اضطراب الحثل الكظري الدماغي، أو ALD، هو مرض وراثي قاتل يصيب 1 من كل 18000 شخص.

Adrenoleukodystrophy هو اضطراب مرتبط بالكروموسوم X وينتج عن خلل في أكسدة بيتا المؤكسدة للبيروكسيسوم للأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا (VLCFA). يؤدي وجود VLCFA في المايلين إلى عدم استقرار المايلين، مما يؤدي إلى عملية مناعية بوساطة حيث قد يؤدي عرض مستضد دهني إلى تدمير كبير للمايلين.

الشكل الأكثر شيوعًا لـ ALD مرتبط بالكروموسوم X وينتج عن طفرة في ناقل الأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا المشفر بـ ABCD1. إنه غير متجانس سريريًا مع كون الشكل الدماغي هو الأكثر حدة. يتم تشخيصه عادةً عند الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 8 سنوات. تتقدم الأعراض بسرعة من خلال الانخفاض في الإدراك والتعلم والسلوك إلى الشلل وفي النهاية إلى حالة إنباتية والموت. إن نطاق السمات السريرية المرتبطة بطفرة ALDP واسع، ويتراوح من قصور قشر الكظر إلى اعتلال النخاع التدريجي ببطء إلى إزالة الميالين الدماغي.

لتحليل مفصل لمحتويات التقارير، تصفح من خلال: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

لا يوجد سوى علاجين متاحين لـ X-ALD الدماغي في مرحلة الطفولة: زيت لورنزو (مكمل غذائي) وزرع الخلايا الجذعية. لا يحسن الأول بشكل كبير الأعراض السريرية للمرض، في حين أن الأخير لديه قيود خطيرة. الخيار العلاجي الحالي لأشد حالات ALD هو زرع نخاع العظام. ومع ذلك، فإن الإجراء نفسه يحمل خطرًا كبيرًا وليس ناجحًا دائمًا. خيارات العلاج للأطفال في مراحل متقدمة من X-ALD أو الشكل البالغ من المرض محدودة للغاية.

بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج Adrenoleukodystrophy تشمل Minoryx Therapeutics؛ Bluebird bio؛ MedDay Pharmaceuticals؛ ReceptoPharm؛ Magenta Therapeutics؛ Orpheris؛ SOM Biotech؛ Applied Genetic Technologies Corporation و Viking Therapeutics من بين آخرين.

تحليل خط أنابيب Adrenoleukodystrophy

تجزئة التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• توقف

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريق الإدارة
• نوع الجزيء

أفضل الشركات التي تم تحليلها

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics