Nhược Cơ – Một Rối Loạn Tự Miễn Dịch của Điểm Nối Thần Kinh Cơ (NMJ)
Nhược cơ (MG) là bệnh thần kinh cơ nguyên mẫu với cơ chế bệnh sinh miễn dịch. Đây là một bệnh tự miễn mắc phải ảnh hưởng đến sự dẫn truyền synap qua điểm nối thần kinh cơ chủ yếu do sự hiện diện của tự kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine (AChR) giữa khoảng không gian synap của các cơ xương. Các dấu hiệu lâm sàng đầu tiên bao gồm yếu cơ không đau, sau đó là sụp mí và song thị. Các cơ không co bóp bình thường được là do chúng không thể phản ứng với các xung thần kinh. Do thiếu sự dẫn truyền xung động thích hợp, sự giao tiếp giữa dây thần kinh và cơ bị chặn dẫn đến yếu cơ.
Nhược cơ có tỷ lệ mắc bệnh khoảng 14-20 ca trên 100.000 người ở Hoa Kỳ. Rối loạn này ngày càng gia tăng về tần suất và được công nhận, đồng thời ảnh hưởng đến cả nam và nữ. MG thường ảnh hưởng đến phụ nữ trẻ (dưới 40 tuổi) và nam giới lớn tuổi (trên 60 tuổi), nhưng nó có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, kể cả trẻ em. Các triệu chứng lâm sàng đặc trưng có thể bao gồm yếu cơ mắt, hành não hoặc toàn thân và dễ mệt mỏi. Chi phí chăm sóc sức khỏe trung bình hàng năm ở Hoa Kỳ ước tính là 20.190 đô la mỗi người, cho thấy rằng mặc dù MG rất hiếm nhưng nó có thể gây ra gánh nặng tài chính đáng kể và mãn tính cho những người mang chẩn đoán này. Tỷ lệ tử vong của những người mang chẩn đoán này đang giảm và điều này có thể là do những tiến bộ y học tiếp tục, bao gồm các lựa chọn điều trị tốt hơn cũng như những cải tiến trong chăm sóc quan trọng cấp tính.
Phương pháp điều trị MG hiện tại được khuyến nghị bao gồm thuốc kháng acetylcholinesterase (pyridostigmine) để kiểm soát triệu chứng hàng ngày hoặc mãn tính; các liệu pháp điều hòa miễn dịch (globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch [IVIG] và thay huyết tương), thường được sử dụng để làm trầm trọng thêm bệnh cấp tính nhưng cũng đã được sử dụng để kiểm soát triệu chứng mãn tính; và các loại thuốc ức chế miễn dịch (steroid, azathioprine, cyclosporine, mycophenolate và methotrexate), được sử dụng để điều trị duy trì và thường mất vài tuần đến vài tháng để thấy tác dụng.
Một số tác nhân chính tham gia vào sự phát triển của các liệu pháp điều trị Nhược cơ bao gồm Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (Globulin miễn dịch G (IgG) bình thường ở người); và Grifols Therapeutics (IGIV-C). Thông tin chi tiết hơn về thông tin này có thể được truy cập từ báo cáo của chúng tôi về chủ đề "Nhược Cơ - Phân Tích Đường Ống, 2019".
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas) là một chất ức chế kênh kali cổng điện áp. Tác dụng ức chế kéo dài quá trình khử cực của điện thế hoạt động của dây thần kinh. Nó hiện đang trong giai đoạn III phát triển để điều trị Nhược cơ. Công ty dự đoán kết quả hàng đầu từ nghiên cứu Giai đoạn III trong nửa cuối năm 2019. Nó đã nhận được Chỉ Định Thuốc Hiếm từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị Nhược cơ.
Tác giả: Yuktie