Bệnh Fabry là một bệnh di truyền hiếm gặp do thiếu hụt một enzyme có tên là Alpha-Galactosidase A

Bệnh Fabry (còn được gọi là Bệnh Anderson Fabry) là một rối loạn di truyền liên kết nhiễm sắc thể X tiến triển của quá trình chuyển hóa glycosphingolipid do thiếu hụt hoặc không có hoạt tính α-galactosidase A lysosomal. Đây là một sai sót bẩm sinh tàn khốc của quá trình trao đổi chất, đặc biệt là ở giai đoạn đầu, được thể hiện bằng rối loạn chức năng tế bào và bệnh lý vi mạch do sự lắng đọng glycosphingolipid lysosomal gây ra. Việc không có hoặc thiếu hoạt động của lysosomal exoglycohydrolase α-galactosidase A dẫn đến sự tích lũy tiến triển của globotriaosylceramide và các glycosphingolipid liên quan bên trong lysosome, là các bào quan dưới tế bào phổ biến.

Alpha-galactosidase A tái tổ hợp (alpha-Gal A), enzyme bị thiếu ở bệnh nhân mắc bệnh Fabry và migalastat hydrochloride, một chaperone dược lý đường uống giúp vận chuyển alpha-Gal A đến lysosome, là những lựa chọn điều trị cho các cá nhân đủ điều kiện. Quản lý điều trị chủ yếu tập trung vào kiểm soát huyết áp, lipid và protein niệu. Thuốc ức chế ACE và/hoặc thuốc chẹn được sử dụng ở bệnh nhân bị protein niệu. Tăng huyết áp và tăng cholesterol máu sẽ được kiểm soát thích hợp. Dự phòng bằng thuốc chống đông máu rất quan trọng ở những bệnh nhân bị các cơn thiếu máu cục bộ thoáng qua hoặc đột quỵ, và tạo nhịp tim vĩnh viễn được xem xét ở những bệnh nhân có nguy cơ cao.

Để phân tích chi tiết về TOC cho các báo cáo, hãy duyệt quahttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Các chiến lược điều trị mới nổi cho bệnh Fabry bao gồm sự phát triển của các hợp chất phân tử nhỏ, được sử dụng rộng rãi để điều trị nhiều loại bệnh. Các phân tử nhỏ như vậy chiếm khoảng 80-90% thuốc được bán trên thị trường. Mặc dù liệu pháp thay thế enzyme có hiệu quả, nhưng cần có các chiến lược điều trị khác, có thể đóng vai trò là phương pháp điều trị chính hoặc bổ sung. Việc khám phá thuốc phân tử nhỏ đầy hứa hẹn, vì nó có thể dẫn đến các phương pháp điều trị mới cho bệnh Fabry. Việc khám phá ra các chaperone không ức chế, chất kích hoạt hoặc chất ức chế các enzyme phân hủy glycosphingolipid, sẽ là một bước đột phá. Một số công ty chủ chốt tham gia vào quá trình phát triển các liệu pháp điều trị bệnh Fabry bao gồm Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals và những công ty khác.

Phân tích cạnh tranh bệnh Fabry

Phân đoạn báo cáo

Sản phẩm được đề cập theo Giai đoạn

• Đã được bán trên thị trường
• Giai đoạn III
• Giai đoạn II
• Giai đoạn I
• Tiền lâm sàng
• Không hoạt động

Đánh giá điều trị theo giai đoạn

• Loại sản phẩm
• Đường dùng
• Loại phân tử

Các công ty hàng đầu được phân tích

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme