Adrenoleukodystrophy, hay ALD, là một bệnh di truyền chết người ảnh hưởng đến 1 trên 18.000 người.

Adrenoleukodystrophy là một rối loạn liên kết X do khiếm khuyết trong quá trình oxy hóa beta peroxisomal của các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA). Sự hiện diện của VLCFA trong myelin gây ra sự mất ổn định của myelin, dẫn đến một quá trình trung gian miễn dịch, trong đó sự trình diện của một kháng nguyên lipid có thể dẫn đến sự phá hủy myelin đáng kể.

Dạng ALD phổ biến nhất là liên kết X và do đột biến của chất vận chuyển axit béo chuỗi rất dài ABCD1 được mã hóa. Nó là lâm sàng không đồng nhất với dạng não là nghiêm trọng nhất. Bệnh thường được chẩn đoán ở bé trai từ 4 đến 8 tuổi. Các triệu chứng tiến triển nhanh chóng thông qua suy giảm nhận thức, học tập và hành vi dẫn đến tê liệt và cuối cùng là trạng thái thực vật và tử vong. Phổ các đặc điểm lâm sàng liên quan đến đột biến ALDP rất rộng, từ suy vỏ thượng thận đến bệnh tủy sống tiến triển chậm đến mất myelin não.

Để phân tích chi tiết TOC cho các báo cáo, hãy duyệt qua: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Chỉ có hai phương pháp điều trị hiện có cho bệnh X-ALD ở não ở trẻ em: Dầu Lorenzo (một chất bổ sung chế độ ăn uống) và cấy ghép tế bào gốc. Cái trước không cải thiện đáng kể các triệu chứng lâm sàng của bệnh, trong khi cái sau có những hạn chế nghiêm trọng. Lựa chọn điều trị hiện tại cho các trường hợp ALD nghiêm trọng nhất là ghép tủy xương; tuy nhiên, bản thân thủ thuật này mang lại rủi ro đáng kể và không phải lúc nào cũng thành công. Các lựa chọn điều trị cho trẻ em ở giai đoạn X-ALD tiến triển hơn hoặc dạng bệnh ở người lớn rất hạn chế.

Một số công ty chủ chốt tham gia vào việc phát triển các liệu pháp điều trị bệnh Adrenoleukodystrophy bao gồm Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation và Viking Therapeutics cùng những công ty khác.

Phân tích đường ống Adrenoleukodystrophy

Phân đoạn báo cáo

Sản phẩm được bao gồm theo giai đoạn

• Giai đoạn III
• Giai đoạn II
• Giai đoạn I
• Tiền lâm sàng
• Ngừng

Đánh giá điều trị theo giai đoạn

• Loại sản phẩm
• Đường dùng
• Loại phân tử

Các công ty hàng đầu được phân tích

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics