La malattia di Fabry è una rara malattia genetica con una carenza di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A.

La malattia di Fabry (anche conosciuta come malattia di Anderson Fabry) è una malattia genetica ereditaria progressiva legata al cromosoma X del metabolismo dei glicosfingolipidi dovuta a un'attività lisosomiale di α-galattosidasi A deficitaria o assente. È un devastante errore congenito del metabolismo con, in particolare nelle prime fasi, una disfunzione cellulare e una patologia microvascolare indotte dal deposito lisosomiale di glicosfingolipidi. L'assenza o l'attività deficitaria dell'esoglicoidrolasi lisosomiale α-galattosidasi A provoca l'accumulo progressivo di globotriaosilceramide e glicosfingolipidi correlati all'interno dei lisosomi che sono organelli subcellulari ubiquitari.

L'alfa-galattosidasi A ricombinante (alfa-Gal A), l'enzima carente nei pazienti con malattia di Fabry, e il migalastat cloridrato, uno chaperone farmacologico orale che facilita il traffico di alfa-Gal A verso i lisosomi, sono opzioni terapeutiche per i soggetti idonei. La gestione terapeutica si concentra principalmente sul controllo della pressione sanguigna, dei lipidi e della proteinuria. Gli ACE-inibitori e/o i bloccanti sono utilizzati nei pazienti con proteinuria. L'ipertensione e l'ipercolesterolemia devono essere gestite in modo appropriato. La profilassi con anticoagulanti è importante nei pazienti che hanno avuto attacchi ischemici o ictus e la stimolazione cardiaca permanente è presa in considerazione nei pazienti ad alto rischio.

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Le strategie terapeutiche emergenti per la malattia di Fabry prevedono lo sviluppo di composti a piccole molecole, ampiamente utilizzati per il trattamento di una varietà di malattie. Tali piccole molecole rappresentano circa l'80-90% dei farmaci commercializzati. Sebbene la terapia enzimatica sostitutiva sia efficace, è necessario ricorrere ad altre strategie terapeutiche, che possono fungere da trattamenti primari o supplementari. La scoperta di farmaci a piccole molecole è promettente, in quanto potrebbe portare a nuovi trattamenti per la malattia di Fabry. La scoperta di chaperonine non inibitorie, attivatori o inibitori degli enzimi che degradano i glicosfingolipidi sarebbe una svolta. Alcuni dei principali attori coinvolti nello sviluppo di terapie per il trattamento della malattia di Fabry includono Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals tra gli altri.

Analisi competitiva della malattia di Fabry

Segmentazione del report

Prodotti coperti per fase

• Commercializzati
• Fase III
• Fase II
• Fase I
• Pre-clinica
• Dormiente

Valutazione terapeutica per fasi

• Tipo di prodotto
• Via di somministrazione
• Tipo di molecola

Principali aziende analizzate

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme