Adrenoleukodystrophie (ALD) ist eine tödliche genetische Erkrankung, die 1 von 18.000 Menschen betrifft

Adrenoleukodystrophieist eine X-chromosomal gebundene Störung, die aus einem Defekt in der peroxisomalen Beta-Oxidation sehr langkettiger Fettsäuren (VLCFA) resultiert. Das Vorhandensein von VLCFA in Myelin induziert Myelininstabilität, was zu einem immunvermittelten Prozess führt, bei dem die Präsentation eines Lipidantigens zu einer erheblichen Myelindestruktion führen kann.

Die häufigste Form von ALD ist X-chromosomal gebunden und resultiert aus einer Mutation des ABCD1-kodierten Transporters für sehr langkettige Fettsäuren. Sie ist klinisch heterogen, wobei die zerebrale Form am schwersten ist. Sie wird in der Regel bei Jungen im Alter von 4 bis 8 Jahren diagnostiziert. Die Symptome schreiten rasch voran, mit Rückgängen in Kognition, Lernen und Verhalten bis hin zu Lähmungen und letztendlich zu einem vegetativen Zustand und Tod. Das Spektrum der klinischen Merkmale, die mit der ALDP-Mutation assoziiert sind, ist breit gefächert und reicht von Nebennierenrinden-Insuffizienz über langsam fortschreitende Myelopathie bis hin zur zerebralen Demyelinisierung.

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Es gibt nur zwei verfügbare Behandlungen für die zerebrale X-ALD im Kindesalter: Lorenzo's Oil (ein Nahrungsergänzungsmittel) und die Stammzelltransplantation. Ersteres verbessert die klinischen Symptome der Krankheit nicht signifikant, während letzteres ernsthafte Einschränkungen aufweist. Die derzeitige Therapieoption für die schwersten ALD-Fälle ist die Knochenmarktransplantation; das Verfahren selbst birgt jedoch erhebliche Risiken und ist nicht immer erfolgreich. Die Behandlungsoptionen für Kinder in fortgeschritteneren Stadien von X-ALD oder die adulte Form der Krankheit sind sehr begrenzt.

Einige der wichtigsten Akteure, die an der Entwicklung der Therapeutika zur Behandlung von Adrenoleukodystrophie beteiligt sind, sind unter anderem Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation und Viking Therapeutics.

Adrenoleukodystrophie-Pipeline-Analyse

Report-Segmentierung

Produkte nach Phase

• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Abgesetzt

Therapeutische Bewertung nach Stadien

• Produkttyp
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Top-Unternehmen analysiert

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics