Bệnh Fabry Là Một Bệnh Di Truyền Hiếm Gặp Với Sự Thiếu Hụt Một Enzyme Gọi Là Alpha-Galactosidase A

Bệnh Fabry (còn được gọi là Bệnh Anderson Fabry) là một rối loạn di truyền liên kết X tiến triển của quá trình chuyển hóa glycosphingolipid do thiếu hụt hoặc không có hoạt tính α-galactosidase A lysosome. Đây là một sai sót bẩm sinh tàn khốc của quá trình trao đổi chất, đặc biệt là trong giai đoạn đầu, do rối loạn chức năng tế bào và bệnh lý vi mạch máu do sự lắng đọng glycosphingolipid trong lysosome gây ra. Sự vắng mặt hoặc hoạt động thiếu hụt của lysosomal exoglycohydrolase α-galactosidase A dẫn đến sự tích lũy tiến triển của globotriaosylceramide và các glycosphingolipid liên quan trong lysosome, là các bào quan dưới tế bào phổ biến.

Alpha-galactosidase A tái tổ hợp (alpha-Gal A), enzyme bị thiếu ở bệnh nhân mắc bệnh Fabry và migalastat hydrochloride, một chaperone dược lý đường uống giúp vận chuyển alpha-Gal A đến lysosome, là các lựa chọn điều trị cho các cá nhân đủ điều kiện. Việc quản lý điều trị chủ yếu tập trung vào kiểm soát huyết áp, lipid và protein niệu. Thuốc ức chế ACE và/hoặc thuốc chẹn được sử dụng ở bệnh nhân protein niệu. Tăng huyết áp và tăng cholesterol máu được kiểm soát thích hợp. Việc dự phòng bằng thuốc chống đông máu rất quan trọng ở những bệnh nhân bị thiếu máu cục bộ hoặc đột quỵ và tạo nhịp tim vĩnh viễn được xem xét ở những bệnh nhân có nguy cơ cao.

Để phân tích chi tiết về mục lục (TOC) của báo cáo, hãy xem quahttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Các chiến lược điều trị mới nổi cho bệnh Fabry liên quan đến việc phát triển các hợp chất phân tử nhỏ, được sử dụng rộng rãi để điều trị nhiều loại bệnh. Các phân tử nhỏ như vậy chiếm khoảng 80-90% số thuốc được bán trên thị trường. Mặc dù liệu pháp thay thế enzyme có hiệu quả, nhưng vẫn cần các chiến lược điều trị khác, có thể đóng vai trò là phương pháp điều trị chính hoặc bổ sung. Việc khám phá thuốc phân tử nhỏ đầy hứa hẹn, vì nó có thể dẫn đến các phương pháp điều trị mới cho bệnh Fabry. Việc phát hiện ra các chaperone không ức chế, chất hoạt hóa hoặc chất ức chế các enzyme phân hủy glycosphingolipid sẽ là một bước đột phá. Một số công ty chủ chốt tham gia vào việc phát triển các liệu pháp điều trị bệnh Fabry bao gồm Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals và các công ty khác.

Phân tích cạnh tranh bệnh Fabry

Phân đoạn báo cáo

Sản phẩm được bao gồm theo giai đoạn

• Đã bán trên thị trường
• Giai đoạn III
• Giai đoạn II
• Giai đoạn I
• Tiền lâm sàng
• Không hoạt động

Đánh giá điều trị theo giai đoạn

• Loại sản phẩm
• Đường dùng
• Loại phân tử

Các công ty hàng đầu được phân tích

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme