Choroba Fabry'ego to rzadka choroba genetyczna z niedoborem enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A

Choroba Fabry'ego (znana również jako choroba Andersona-Fabry'ego)jest postępującym, sprzężonym z chromosomem X dziedzicznym zaburzeniem genetycznym metabolizmu glikosfingolipidów, spowodowanym niedoborem lub brakiem aktywności lizosomalnej α-galaktozydazy A. Jest to wyniszczający wrodzony błąd metabolizmu, w którym, szczególnie we wczesnych stadiach, rolę odgrywa dysfunkcja komórkowa i patologia mikrokrążenia wywołana przez odkładanie się lizosomalnych glikosfingolipidów. Brak lub niedobór aktywności lizosomalnej egzoglikohydrolazy α-galaktozydazy A prowadzi do postępującej akumulacji globotriaozyloceramidu i pokrewnych glikosfingolipidów w lizosomach, które są wszechobecnymi organellami subkomórkowymi.

Rekombinowana alfa-galaktozydaza A (alfa-Gal A), enzym, którego niedobór występuje u pacjentów z chorobą Fabry'ego, oraz chlorowodorek migalastatu, doustny farmakologiczny chaperon, który ułatwia transport alfa-Gal A do lizosomów, to opcje terapeutyczne dla kwalifikujących się osób. Leczenie terapeutyczne koncentruje się głównie na kontroli ciśnienia krwi, lipidów i białkomoczu. Inhibitory ACE i/lub blokery są stosowane u pacjentów z białkomoczem. Nadciśnienie i hipercholesterolemia powinny być odpowiednio leczone. Profilaktyka za pomocą leków przeciwzakrzepowych jest ważna u pacjentów, którzy przeszli ataki niedokrwienne lub udar mózgu, a u pacjentów wysokiego ryzyka rozważa się stałą stymulację serca.

Aby uzyskać szczegółową analizę spisu treści raportów, przejdź dohttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Nowe strategie leczenia choroby Fabry'ego obejmują opracowywanie związków małocząsteczkowych, które są szeroko stosowane w leczeniu różnych chorób. Takie małe cząsteczki stanowią około 80-90% wprowadzonych na rynek leków. Chociaż terapia enzymatyczna jest skuteczna, istnieje zapotrzebowanie na inne strategie terapeutyczne, które mogą służyć jako leczenie pierwotne lub uzupełniające. Odkrywanie leków małocząsteczkowych jest obiecujące, ponieważ może prowadzić do nowych metod leczenia choroby Fabry'ego. Odkrycie nieinhibicyjnych chaperonów, aktywatorów lub inhibitorów enzymów degradujących glikosfingolipidy byłoby przełomem. Niektórzy z kluczowych graczy zaangażowanych w opracowywanie terapii w leczeniu choroby Fabry'ego to m.in. Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals.

Analiza konkurencyjna choroby Fabry'ego

Segmentacja raportu

Produkty objęte fazą

• Wprowadzony na rynek
• Faza III
• Faza II
• Faza I
• Przedkliniczna
• Uśpiony

Ocena terapeutyczna według etapów

• Rodzaj produktu
• Droga podania
• Rodzaj cząsteczki

Najważniejsze analizowane firmy

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme