腎上腺腦白質失養症是一種X染色體聯鎖疾病，是由於過氧化體中極長鏈脂肪酸（VLCFA）的β氧化缺陷所致。髓鞘中VLCFA的存在會導致髓鞘不穩定，從而導致免疫介導的過程，其中脂質抗原的呈遞可能導致大量的髓鞘破壞。
ALD最常見的形式是X染色體聯鎖，是由於編碼極長鏈脂肪酸轉運蛋白的ABCD1基因突變所致。它在臨床上是異質性的，其中腦型是最嚴重的。通常在4到8歲的男孩中診斷出來。症狀迅速發展，從認知、學習和行為的下降到癱瘓，最終到植物人狀態和死亡。與ALDP突變相關的臨床特徵範圍廣泛，從腎上腺皮質功能不全到緩慢進展的脊髓病變到大腦脫髓鞘。
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目前僅有兩種可用的兒童腦型X-ALD治療方法：Lorenzo's Oil（一種膳食補充劑）和幹細胞移植。前者並不能顯著改善該疾病的臨床症狀，而後者則存在嚴重的局限性。對於最嚴重的ALD病例，目前的治療選擇是骨髓移植；然而，該手術本身具有相當大的風險，並且並不總是成功。對於X-ALD晚期或成人形式的兒童，治療選擇非常有限。
參與腎上腺腦白質失養症治療藥物開發的一些主要公司包括Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation和Viking Therapeutics等。
腎上腺腦白質失養症藥物開發管線分析
報告細分
按階段涵蓋的產品
- 第三期臨床試驗
- 第二期臨床試驗
- 第一期臨床試驗
- 臨床前
- 已終止
按階段進行的治療評估
- 產品類型
- 給藥途徑
- 分子類型
頂尖公司分析
- 應用基因技術公司
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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