اعتلالُ بيضاءِ الدماغِ الكُظْرِيّ، أو ALD، هو مرضٌ وراثيٌّ قاتلٌ يصيبُ 1 من كلِّ 18,000 شخص.

ضمور المادة البيضاء في الدماغ والكظر هو اضطراب مرتبط بـ X ينتج عن خلل في أكسدة بيتا البيروكسيسومية للأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا (VLCFA). يؤدي وجود VLCFA في الميالين إلى عدم استقرار الميالين، مما يؤدي إلى عملية مناعية تتسبب في تدمير كبير للميالين نتيجة عرض مستضد دهني.

الشكل الأكثر شيوعًا من ALD هو المرتبط بـ X وينتج عن طفرة في ناقل الأحماض الدهنية ذات السلسلة الطويلة جدًا المشفر بـ ABCD1. وهو غير متجانس سريريًا مع الشكل الدماغي الأكثر حدة. يتم تشخيصه عادةً عند الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 8 سنوات. تتطور الأعراض بسرعة من خلال تدهورات في الإدراك والتعلم والسلوك إلى الشلل وفي النهاية إلى حالة خضرية والموت. إن نطاق السمات السريرية المرتبطة بطفرة ALDP واسع، بدءًا من قصور قشر الكظر إلى اعتلال النخاع التدريجي البطيء إلى إزالة الميالين الدماغي.

لتحليل مفصل لجدول محتويات التقارير، تصفح من خلال: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

لا يوجد سوى علاجين متاحين لمرض X-ALD الدماغي في مرحلة الطفولة: زيت لورنزو (مكمل غذائي) وزرع الخلايا الجذعية. لا يحسن الأول الأعراض السريرية للمرض بشكل كبير، بينما يعاني الأخير من قيود خطيرة. الخيار العلاجي الحالي لأشد حالات ALD هو زرع نخاع العظم. ومع ذلك، فإن الإجراء نفسه يحمل مخاطر كبيرة وليس ناجحًا دائمًا. الخيارات العلاجية للأطفال في المراحل الأكثر تقدمًا من X-ALD أو الشكل البالغ من المرض محدودة للغاية.

يشمل بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لمرض ضمور المادة البيضاء في الدماغ والكظر Minoryx Therapeutics؛ بلو بيرد بايو؛ MedDay Pharmaceuticals؛ ReceptoPharm؛ Magenta Therapeutics؛ Orpheris؛ SOM Biotech؛ شركة تكنولوجيا الوراثة التطبيقية و Viking Therapeutics وغيرها.

تحليل خط أنابيب ضمور المادة البيضاء في الدماغ والكظر

تقسيم التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• توقف

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريقة الإدارة
• نوع الجزيء

أفضل الشركات التي تم تحليلها

• شركة تكنولوجيا الوراثة التطبيقية
• بلو بيرد بايو
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics