副腎白質ジストロフィーは、極長鎖脂肪酸（VLCFA）のペルオキシソームβ酸化の欠陥に起因するX連鎖疾患です。ミエリン中のVLCFAの存在は、ミエリンの不安定性を誘導し、脂質抗原の提示が実質的なミエリン破壊をもたらす可能性がある免疫介在プロセスを引き起こします。
ALDの最も一般的な形態はX連鎖であり、ABCD1遺伝子にコードされた極長鎖脂肪酸トランスポーターの変異に起因します。これは臨床的に不均一であり、脳型が最も重症です。通常、4〜8歳の男の子に診断されます。症状は、認知、学習、行動の低下から麻痺、そして最終的には植物状態と死に至るまで急速に進行します。ALDP変異に関連する臨床的特徴のスペクトルは広く、副腎皮質機能不全から緩徐進行性脊髄症、脳脱髄まで及びます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下を参照してください：https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019
小児脳X-ALDに利用できる治療法は、ロレンツォオイル（栄養補助食品）と幹細胞移植の2つのみです。前者は疾患の臨床症状を大幅に改善しませんが、後者は深刻な制限があります。最も重症なALD症例に対する現在の治療オプションは骨髄移植ですが、この処置自体に大きなリスクがあり、常に成功するとは限りません。X-ALDのより進行した段階の子供または成人型の疾患に対する治療オプションは非常に限られています。
副腎白質ジストロフィーの治療薬の開発に関与している主要なプレーヤーには、Minoryx Therapeutics、Bluebird bio、MedDay Pharmaceuticals、ReceptoPharm、Magenta Therapeutics、Orpheris、SOM Biotech、Applied Genetic Technologies Corporation、Viking Therapeuticsなどがあります。
副腎白質ジストロフィーパイプライン分析
レポートのセグメンテーション
フェーズでカバーされる製品
- フェーズIII
- フェーズII
- フェーズI
- 前臨床
- 中止
ステージ別の治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析されたトップ企業
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
コールバック