الوهن العضلي الوبيل - اضطراب المناعة الذاتية في الوصل العصبي العضلي (NMJ)
الوهن العضلي الوبيل (MG) هو النموذج الأولي لأمراض الأعصاب والعضلات ذات التسبب المناعي. وهو مرض مناعي ذاتي مكتسب يؤثر على الانتقال المشبكي عبر الوصل العصبي العضلي بشكل رئيسي بسبب وجود أجسام مضادة ذاتية لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) بين الفضاء المشبكي للعضلات الهيكلية. تشمل العلامات السريرية الأولى ضعفًا غير مؤلم يليه تدلي الجفون وازدواج الرؤية. يحدث فشل العضلات في الانقباض بشكل طبيعي لأنها لا تستطيع الاستجابة للنبضات العصبية. بسبب عدم وجود انتقال مناسب للنبضات، يتم حظر الاتصال بين العصب والعضلات مما يؤدي إلى الضعف.
يبلغ انتشار الوهن العضلي الوبيل حوالي 14-20 حالة لكل 100000 فرد في الولايات المتحدة. يتزايد تواتر الاضطراب والتعرف عليه ويصيب الرجال والنساء على حد سواء. يؤثر MG بشكل شائع على الشابات (أقل من 40 عامًا) وكبار السن (أكثر من 60 عامًا)، ولكنه يمكن أن يحدث في أي عمر، بما في ذلك مرحلة الطفولة. قد تشمل الأعراض السريرية المميزة ضعف العضلات أو ضعف البصلة أو الضعف العام والإرهاق. يقدر متوسط تكلفة الرعاية الصحية السنوية في الولايات المتحدة بمبلغ 20190 دولارًا للفرد الواحد، مما يدل على أنه على الرغم من ندرة الـ MG، إلا أنه يمكن أن يمثل عبئًا ماليًا كبيرًا ومزمنًا على أولئك الذين يحملون التشخيص. انخفض معدل الوفيات لدى أولئك الذين يحملون التشخيص، ويمكن أن يعزى ذلك إلى التطورات الطبية المستمرة، بما في ذلك خيارات العلاج الأفضل بالإضافة إلى التحسينات في الرعاية الحرجة الحادة.
يشمل العلاج الموصى به حاليًا لـ MG مضادات أستيل كولينستيراز (بيريدوستيجمين) للسيطرة على الأعراض اليومية أو المزمنة؛ العلاجات المناعية (الجلوبيولين المناعي الوريدي [IVIG] وتبادل البلازما)، والتي تستخدم عادة للتفاقم الحاد للمرض ولكنها استخدمت أيضًا للسيطرة على الأعراض المزمنة؛ والأدوية المثبطة للمناعة (الستيرويدات، والأزاتيوبرين، والسيكلوسبورين، والميكوفينولات، والميثوتريكسات)، والتي تستخدم للعلاج الصياني وعادة ما تستغرق أسابيع إلى أشهر لرؤية تأثيرها.
يشمل بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج الوهن العضلي الوبيل Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate)؛ Argenx (Efgartigimod)؛ CSL Behring (الجلوبيولين المناعي البشري الطبيعي G (IgG))؛ و Grifols Therapeutics (IGIV-C). يمكن الوصول إلى مزيد من الأفكار حول هذه المعلومات من تقريرنا حول الموضوع "الوهن العضلي الوبيل - تحليل خطوط الأنابيب، 2019".
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas) هو مانع لقنوات البوتاسيوم ذات الجهد الكهربي. يطيل عمل الحجب إزالة استقطاب جهود فعل العصب. وهو حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير لعلاج الوهن العضلي الوبيل. تتوقع الشركة النتائج الرئيسية من دراسة المرحلة الثالثة في النصف الثاني من عام 2019. وقد حصلت على تسمية الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الوبيل.
المؤلف: يوكتي