Nhược cơ – Một Rối loạn Tự miễn của Ngã ba Thần kinh-Cơ (NMJ)
Nhược cơ (MG) là bệnh thần kinh-cơ nguyên mẫu với bệnh sinh miễn dịch. Đây là một bệnh tự miễn mắc phải ảnh hưởng đến sự dẫn truyền khớp thần kinh thông qua ngã ba thần kinh-cơ chủ yếu là do sự hiện diện của tự kháng thể chống lại các thụ thể acetylcholine (AChR) giữa khoảng cách khớp thần kinh của các cơ xương. Các dấu hiệu lâm sàng đầu tiên bao gồm yếu không đau, sau đó là sụp mi và song thị. Sự thất bại của các cơ để co bóp bình thường xảy ra vì chúng không thể phản ứng với các xung thần kinh. Do sự thiếu hụt sự dẫn truyền thích hợp của xung, sự giao tiếp giữa dây thần kinh và cơ bị chặn, dẫn đến yếu.
Nhược cơ có tỷ lệ hiện mắc khoảng 14-20 trường hợp trên 100.000 cá nhân ở Hoa Kỳ. Rối loạn này có tần suất và mức độ nhận biết ngày càng tăng và ảnh hưởng đến cả nam và nữ. MG thường ảnh hưởng đến phụ nữ trẻ trưởng thành (dưới 40 tuổi) và nam giới lớn tuổi (trên 60 tuổi), nhưng nó có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, kể cả thời thơ ấu. Các triệu chứng lâm sàng đặc trưng có thể bao gồm yếu tố ở mắt, hành tủy hoặc tổng quát và mệt mỏi. Chi phí chăm sóc sức khỏe trung bình hàng năm ở Hoa Kỳ ước tính là 20.190 đô la Mỹ/người, cho thấy rằng mặc dù MG là bệnh hiếm gặp, nhưng nó có thể gây ra gánh nặng tài chính đáng kể và mãn tính cho những người mang chẩn đoán này. Tỷ lệ tử vong của những người mang chẩn đoán đã giảm, và điều này có thể được quy cho những tiến bộ y tế liên tục, bao gồm các lựa chọn điều trị tốt hơn cũng như những cải thiện trong chăm sóc tích cực cấp tính.
Phương pháp điều trị hiện tại được khuyến nghị cho MG bao gồm thuốc kháng cholinesterase (pyridostigmine) để kiểm soát triệu chứng hàng ngày hoặc mãn tính; liệu pháp điều biến miễn dịch (globulin miễn dịch tĩnh mạch [IVIG] và trao đổi huyết tương), thường được sử dụng để làm trầm trọng thêm bệnh cấp tính nhưng cũng đã được sử dụng để kiểm soát triệu chứng mãn tính; và các loại thuốc ức chế miễn dịch (steroid, azathioprine, cyclosporine, mycophenolate và methotrexate), được sử dụng để điều trị duy trì và thường phải mất vài tuần đến vài tháng mới thấy hiệu quả.
Một số nhân tố chính liên quan đến sự phát triển của các liệu pháp điều trị bệnh nhược cơ bao gồmCatalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (Globulin miễn dịch người bình thường G (IgG));vàGrifols Therapeutics (IGIV-C).Thông tin chi tiết hơn về thông tin này có thể được truy cập từ báo cáo của chúng tôi về chủ đề này“Phân tích đường ống Nhược cơ – 2019”.
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas)là một chất chẹn kênh kali định hướng điện áp. Hành động chặn kéo dài sự khử cực của điện thế hoạt động thần kinh. Hiện tại nó đang trong giai đoạn phát triển Giai đoạn III để điều trị bệnh nhược cơ. Công ty dự kiếnkết quả hàng đầutừ nghiên cứu Giai đoạn III trongnửa cuối năm 2019. Nó đã nhận đượcChỉ định Thuốc mồ côitừCục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳđể điều trị bệnh nhược cơ.
Tác giả: Yuktie