Die Fabry-Krankheit ist eine seltene genetische Erkrankung mit einem Mangel an einem Enzym namens Alpha-Galactosidase A.

Fabry-Krankheit (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit) ist eine progressive, X-chromosomal vererbte genetische Stoffwechselstörung der Glykosphingolipid-Metabolismus aufgrund einer mangelhaften oder fehlenden lysosomalen α-Galaktosidase-A-Aktivität. Es ist eine verheerende angeborene Stoffwechselstörung, bei der, insbesondere in den frühen Stadien, zelluläre Dysfunktion und mikrovaskuläre Pathologie durch lysosomale Glykosphingolipid-Ablagerung induziert werden. Das Fehlen oder die mangelhafte Aktivität der lysosomalen Exoglycohydrolase α-Galaktosidase A führt zur fortschreitenden Anreicherung von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden in Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.

Rekombinante Alpha-Galaktosidase A (Alpha-Gal A), das Enzym, das bei Patienten mit Fabry-Krankheit mangelhaft ist, und Migalastat-Hydrochlorid, ein orales pharmakologisches Chaperon, das den Transport von Alpha-Gal A zu Lysosomen erleichtert, sind therapeutische Optionen für geeignete Personen. Das therapeutische Management konzentriert sich in erster Linie auf die Kontrolle von Blutdruck, Lipiden und Proteinurie. ACE-Hemmer und/oder -Blocker werden bei Patienten mit Proteinurie eingesetzt. Hypertonie und Hypercholesterinämie werden entsprechend behandelt. Die Prophylaxe mit Antikoagulanzien ist wichtig bei Patienten, die ischämische Attacken oder einen Schlaganfall hatten, und eine permanente Herzschrittmacherversorgung wird bei Hochrisikopatienten in Betracht gezogen.

Für eine detaillierte Analyse des TOC für die Berichte durchsuchen Siehttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Neue Behandlungsstrategien für die Fabry-Krankheit beinhalten die Entwicklung von niedermolekularen Verbindungen, die häufig zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden. Solche kleinen Moleküle machen etwa 80-90 % der vermarkteten Medikamente aus. Obwohl die Enzymersatztherapie wirksam ist, besteht Bedarf an anderen therapeutischen Strategien, die entweder als primäre oder ergänzende Behandlungen dienen können. Die Entdeckung von niedermolekularen Medikamenten ist vielversprechend, da sie zu neuen Behandlungen für die Fabry-Krankheit führen könnte. Die Entdeckung von nicht-inhibitorischen Chaperonen, Aktivatoren oder Inhibitoren der Enzyme, die Glykosphingolipide abbauen, wäre ein Durchbruch. Einige der wichtigsten Akteure, die an der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung der Fabry-Krankheit beteiligt sind, sind Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals unter anderem.

Wettbewerbsanalyse der Fabry-Krankheit

Berichtssegmentierung

Von Phase abgedeckte Produkte

• Vermarktet
• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Ruhend

Therapeutische Bewertung nach Stadien

• Produkttyp
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Top-Unternehmen analysiert

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme