ضُعفُ الكُظْرِ، أو الضَّمْرُ الدِّماغِيُّ الكُظْرِيُّ، هو مَرَضٌ جِينيّ قاتِلٌ يُصيبُ 1 من كل 18,000 شخص

ضُعفُ الكُظْرِهو اضْطِرابٌ مُتَّصِلٌ بِالصِّيغَةِ الصِّبْغِيَّةِ الجنسية X، وينتج عن عيب في الأكسدة البيتا بيروكسوميّة للأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا (VLCFA). وجود الأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا في الميالين يحفز عدم استقرار الميالين، مما يؤدي إلى عملية بوساطة مناعية حيث قد يؤدي تقديم المستضد الدهني إلى تدمير كبير في الميالين.

الشكل الأكثر شيوعًا لـ ALD مرتبط بالصيغة الصِّبْغِيَّةِ الجنسية X وينتج عن طفرة في الناقل الخاص بالأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا المشفر بواسطة ABCD1. إنه مُتباين سريريًا مع الشكل الدماغي كونه الأكثر حدة. يتم تشخيصه عادةً لدى الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 8 سنوات. تتقدم الأعراض بسرعة من خلال تدهور الإدراك والتعلم والسلوك إلى الشلل وفي النهاية إلى حالة خضرية والموت. نطاق الميزات السريرية المرتبطة بطفرة ALDP واسع، بدءًا من قصور قشر الكظر إلى اعتلال النخاع الشوكي التدريجي ببطء إلى إزالة الميالين الدماغي.

لتحليل مُفصَّل لمُحتويات التقارير، تصفَّح:https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

هناك علاجَانِ مُتاحانِ فقط لـ X-ALD الدماغي في مرحلة الطفولة: زيت لورنزو (مُكمِّل غذائي) وزرع الخلايا الجذعية. لا يُحسِّن الأول بشكل كبير الأعراض السريرية للمرض، في حين أن الأخير له قيود خطيرة. الخيار العلاجي الحالي لحالات ALD الأكثر حدة هو زرع نخاع العظم؛ ومع ذلك، فإن الإجراء نفسه يحمل خطرًا كبيرًا وليس دائمًا ناجحًا. الخيارات العلاجية للأطفال في المراحل الأكثر تقدمًا من X-ALD أو الشكل البالغ للمرض محدودة جدًا.

من بين اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج ضُعفُ الكُظْرِ، شركة Minoryx Therapeutics؛ وشركة Bluebird bio؛ وشركة MedDay Pharmaceuticals؛ وشركة ReceptoPharm؛ وشركة Magenta Therapeutics؛ وشركة Orpheris؛ وشركة SOM Biotech؛ وشركة Applied Genetic Technologies Corporation وشركة Viking Therapeutics وغيرها.

تحليل خط أنابيب ضُعفُ الكُظْرِ

تقسيم التقرير

المنتجات المشمولة حسب المرحلة

• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• قبل السريرية
• موقوف

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريق الإعطاء
• نوع الجزيء

أهم الشركات التي تم تحليلها

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics