مرض فابري هو مرض وراثي نادر يتميز بنقص في إنزيم يسمى ألفا غالاكتوزيداز أ

مرض فابري (المعروف أيضًا باسم مرض أندرسون فابري)هو اضطراب وراثي تدريجي مرتبط بالكروموسوم X موروث لاضطراب استقلاب الغليكوسفينغوليبيد بسبب نشاط ألفا-غالاكتوزيداز A الليزوزومي ناقصًا أو غائبًا. وهو خطأ أيضي خلقي مدمر، خاصة في المراحل المبكرة، يتمثل في خلل وظيفي خلوي وأمراض الأوعية الدموية الدقيقة الناجمة عن ترسب الغليكوسفينغوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط الإكسوغليكوهيدرولاز الليزوزومي α-غالاكتوزيداز A إلى تراكم تدريجي للغلوبوترياوسيل سيراميد والغليكوسفينغوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات خلوية فرعية منتشرة في كل مكان.

إن ألفا-غالاكتوزيداز A المؤتلف (ألفا-غال A)، وهو الإنزيم الناقص لدى مرضى داء فابري، وميغالاستات هيدروكلوريد، وهو مرافق دوائي فموي يسهل نقل ألفا-غال A إلى الليزوزومات، هما خياران علاجيان للأفراد المؤهلين. تركز الإدارة العلاجية في المقام الأول على السيطرة على ضغط الدم والدهون والبروتين في البول. تستخدم مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين و/أو الحاصرات في المرضى الذين يعانون من بيلة بروتينية. تتم إدارة ارتفاع ضغط الدم وفرط كوليسترول الدم بشكل مناسب. الوقاية بمضادات التخثر مهمة في المرضى الذين عانوا من نوبات إقفارية أو سكتة دماغية، ويتم النظر في تنظيم ضربات القلب الدائم في المرضى المعرضين لخطر كبير.

لتحليل مفصل لجدول المحتويات للتقارير تصفح من خلالhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

تتضمن استراتيجيات العلاج الناشئة لمرض فابري تطوير مركبات جزيئية صغيرة، والتي تستخدم على نطاق واسع لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض. تمثل هذه الجزيئات الصغيرة ما يقرب من 80-90٪ من الأدوية التي يتم تسويقها. على الرغم من أن العلاج بالإنزيم البديل فعال، إلا أن هناك حاجة إلى استراتيجيات علاجية أخرى، والتي يمكن أن تكون بمثابة علاجات أولية أو تكميلية. يعد اكتشاف الأدوية ذات الجزيئات الصغيرة واعدًا، لأنه يمكن أن يؤدي إلى علاجات جديدة لمرض فابري. سيكون اكتشاف الشابرونات غير المثبطة، أو المنشطات، أو مثبطات الإنزيمات التي تحلل الغليكوسفينغوليبيدات، بمثابة تقدم كبير. بعض اللاعبين الرئيسيين المشاركين في تطوير العلاجات لعلاج مرض فابري يشملون شركة أميكوس ثيرابيوتكس؛ فري لاين؛ غرينوفيشن بيوتيك؛ شركة إيدورسيا للأدوية من بين شركات أخرى.

تحليل تنافسي لمرض فابري

تقسيم التقرير

المنتجات التي تغطيها المرحلة

• تم تسويقها
• المرحلة الثالثة
• المرحلة الثانية
• المرحلة الأولى
• ما قبل السريرية
• خامل

التقييم العلاجي حسب المراحل

• نوع المنتج
• طريقة الإعطاء
• نوع الجزيء

أفضل الشركات التي تم تحليلها

• شركة أميكوس ثيرابيوتكس
• إيفوتك
• فري لاين
• غرينوفيشن بيوتيك
• شركة إيدورسيا للأدوية
• موديرنا
• فارمينغ
• بروتالكس بيوثيرابيوتكس
• ريسفيرلوجكس كورب
• سانغامو ثيرابيوتكس
• سانوفي جينزيم