الوهن العضلي الوبيل – اضطراب مناعي ذاتي في الوصل العصبي العضلي (NMJ)
الوهن العضلي الوبيل (MG) هو النموذج الأولي لمرض عصبي عضلي مع مسببات مرضية مناعية. إنه مرض مناعي ذاتي مكتسب يؤثر على الانتقال المشبكي عن طريق الوصل العصبي العضلي بشكل رئيسي بسبب وجود الأجسام المضادة الذاتية ضد مستقبلات أستيل كولين (AChR) بين الحيز المشبكي للعضلات الهيكلية. تشمل العلامات السريرية الأولى الضعف غير المؤلم يليه تدلي الجفن وازدواج الرؤية. يحدث فشل العضلات في الانقباض بشكل طبيعي لأنها لا تستطيع الاستجابة للنبضات العصبية. بسبب نقص الإرسال الصحيح للنبضة، يتم حظر الاتصال بين العصب والعضلات مما يؤدي إلى الضعف.
يبلغ معدل انتشار الوهن العضلي الوبيل حوالي 14-20 حالة لكل 100000 فرد في الولايات المتحدة. يشهد الاضطراب تزايدًا في التردد والاعتراف ويؤثر على كل من الرجال والنساء. يؤثر الوهن العضلي الوبيل في الغالب على النساء البالغات الشابات (أقل من 40 عامًا) والرجال الأكبر سنًا (فوق 60 عامًا)، ولكنه يمكن أن يحدث في أي عمر، بما في ذلك الطفولة. قد تشمل الأعراض السريرية المميزة ضعفًا في العين أو البصلة أو معمماً وقابلية للإرهاق. يقدر متوسط تكلفة الرعاية الصحية السنوية في الولايات المتحدة بـ 20190 دولارًا أمريكيًا للفرد، مما يدل على أنه على الرغم من ندرة الوهن العضلي الوبيل، إلا أنه يمكن أن يمثل عبئًا ماليًا كبيرًا ومزمنًا لأولئك الذين يحملون التشخيص. لقد انخفضت معدل الوفيات بين أولئك الذين يحملون التشخيص، ويمكن أن يعزى ذلك إلى التطورات الطبية المستمرة، بما في ذلك خيارات العلاج الأفضل بالإضافة إلى التحسينات في الرعاية الحرجة الحادة.
يشمل العلاج الموصى به حاليًا للوهن العضلي الوبيل مضادات أستيل كولينستراز (البيريدوستيغمين) للسيطرة اليومية أو المزمنة على الأعراض؛ العلاجات المعدلة للمناعة (الغلوبولين المناعي الوريدي [IVIG] وتبادل البلازما)، والتي تُستخدم عادة لتفاقم المرض الحاد ولكنها استخدمت أيضًا للسيطرة على الأعراض المزمنة؛ والأدوية المثبطة للمناعة (الستيرويدات، الآزوثيوبرين، السيكلوسبورين، الميكوفينولات، والميثوتريكسات)، والتي تستخدم للعلاج الوقائي وعادة ما تستغرق أسابيع إلى أشهر حتى يظهر التأثير.
بعض الجهات الفاعلة الرئيسية المشاركة في تطوير العلاجات لعلاج الوهن العضلي الوبيل تشملCatalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate)؛ Argenx (Efgartigimod)؛ CSL Behring (الغلوبولين المناعي البشري الطبيعي G (IgG))؛وGrifols Therapeutics (IGIV-C).يمكن الوصول إلى المزيد من المعلومات حول هذا الموضوع من تقريرنا حول الموضوع“الوهن العضلي الوبيل – تحليل خط الأنابيب، 2019”.
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas)هو حاجب لقناة البوتاسيوم ذات الجهد الكهربي. يطيل إجراء الحجب استقطاب الإمكانات العصبية. وهي حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير لعلاج الوهن العضلي الوبيل. تتوقع الشركةالنتائج الأوليةمن دراسة المرحلة الثالثة فيالنصف الثاني من عام 2019. لقد حصلت علىتسمية الدواء اليتيممنإدارة الغذاء والدواء الأمريكيةلعلاج الوهن العضلي الوبيل.
المؤلف: يوكتي