الوهن العضلي الوبيل - اضطراب المناعة الذاتية في الوصل العصبي العضلي (NMJ)
الوهن العضلي الوبيل (MG) هو النموذج الأولي لأمراض الأعصاب والعضلات ذات النشأة المناعية. وهو مرض مناعي ذاتي مكتسب يؤثر على الانتقال المشبكي عبر الوصل العصبي العضلي بشكل رئيسي بسبب وجود أجسام مضادة ذاتية لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) بين الفضاء المشبكي للعضلات الهيكلية. تشمل العلامات السريرية الأولى ضعفًا غير مؤلم يليه تدلي الجفون وازدواج الرؤية. يحدث فشل العضلات في الانقباض بشكل طبيعي لأنها لا تستطيع الاستجابة للنبضات العصبية. نظرًا لنقص الإرسال المناسب للنبضات، يتم حظر الاتصال بين العصب والعضلات مما يؤدي إلى الضعف.
يبلغ معدل انتشار الوهن العضلي الوبيل حوالي 14-20 حالة لكل 100,000 فرد في الولايات المتحدة. يتزايد تواتر المرض والاعتراف به ويؤثر على كل من الرجال والنساء. يؤثر الوهن العضلي الوبيل بشكل شائع على الشابات (أقل من 40 عامًا) وكبار السن (أكثر من 60 عامًا)، ولكنه يمكن أن يحدث في أي عمر، بما في ذلك الطفولة. قد تشمل الأعراض السريرية المميزة ضعفًا وإرهاقًا في العين أو البصلة أو بشكل عام. تقدر التكلفة السنوية المتوسطة للرعاية الصحية في الولايات المتحدة بمبلغ 20,190 دولارًا أمريكيًا للفرد الواحد، مما يدل على أنه على الرغم من ندرة الوهن العضلي الوبيل، إلا أنه يمكن أن يمثل عبئًا ماليًا كبيرًا ومزمنًا على أولئك الذين يحملون التشخيص. انخفض معدل الوفيات بين أولئك الذين يحملون التشخيص، ويمكن أن يعزى ذلك إلى التطورات الطبية المستمرة، بما في ذلك خيارات العلاج الأفضل بالإضافة إلى التحسينات في الرعاية الحرجة الحادة.
يشمل العلاج الموصى به حاليًا للوهن العضلي الوبيل مضادات أستيل كولينستراز (بيريدوستيجمين) للسيطرة على الأعراض اليومية أو المزمنة؛ العلاجات المناعية (الجلوبيولين المناعي الوريدي [IVIG] وتبادل البلازما)، والتي تستخدم عادةً للتفاقم الحاد للمرض ولكنها تستخدم أيضًا للسيطرة على الأعراض المزمنة؛ وأدوية مثبطة للمناعة (الستيرويدات، والأزاتيوبرين، والسيكلوسبورين، والميكوفينولات، والميثوتريكسات)، والتي تستخدم للعلاج الصياني وعادة ما تستغرق أسابيع إلى أشهر لرؤية التأثير.
بعض الجهات الفاعلة الرئيسية المشاركة في تطوير العلاجات لعلاج الوهن العضلي الوبيل تشمل Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate)؛ Argenx (Efgartigimod)؛ CSL Behring (الجلوبيولين المناعي البشري الطبيعي G (IgG))؛ و Grifols Therapeutics (IGIV-C). يمكن الوصول إلى مزيد من الأفكار حول هذه المعلومات من تقريرنا حول موضوع "الوهن العضلي الوبيل - تحليل خطوط الإنتاج، 2019".
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas) هو مانع لقناة البوتاسيوم ذات الجهد الكهربائي. يطيل عمل الحظر إزالة استقطاب جهود فعل العصب. وهو حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير لعلاج الوهن العضلي الوبيل. تتوقع الشركة النتائج الرئيسية من دراسة المرحلة الثالثة في النصف الثاني من عام 2019. وقد حصلت على تصنيف الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الوبيل.
المؤلف: يوكتي