L'adrenoleucodistrofia, o ALD, è una malattia genetica mortale che colpisce 1 persona su 18.000.

L'adrenoleucodistrofia è un disturbo legato al cromosoma X che deriva da un difetto nella beta ossidazione perossisomiale degli acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA). La presenza di VLCFA nella mielina induce instabilità della mielina, che si traduce in un processo immuno-mediato in cui la presentazione di un antigene lipidico può comportare una sostanziale distruzione della mielina.

La forma più comune di ALD è legata al cromosoma X e deriva dalla mutazione del trasportatore di acidi grassi a catena molto lunga codificato da ABCD1. È clinicamente eterogenea, con la forma cerebrale come la più grave. Viene diagnosticata di solito nei ragazzi tra i 4 e gli 8 anni. I sintomi progrediscono rapidamente attraverso il declino della cognizione, dell'apprendimento e del comportamento fino alla paralisi e, infine, allo stato vegetativo e alla morte. Lo spettro delle caratteristiche cliniche associate alla mutazione ALDP è ampio e varia dall'insufficienza surrenocorticale alla mielopatia lentamente progressiva fino alla demielinizzazione cerebrale.

Per un'analisi dettagliata del TOC dei report, sfogliare: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Esistono solo due trattamenti disponibili per la X-ALD cerebrale infantile: l'olio di Lorenzo (un integratore alimentare) e il trapianto di cellule staminali. Il primo non migliora significativamente i sintomi clinici della malattia, mentre il secondo ha serie limitazioni. L'attuale opzione terapeutica per i casi di ALD più gravi è il trapianto di midollo osseo; tuttavia, la procedura stessa comporta un rischio sostanziale e non ha sempre successo. Le opzioni di trattamento per i bambini in fase più avanzata di X-ALD o per la forma adulta della malattia sono molto limitate.

Alcuni dei principali attori coinvolti nello sviluppo di terapie per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia includono Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation e Viking Therapeutics tra gli altri.

Analisi della pipeline dell'adrenoleucodistrofia

Segmentazione dei report

Prodotti coperti per fase

• Fase III
• Fase II
• Fase I
• Pre-clinico
• Interrotto

Valutazione terapeutica per fasi

• Tipo di prodotto
• Via di somministrazione
• Tipo di molecola

Principali aziende analizzate

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics