اعتلالُ بيضاءِ الدماغِ الكظريّ، أو ALD، هو مرضٌ وراثيٌّ قاتلٌ يصيبُ 1 من كلِّ 18,000 شخص.

Adrenoleukodystrophy هو اضطراب مرتبط بالكروموسوم X وينتج عن خلل في أكسدة بيتا البيروكسيسومية للأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا (VLCFA). يؤدي وجود VLCFA في الميالين إلى عدم استقرار الميالين، مما يؤدي إلى عملية بوساطة مناعية قد يؤدي فيها عرض مستضد دهني إلى تدمير كبير في الميالين.

الشكل الأكثر شيوعًا لـ ALD مرتبط بالكروموسوم X وينتج عن طفرة في ناقل الأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا المشفر بـ ABCD1. وهو غير متجانس سريريًا مع الشكل الدماغي الأكثر حدة. عادة ما يتم تشخيصه عند الأولاد بين سن 4 و 8 سنوات. تتطور الأعراض بسرعة من خلال تدهور في الإدراك والتعلم والسلوك إلى الشلل وفي النهاية إلى حالة خضرية والموت. إن نطاق السمات السريرية المرتبطة بطفرة ALDP واسع، ويتراوح من قصور قشرة الكظر إلى اعتلال النخاع التدريجي ببطء إلى إزالة الميالين الدماغي.

لتحليل تفصيلي لجدول المحتويات الخاص بالتقارير، تصفح من خلال: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

لا يوجد سوى علاجين متاحين لـ X-ALD الدماغي في مرحلة الطفولة: زيت لورنزو (مكمل غذائي) وزرع الخلايا الجذعية. لا يحسن الأول الأعراض السريرية للمرض بشكل كبير، في حين أن الأخير له قيود خطيرة. الخيار العلاجي الحالي لأشد حالات ALD هو زرع نخاع العظام؛ ومع ذلك، فإن الإجراء نفسه ينطوي على خطر كبير ولا ينجح دائمًا. خيارات العلاج للأطفال في المراحل الأكثر تقدمًا من X-ALD أو الشكل البالغ من المرض محدودة للغاية.

يشمل بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج Adrenoleukodystrophy شركات Minoryx Therapeutics؛ Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation و Viking Therapeutics وغيرها.

تحليل خط أنابيب Adrenoleukodystrophy

تجزئة التقرير

المنتجات التي يغطيها المرحلة

• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• توقف

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريقة الإعطاء
• نوع الجزيء

تحليل أفضل الشركات

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics