L'adrénoleucodystrophie, ou ALD, est une maladie génétique mortelle qui touche 1 personne sur 18 000.

L'adrénoleucodystrophie est une maladie liée à l'X qui résulte d'un défaut d'oxydation bêta peroxysomale des acides gras à très longue chaîne (VLCFA). La présence de VLCFA dans la myéline induit une instabilité de la myéline, ce qui entraîne un processus à médiation immunitaire dans lequel la présentation d'un antigène lipidique peut entraîner une destruction substantielle de la myéline.

La forme la plus courante d'ALD est liée à l'X et résulte d'une mutation du transporteur d'acides gras à très longue chaîne codé par ABCD1. Elle est cliniquement hétérogène, la forme cérébrale étant la plus grave. Elle est généralement diagnostiquée chez les garçons entre 4 et 8 ans. Les symptômes progressent rapidement par des baisses de la cognition, de l'apprentissage et du comportement jusqu'à la paralysie et, finalement, à un état végétatif et à la mort. L'éventail des caractéristiques cliniques associées à la mutation ALDP est large, allant de l'insuffisance corticosurrénalienne à la myélopathie lentement progressive et à la démyélinisation cérébrale.

Pour une analyse détaillée de la table des matières des rapports, consultez : https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Il n'existe que deux traitements disponibles pour l'X-ALD cérébrale infantile : l'huile de Lorenzo (un complément alimentaire) et la transplantation de cellules souches. Le premier n'améliore pas significativement les symptômes cliniques de la maladie, tandis que le second présente de sérieuses limitations. L'option thérapeutique actuelle pour les cas d'ALD les plus graves est la greffe de moelle osseuse ; toutefois, la procédure elle-même comporte des risques importants et n'est pas toujours couronnée de succès. Les options de traitement pour les enfants à des stades plus avancés de X-ALD ou la forme adulte de la maladie sont très limitées.

Certains des principaux acteurs impliqués dans le développement de produits thérapeutiques pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie comprennent Minoryx Therapeutics ; Bluebird bio ; MedDay Pharmaceuticals ; ReceptoPharm ; Magenta Therapeutics ; Orpheris ; SOM Biotech ; Applied Genetic Technologies Corporation et Viking Therapeutics, entre autres.

Analyse de la pipeline de l'adrénoleucodystrophie

Segmentation du rapport

Produits couverts par phase

• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Préclinique
• Interrompu

Évaluation thérapeutique par étapes

• Type de produit
• Voie d'administration
• Type de molécule

Principales entreprises analysées

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics