La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética rara con una deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A.

La enfermedad de Fabry (también conocida como enfermedad de Anderson Fabry) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X progresivo del metabolismo de los glicoesfingolípidos debido a la actividad deficiente o ausente de la α-galactosidasa A lisosomal. Es un error innato devastador del metabolismo con, particularmente en las primeras etapas, un papel desempeñado por la disfunción celular y la patología microvascular inducida por la deposición de glicoesfingolípidos lisosomales. La ausencia o la actividad deficiente de la exoglicohidrolasa lisosomal α-galactosidasa A produce la acumulación progresiva de globotriaosilceramida y glicoesfingolípidos relacionados dentro de los lisosomas, que son orgánulos subcelulares ubicuos.

La alfa-galactosidasa A recombinante (alfa-Gal A), la enzima deficiente en pacientes con enfermedad de Fabry, y el hidrocloruro de migalastat, un acompañante farmacológico oral que facilita el tráfico de alfa-Gal A a los lisosomas, son opciones terapéuticas para personas elegibles. El manejo terapéutico se centra principalmente en el control de la presión arterial, los lípidos y la proteinuria. Los inhibidores y/o bloqueadores de la ECA se utilizan en pacientes con proteinuria. La hipertensión y la hipercolesterolemia deben manejarse adecuadamente. La profilaxis con anticoagulantes es importante en pacientes que han tenido ataques isquémicos o accidentes cerebrovasculares, y la estimulación cardíaca permanente se considera en pacientes de alto riesgo.

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Las estrategias de tratamiento emergentes para la enfermedad de Fabry implican el desarrollo de compuestos de moléculas pequeñas, que se utilizan ampliamente para el tratamiento de diversas enfermedades. Dichas moléculas pequeñas representan aproximadamente el 80-90% de los fármacos comercializados. Aunque la terapia de reemplazo enzimático es eficaz, existe la necesidad de otras estrategias terapéuticas que puedan servir como tratamientos primarios o complementarios. El descubrimiento de fármacos de moléculas pequeñas es prometedor, ya que podría conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad de Fabry. El descubrimiento de chaperonas no inhibidoras, activadores o inhibidores de las enzimas que degradan los glicoesfingolípidos sería un gran avance. Algunos de los actores clave involucrados en el desarrollo de terapias para el tratamiento de la enfermedad de Fabry incluyen Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals, entre otros.

Análisis competitivo de la enfermedad de Fabry

Segmentación del informe

Productos cubiertos por fase

• Comercializado
• Fase III
• Fase II
• Fase I
• Preclínico
• Inactivo

Evaluación terapéutica por etapas

• Tipo de producto
• Vía de administración
• Tipo de molécula

Principales empresas analizadas

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme