La malattia di Fabry è una malattia genetica rara con una carenza di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A

Malattia di Fabry (nota anche come malattia di Anderson-Fabry)è un disturbo genetico ereditario progressivo legato al cromosoma X del metabolismo dei glicosfingolipidi dovuto all'attività α-galattosidasica A lisosomiale deficitaria o assente. È un devastante errore congenito del metabolismo con, in particolare nelle prime fasi, una disfunzione cellulare e una patologia microvascolare indotta dalla deposizione di glicosfingolipidi lisosomiali. L'assenza o l'attività deficitaria dell'esoglicoidrolasi lisosomiale α-galattosidasi A provoca l'accumulo progressivo di globotriaosilceramide e glicosfingolipidi correlati all'interno dei lisosomi, che sono organelli subcellulari ubiquitari.

L'alfa-galattosidasi A ricombinante (alfa-Gal A), l'enzima carente nei pazienti con malattia di Fabry, e il migalastat cloridrato, un chaperone farmacologico orale che facilita il traffico di alfa-Gal A verso i lisosomi, sono opzioni terapeutiche per individui idonei. La gestione terapeutica si concentra principalmente sul controllo della pressione sanguigna, dei lipidi e della proteinuria. Gli ACE-inibitori e/o i bloccanti vengono utilizzati nei pazienti con proteinuria. L'ipertensione e l'ipercolesterolemia devono essere gestite in modo appropriato. La profilassi con anticoagulanti è importante nei pazienti che hanno avuto attacchi ischemici o ictus e la stimolazione cardiaca permanente è considerata nei pazienti ad alto rischio.

Per un'analisi dettagliata del TOC dei report, sfogliarehttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Le strategie terapeutiche emergenti per la malattia di Fabry prevedono lo sviluppo di composti a piccole molecole, ampiamente utilizzati per il trattamento di una varietà di malattie. Tali piccole molecole rappresentano circa l'80-90% dei farmaci commercializzati. Sebbene la terapia enzimatica sostitutiva sia efficace, è necessario disporre di altre strategie terapeutiche, che possono fungere da trattamenti primari o supplementari. La scoperta di farmaci a piccole molecole è promettente, in quanto potrebbe portare a nuovi trattamenti per la malattia di Fabry. La scoperta di chaperone non inibitori, attivatori o inibitori degli enzimi che degradano i glicosfingolipidi, sarebbe una svolta. Alcuni dei principali attori coinvolti nello sviluppo di terapie per il trattamento della malattia di Fabry includono Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals tra gli altri.

Analisi competitiva della malattia di Fabry

Segmentazione del report

Prodotti coperti per fase

• Commercializzato
• Fase III
• Fase II
• Fase I
• Pre-clinico
• Dormiente

Valutazione terapeutica per fasi

• Tipo di prodotto
• Via di somministrazione
• Tipo di molecola

Principali aziende analizzate

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme