Myasthenia Gravis – Zaburzenie Autoimmunologiczne Złącza Nerwowo-Mięśniowego (NMJ)
Myasthenia Gravis (MG) jest prototypową chorobą nerwowo-mięśniową o patogenezie immunologicznej. Jest to nabyte zaburzenie autoimmunologiczne, wpływające na transmisję synaptyczną poprzez złącze nerwowo-mięśniowe, głównie z powodu obecności autoprzeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR) w przestrzeni synaptycznej mięśni szkieletowych. Pierwsze objawy kliniczne obejmują bezbolesne osłabienie, po którym następuje opadanie powieki i podwójne widzenie. Niewydolność mięśni w prawidłowym kurczeniu się występuje, ponieważ nie mogą one reagować na impulsy nerwowe. Z powodu braku prawidłowego przesyłania impulsu, komunikacja między nerwem a mięśniem zostaje zablokowana, co skutkuje osłabieniem.
Myasthenia Gravis występuje z częstością około 14-20 przypadków na 100 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Zaburzenie to ma rosnącą częstotliwość i rozpoznawalność i dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety. MG najczęściej dotyka młode dorosłe kobiety (poniżej 40 roku życia) i starszych mężczyzn (powyżej 60 roku życia), ale może wystąpić w każdym wieku, w tym w dzieciństwie. Charakterystyczne objawy kliniczne mogą obejmować osłabienie oczne, opuszkowe lub uogólnione oraz męczliwość. Roczny średni koszt opieki zdrowotnej w USA szacuje się na 20 190 USD na osobę, co pokazuje, że chociaż MG jest rzadka, może stanowić znaczne i przewlekłe obciążenie finansowe dla osób, które mają tę diagnozę. Śmiertelność osób z tą diagnozą maleje, co można przypisać ciągłemu postępowi medycznemu, w tym lepszym opcjom leczenia, a także poprawie w zakresie ostrej intensywnej opieki.
Obecne zalecane leczenie MG obejmuje inhibitory acetylocholinoesterazy (pirydostygmina) do codziennej lub przewlekłej kontroli objawów; terapie immunomodulacyjne (dożylna immunoglobulina [IVIG] i wymiana osocza), które są zwykle stosowane w przypadku ostrego zaostrzenia choroby, ale były również stosowane do przewlekłej kontroli objawów; oraz leki immunosupresyjne (sterydy, azatiopryna, cyklosporyna, mykofenolan i metotreksat), które są stosowane w terapii podtrzymującej i zwykle wymagają tygodni lub miesięcy, aby zobaczyć efekt.
Niektórzy z kluczowych graczy zaangażowanych w rozwój terapii do leczenia Myasthenia Gravis obejmująCatalyst Pharmaceuticals (Amifamprydyny Fosforan); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (Ludzka normalna immunoglobulina G (IgG));iGrifols Therapeutics (IGIV-C).Więcej informacji na ten temat można uzyskać z naszego raportu na ten temat„Myasthenia Gravis – Analiza Pipeline, 2019”.
Fosforan amifamprydyny (Firdapse; Zenas)jest blokerem kanałów potasowych zależnych od napięcia. Działanie blokujące przedłuża depolaryzację potencjałów czynnościowych nerwów. Obecnie znajduje się w III fazie rozwoju w leczeniu Myasthenia Gravis. Firma przewidujewyniki wstępnez badania III fazy wdrugiej połowie 2019 roku. OtrzymałOznaczenie leku sierocegoodAmerykańskiej Agencji ds. Żywności i Lekówdo leczenia Myasthenia Gravis.
Autor: Yuktie