Адренолейкодистрофия, или АЛД, является смертельным генетическим заболеванием, поражающим 1 из 18 000 человек

Адренолейкодистрофияявляется Х-сцепленным заболеванием, возникающим в результате дефекта пероксисомного бета-окисления жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA). Наличие VLCFA в миелине вызывает нестабильность миелина, что приводит к иммуноопосредованному процессу, при котором презентация липидного антигена может привести к существенному разрушению миелина.

Наиболее распространенной формой АЛД является Х-сцепленная форма, возникающая в результате мутации гена ABCD1, кодирующего переносчик жирных кислот с очень длинной цепью. Клинически она гетерогенна, при этом церебральная форма является наиболее тяжелой. Диагноз обычно ставится мальчикам в возрасте от 4 до 8 лет. Симптомы быстро прогрессируют, проявляясь ухудшением когнитивных способностей, обучения и поведения, переходя к параличу и, в конечном итоге, к вегетативному состоянию и смерти. Спектр клинических проявлений, связанных с мутацией гена АЛД, широк, начиная от адренокортикальной недостаточности до медленно прогрессирующей миелопатии и церебральной демиелинизации.

Для детального анализа содержания отчетов перейдите по ссылке:https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Существует только два доступных способа лечения детской церебральной Х-АЛД: масло Лоренцо (пищевая добавка) и трансплантация стволовых клеток. Первый существенно не улучшает клинические симптомы заболевания, а последний имеет серьезные ограничения. Текущим вариантом лечения наиболее тяжелых случаев АЛД является трансплантация костного мозга; однако сама процедура несет существенный риск и не всегда успешна. Варианты лечения детей на более поздних стадиях Х-АЛД или взрослой формы заболевания очень ограничены.

Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения адренолейкодистрофии, включают Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation и Viking Therapeutics, среди прочих.

Анализ разработки препаратов для лечения адренолейкодистрофии

Сегментация отчета

Продукты, охватываемые фазой

• III фаза
• II фаза
• I фаза
• Доклиническая фаза
• Снято с производства

Терапевтическая оценка по стадиям

• Тип продукта
• Путь введения
• Тип молекулы

Основные анализируемые компании

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics