مرض فابري هو مرض وراثي نادر يتميز بنقص في إنزيم يسمى ألفا-جالاكتوزيداز أ (Alpha-Galactosidase A).

داء فابري (المعروف أيضًا باسم مرض أندرسون فابري) هو اضطراب وراثي تقدمي مرتبط بـ X في استقلاب الجليكوسفينجوليبيد بسبب نقص أو غياب نشاط α-جالاكتوزيداز A الليزوزومي. إنه خطأ خلقي مدمر في التمثيل الغذائي، خاصة في المراحل المبكرة، يتم لعبه عن طريق الخلل الخلوي وعلم الأمراض الوعائية الدقيقة الناجم عن ترسب الجليكوسفينجوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط α-جالاكتوزيداز A الليزوزومي إلى تراكم تدريجي للجلوتريوزيل سيراميد والجليكوسفينجوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات خلوية فرعية موجودة في كل مكان.

ألفا-جالاكتوزيداز A المؤتلف (ألفا-جال A)، الإنزيم الذي يعاني من نقصه المرضى المصابون بداء فابري، وميجالاستات هيدروكلوريد، وهو مرافق دوائي عن طريق الفم يسهل نقل ألفا-جال A إلى الليزوزومات، هما خياران علاجيان للأفراد المؤهلين. تركز الإدارة العلاجية بشكل أساسي على التحكم في ضغط الدم والدهون وبروتينية البول. تُستخدم مثبطات ACE و/أو الحاصرات في المرضى الذين يعانون من بروتينية البول. تتم إدارة ارتفاع ضغط الدم وارتفاع الكوليسترول في الدم بشكل مناسب. الوقاية بمضادات التخثر مهمة في المرضى الذين عانوا من نوبات نقص تروية أو سكتة دماغية، ويتم النظر في تنظيم ضربات القلب الدائم في المرضى المعرضين لمخاطر عالية.

لتحليل مفصل لمحتويات التقارير، تصفح من خلالhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

تتضمن استراتيجيات العلاج الناشئة لداء فابري تطوير مركبات جزيئية صغيرة، والتي تستخدم على نطاق واسع لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. تمثل هذه الجزيئات الصغيرة ما يقرب من 80-90٪ من الأدوية التي يتم تسويقها. على الرغم من أن العلاج بالإنزيم البديل فعال، إلا أن هناك حاجة إلى استراتيجيات علاجية أخرى يمكن أن تكون بمثابة علاجات أولية أو تكميلية. إن اكتشاف الأدوية ذات الجزيئات الصغيرة واعد، لأنه يمكن أن يؤدي إلى علاجات جديدة لداء فابري. سيكون اكتشاف المرافقات غير المثبطة أو المنشطات أو المثبطات للإنزيمات التي تحلل الجليكوسفينجوليبيدات بمثابة اختراق. يشمل بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج داء فابري Amicus Therapeutics؛ فريلاين؛ Greenovation Biotech؛ Idorsia Pharmaceuticals من بين آخرين.

تحليل تنافسية داء فابري

تقسيم التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• تم تسويقها
• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• خامل

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريقة الإعطاء
• نوع الجزيء

أفضل الشركات التي تم تحليلها

• Amicus Therapeutics
• إيفوتك
• فريلاين
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• موديرنا
• فارمينغ
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• سانوفي جينزايم