مرض فابري هو مرض وراثي نادر يتميز بنقص في إنزيم يسمى ألفا-جالاكتوزيداز أ (Alpha-Galactosidase A).

مرض فابري (المعروف أيضًا باسم مرض أندرسون فابري) هو اضطراب وراثي تدريجي مرتبط بالكروموسوم X في استقلاب الغليكوسفينغوليبيد نتيجة لنقص أو غياب نشاط α-غالاكتوزيداز A الليزوزومي. إنه خطأ أيضي خلقي مدمر، لا سيما في المراحل المبكرة، يتمثل في خلل وظيفي خلوي واعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الناجم عن ترسب الغليكوسفينغوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط α-غالاكتوزيداز A الليزوزومي الإكسوغليكوهيدرولاز إلى التراكم التدريجي لـ globotriaosylceramide والغليكوسفينغوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات خلوية موجودة في كل مكان.

إن ألفا-غالاكتوزيداز A المؤتلف (ألفا-Gal A)، وهو الإنزيم الناقص لدى مرضى مرض فابري، وميغالاستات هيدروكلوريد، وهو مرافق دوائي عن طريق الفم يسهل نقل ألفا-Gal A إلى الليزوزومات، هما خياران علاجيان للأفراد المؤهلين. تركز الإدارة العلاجية في المقام الأول على التحكم في ضغط الدم والدهون وبروتينية البول. تُستخدم مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين و/أو الحاصرات في المرضى الذين يعانون من بروتينية البول. تتم إدارة ارتفاع ضغط الدم وفرط كوليسترول الدم بشكل مناسب. يعتبر العلاج الوقائي بمضادات التخثر مهمًا في المرضى الذين أصيبوا بنوبات نقص تروية أو سكتة دماغية، ويتم النظر في تنظيم ضربات القلب الدائم للمرضى المعرضين للخطر الشديد.

لتحليل مفصل لجدول المحتويات للتقارير، تصفح من خلالhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

تتضمن استراتيجيات العلاج الناشئة لمرض فابري تطوير مركبات الجزيئات الصغيرة، والتي تستخدم على نطاق واسع لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. تمثل هذه الجزيئات الصغيرة ما يقرب من 80-90٪ من الأدوية التي يتم تسويقها. على الرغم من أن العلاج بالإنزيم البديل فعال، إلا أن هناك حاجة إلى استراتيجيات علاجية أخرى يمكن أن تكون بمثابة علاجات أولية أو تكميلية. إن اكتشاف الأدوية ذات الجزيئات الصغيرة واعد، لأنه يمكن أن يؤدي إلى علاجات جديدة لمرض فابري. سيكون اكتشاف الشابرونات غير المثبطة، أو المنشطات، أو مثبطات الإنزيمات التي تحلل الغليكوسفينغوليبيدات، بمثابة طفرة كبيرة. بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج مرض فابري تشمل Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals وغيرها.

تحليل تنافسية مرض فابري

تقسيم التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• تم تسويقه
• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• خامل

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريقة الإعطاء
• نوع الجزيء

أفضل الشركات التي تم تحليلها

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme