Bệnh loạn dưỡng thượng thận - Ald, là một bệnh di truyền chết người ảnh hưởng đến 1 trong 18.000 người

Loạn dưỡng thượng thậnlà một rối loạn liên kết X gây ra do khiếm khuyết trong quá trình oxy hóa beta peroxyxomal của các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA). Sự hiện diện của VLCFA trong myelin gây ra sự bất ổn của myelin, dẫn đến một quá trình qua trung gian miễn dịch, trong đó sự trình diện của một kháng nguyên lipid có thể dẫn đến sự phá hủy myelin đáng kể.

Dạng phổ biến nhất của ALD là liên kết X và do đột biến của chất vận chuyển axit béo chuỗi rất dài được mã hóa bởi ABCD1. Nó không đồng nhất về mặt lâm sàng, với dạng não là dạng nghiêm trọng nhất. Nó thường được chẩn đoán ở trẻ trai từ 4 đến 8 tuổi. Các triệu chứng tiến triển nhanh chóng thông qua sự suy giảm về nhận thức, học tập và hành vi cho đến liệt và cuối cùng là trạng thái thực vật và tử vong. Phạm vi các đặc điểm lâm sàng liên quan đến đột biến ALDP rất rộng, từ suy thượng thận đến bệnh lý tủy sống tiến triển chậm đến mất myelin não.

Để phân tích chi tiết về TOC cho các báo cáo, hãy duyệt qua:https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Chỉ có hai phương pháp điều trị có sẵn cho ALD não ở trẻ em: Dầu Lorenzo (thực phẩm bổ sung) và cấy ghép tế bào gốc. Phương pháp trước không cải thiện đáng kể các triệu chứng lâm sàng của bệnh, trong khi phương pháp sau có những hạn chế nghiêm trọng. Lựa chọn điều trị hiện tại cho các trường hợp ALD nghiêm trọng nhất là cấy ghép tủy xương; tuy nhiên, bản thân thủ thuật này có nhiều rủi ro và không phải lúc nào cũng thành công. Các lựa chọn điều trị cho trẻ em ở giai đoạn ALD X hoặc dạng bệnh ở người lớn tiến triển hơn là rất hạn chế.

Một số nhân tố chính liên quan đến việc phát triển các liệu pháp để điều trị bệnh loạn dưỡng thượng thận bao gồm Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation và Viking Therapeutics và những người khác.

Phân tích Dây chuyền điều trị Loạn dưỡng thượng thận

Phân khúc báo cáo

Sản phẩm được bao gồm theo Giai đoạn

• Giai đoạn III
• Giai đoạn II
• Giai đoạn I
• Tiền lâm sàng
• Ngừng

Đánh giá điều trị theo Giai đoạn

• Loại sản phẩm
• Đường dùng
• Loại phân tử

Các Công ty Hàng đầu được Phân tích

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics