داء فابري هو مرض وراثي نادر يتميز بنقص في إنزيم يسمى ألفا-جالاكتوزيداز أ.

مرض فابري (المعروف أيضًا باسم مرض أندرسون فابري) هو اضطراب وراثي تدريجي مرتبط بالكروموسوم X في استقلاب الغليكوسفينغوليبيد بسبب نقص أو غياب نشاط α-جالاكتوزيداز A الليزوزومي. وهو خطأ أيضي خلقي مدمر، لا سيما في المراحل المبكرة، يتمثل في الخلل الوظيفي الخلوي وعلم الأمراض الدقيقة الوعائية الناجم عن ترسب الغليكوسفينغوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط الليزوزومية exoglycohydrolase α-جالاكتوزيداز A إلى التراكم التدريجي للجلوبوتريا أوزيل سيراميد والغليكوسفينغوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات دون خلوية منتشرة في كل مكان.

ألفا-جالاكتوزيداز A المؤتلف (ألفا-جال A)، الإنزيم الذي يعاني من نقصه المرضى المصابون بمرض فابري، وميجالاستات هيدروكلوريد، وهو مرافق دوائي عن طريق الفم يسهل نقل ألفا-جال A إلى الليزوزومات، هما خياران علاجيان للأفراد المؤهلين. تركز الإدارة العلاجية في المقام الأول على السيطرة على ضغط الدم والدهون والبيلة البروتينية. تُستخدم مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين و/أو الحاصرات في المرضى الذين يعانون من البيلة البروتينية. يجب التعامل مع ارتفاع ضغط الدم وارتفاع الكوليسترول في الدم بشكل مناسب. يعتبر العلاج الوقائي بمضادات التخثر مهمًا في المرضى الذين عانوا من نوبات إقفارية أو سكتة دماغية، ويتم النظر في تنظيم ضربات القلب الدائم في المرضى المعرضين لخطر كبير.

للحصول على تحليل مفصل لمحتويات التقارير، تصفح من خلالhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

تتضمن استراتيجيات العلاج الناشئة لمرض فابري تطوير مركبات جزيئية صغيرة، والتي تستخدم على نطاق واسع لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. تمثل هذه الجزيئات الصغيرة ما يقرب من 80-90٪ من الأدوية التي يتم تسويقها. على الرغم من أن العلاج بالاستبدال الإنزيمي فعال، إلا أن هناك حاجة إلى استراتيجيات علاجية أخرى، يمكن أن تكون بمثابة علاجات أولية أو تكميلية. يعد اكتشاف الأدوية ذات الجزيئات الصغيرة واعدًا، لأنه يمكن أن يؤدي إلى علاجات جديدة لمرض فابري. سيكون اكتشاف المرافقين غير المثبطين أو المنشطات أو مثبطات الإنزيمات التي تحلل الغليكوسفينغوليبيدات بمثابة إنجاز كبير. ومن بين اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج مرض فابري شركة Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals وغيرها.

تحليل تنافسية مرض فابري

تقسيم التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• تم تسويقه
• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• خامل

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريق الإدارة
• نوع الجزيء

أهم الشركات التي تم تحليلها

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme