Morbus Fabry ist eine seltene genetische Erkrankung mit einem Mangel an einem Enzym namens Alpha-Galaktosidase A.

Fabry-Krankheit (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit) ist eine progressive, X-chromosomal vererbte genetische Stoffwechselstörung der Glykosphingolipide aufgrund einer mangelhaften oder fehlenden lysosomalen α-Galactosidase-A-Aktivität. Es handelt sich um einen verheerenden angeborenen Stoffwechseldefekt, der, insbesondere in den frühen Stadien, durch zelluläre Dysfunktion und mikrovasculäre Pathologie gekennzeichnet ist, die durch lysosomale Glykosphingolipidablagerungen induziert werden. Das Fehlen oder die mangelhafte Aktivität der lysosomalen Exoglykohydrolase α-Galactosidase A führt zu einer fortschreitenden Anreicherung von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden innerhalb von Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.

Rekombinante Alpha-Galactosidase A (Alpha-Gal A), das Enzym, das bei Patienten mit Fabry-Krankheit fehlt, und Migalastat-Hydrochlorid, ein orales pharmakologisches Chaperon, das den Transport von Alpha-Gal A zu Lysosomen erleichtert, sind therapeutische Optionen für geeignete Personen. Der therapeutische Ansatz konzentriert sich in erster Linie auf die Kontrolle von Blutdruck, Lipiden und Proteinurie. ACE-Hemmer und/oder -Blocker werden bei Patienten mit Proteinurie eingesetzt. Hypertonie und Hypercholesterinämie werden entsprechend behandelt. Die Prophylaxe mit Antikoagulantien ist wichtig bei Patienten, die ischämische Attacken oder einen Schlaganfall hatten, und eine permanente Herzschrittmachertherapie wird bei Hochrisikopatienten in Betracht gezogen.

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Neue Behandlungsstrategien für die Fabry-Krankheit beinhalten die Entwicklung von niedermolekularen Verbindungen, die weit verbreitet für die Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden. Solche kleinen Moleküle machen etwa 80-90 % der vermarkteten Medikamente aus. Obwohl die Enzymersatztherapie wirksam ist, besteht Bedarf an anderen therapeutischen Strategien, die entweder als primäre oder ergänzende Behandlungen dienen können. Die Entdeckung von niedermolekularen Medikamenten ist vielversprechend, da sie zu neuen Behandlungen für die Fabry-Krankheit führen könnte. Die Entdeckung von nicht-inhibitorischen Chaperonen, Aktivatoren oder Inhibitoren der Enzyme, die Glykosphingolipide abbauen, wäre ein Durchbruch. Einige der wichtigsten Akteure, die an der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung der Fabry-Krankheit beteiligt sind, sind Amicus Therapeutics, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals und andere.

Fabry-Krankheit Wettbewerbsanalyse

Berichtssegmentierung

Von Phase abgedeckte Produkte

• Vermarktet
• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Inaktiv

Therapeutische Bewertung nach Phasen

• Produkttyp
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Top-Unternehmen analysiert

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme