الوهن العضلي الوبيل - اضطراب المناعة الذاتية في الوصل العصبي العضلي (NMJ)
الوهن العضلي الوبيل (MG) هو النموذج الأولي لأمراض الوصل العصبي العضلي ذات الإمراض المناعي. وهو مرض مناعي ذاتي مكتسب يؤثر على النقل المشبكي عبر الوصل العصبي العضلي بشكل أساسي بسبب وجود أجسام مضادة ذاتية ضد مستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) بين الفضاء المشبكي للعضلات الهيكلية. تشمل العلامات السريرية الأولى ضعفًا غير مؤلم يليه تدلي الجفون وازدواج الرؤية. يحدث فشل العضلات في الانقباض بشكل طبيعي لأنها لا تستطيع الاستجابة للنبضات العصبية. بسبب نقص الإرسال المناسب للنبضات، يتم حظر التواصل بين العصب والعضلات مما يؤدي إلى الضعف.
يبلغ معدل انتشار الوهن العضلي الوبيل حوالي 14-20 حالة لكل 100000 فرد في الولايات المتحدة. يزداد تواتر الاضطراب والتعرف عليه ويؤثر على كل من الرجال والنساء. يؤثر الوهن العضلي الوبيل بشكل شائع على الشابات (أقل من 40 عامًا) وكبار السن (أكثر من 60 عامًا)، ولكنه يمكن أن يحدث في أي عمر، بما في ذلك مرحلة الطفولة. قد تشمل الأعراض السريرية المميزة ضعفًا وإرهاقًا في العين أو البصلة أو معممة. تقدر متوسط تكلفة الرعاية الصحية السنوية في الولايات المتحدة بمبلغ 20,190 دولارًا للفرد الواحد، مما يدل على أنه على الرغم من ندرة الوهن العضلي الوبيل، إلا أنه قد يمثل عبئًا ماليًا كبيرًا ومزمنًا على أولئك الذين يحملون التشخيص. انخفض معدل وفيات أولئك الذين يحملون التشخيص، ويمكن أن يعزى ذلك إلى التطورات الطبية المستمرة، بما في ذلك خيارات العلاج الأفضل بالإضافة إلى التحسينات في الرعاية الحرجة الحادة.
يشمل العلاج الموصى به حاليًا للوهن العضلي الوبيل مضادات أستيل كولينستراز (بيريدوستيجمين) للسيطرة على الأعراض اليومية أو المزمنة؛ العلاجات المناعية (الجلوبيولين المناعي الوريدي [IVIG] وتبادل البلازما)، والتي تستخدم عادة للتفاقم الحاد للمرض ولكنها استخدمت أيضًا للسيطرة على الأعراض المزمنة؛ وأدوية مثبطة للمناعة (الستيرويدات، آزاثيوبرين، سيكلوسبورين، ميكوفينولات، وميثوتريكسات)، والتي تستخدم للعلاج المستمر وتستغرق عادةً أسابيع إلى شهور لرؤية التأثير.
بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج الوهن العضلي الوبيل يشملون Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate)؛ Argenx (Efgartigimod)؛ CSL Behring (الجلوبيولين المناعي البشري الطبيعي G (IgG))؛ و Grifols Therapeutics (IGIV-C). يمكن الوصول إلى مزيد من الأفكار حول هذه المعلومات من تقريرنا حول الموضوع "الوهن العضلي الوبيل - تحليل خط الأنابيب، 2019".
Amifampridine Phosphate (Firdapse؛ Zenas) هو مانع لقنوات البوتاسيوم ذات الجهد الكهربي. يطيل عمل الحجب إزالة استقطاب جهود فعل العصب. وهو حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير لعلاج الوهن العضلي الوبيل. تتوقع الشركة النتائج الرئيسية من دراسة المرحلة الثالثة في النصف الثاني من عام 2019. لقد حصل على تسمية الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الوبيل.
المؤلف: يوكتي