Choroba Fabry’ego jest rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się niedoborem enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A.

Choroba Fabry'ego (znana również jako choroba Andersona-Fabry'ego) jest postępującym, sprzężonym z chromosomem X, dziedzicznym zaburzeniem genetycznym metabolizmu glikosfingolipidów spowodowanym niedoborem lub brakiem aktywności lizosomalnej α-galaktozydazy A. Jest to wyniszczający wrodzony błąd metabolizmu, charakteryzujący się, szczególnie we wczesnych stadiach, dysfunkcją komórkową i patologią mikrokrążenia indukowaną przez lizosomalne odkładanie się glikosfingolipidów. Brak lub niedostateczna aktywność lizosomalnej egzoglikohydrolazy α-galaktozydazy A prowadzi do postępującej akumulacji globotriaozyloceramidu i pokrewnych glikosfingolipidów w lizosomach, które są wszechobecnymi organellami subkomórkowymi.

Rekombinowana alfa-galaktozydaza A (alfa-Gal A), enzym, którego brakuje u pacjentów z chorobą Fabry'ego, oraz migalastat hydrochloride, doustny chaperon farmakologiczny, który ułatwia transport alfa-Gal A do lizosomów, są opcjami terapeutycznymi dla kwalifikujących się osób. Leczenie terapeutyczne koncentruje się przede wszystkim na kontroli ciśnienia krwi, lipidów i białkomoczu. U pacjentów z białkomoczem stosuje się inhibitory ACE i/lub blokery. Nadciśnienie i hipercholesterolemia są odpowiednio leczone. Profilaktyka lekami przeciwzakrzepowymi jest ważna u pacjentów, którzy przeszli ataki niedokrwienne lub udar, a stała stymulacja serca jest rozważana u pacjentów wysokiego ryzyka.

Aby uzyskać szczegółową analizę spisu treści raportów, przejrzyjhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Nowe strategie leczenia choroby Fabry'ego obejmują opracowywanie związków drobnocząsteczkowych, które są szeroko stosowane w leczeniu różnych chorób. Takie drobnocząsteczkowe związki stanowią około 80-90% leków dostępnych na rynku. Chociaż terapia enzymatyczna jest skuteczna, istnieje potrzeba stosowania innych strategii terapeutycznych, które mogą służyć jako leczenie podstawowe lub uzupełniające. Odkrywanie leków drobnocząsteczkowych jest obiecujące, ponieważ może prowadzić do nowych metod leczenia choroby Fabry'ego. Odkrycie niehamujących chaperonów, aktywatorów lub inhibitorów enzymów, które degradują glikosfingolipidy, byłoby przełomem. Niektórzy z kluczowych graczy zaangażowanych w rozwój terapii leczenia choroby Fabry'ego to m.in. Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals i inni.

Analiza konkurencyjności choroby Fabry'ego

Segmentacja raportu

Produkty objęte fazą

• Wprowadzone do obrotu
• Faza III
• Faza II
• Faza I
• Przedkliniczne
• Uśpione

Ocena terapeutyczna według etapów

• Typ produktu
• Droga podania
• Typ cząsteczki

Analizowane wiodące firmy

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme