L'adrénoleucodystrophie, ou ALD, est une maladie génétique mortelle qui touche 1 personne sur 18 000.

L'adrénoleucodystrophie est une maladie liée à l'X qui résulte d'un défaut d'oxydation bêta peroxysomale des acides gras à très longue chaîne (AGTLC). La présence d'AGTLC dans la myéline induit une instabilité de la myéline, ce qui entraîne un processus à médiation immunitaire dans lequel la présentation d'un antigène lipidique peut entraîner une destruction importante de la myéline.

La forme la plus courante d'ALD est liée à l'X et résulte d'une mutation du transporteur d'acides gras à très longue chaîne ABCD1 codé. Elle est cliniquement hétérogène, la forme cérébrale étant la plus grave. Elle est généralement diagnostiquée chez les garçons entre 4 et 8 ans. Les symptômes progressent rapidement par le biais d'un déclin de la cognition, de l'apprentissage et du comportement, jusqu'à la paralysie et, finalement, à un état végétatif et à la mort. L'éventail des caractéristiques cliniques associées à la mutation ALDP est large, allant de l'insuffisance corticosurrénalienne à la myélopathie lentement progressive, en passant par la démyélinisation cérébrale.

Pour une analyse détaillée de la table des matières des rapports, consultez : https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Il n'existe que deux traitements disponibles pour l'ALD cérébrale infantile liée à l'X : l'huile de Lorenzo (un complément alimentaire) et la transplantation de cellules souches. Le premier n'améliore pas de manière significative les symptômes cliniques de la maladie, tandis que le second présente de sérieuses limitations. L'option thérapeutique actuelle pour les cas d'ALD les plus graves est la greffe de moelle osseuse ; toutefois, la procédure elle-même comporte des risques importants et n'est pas toujours couronnée de succès. Les options de traitement pour les enfants à des stades plus avancés de l'ALD liée à l'X ou pour la forme adulte de la maladie sont très limitées.

Parmi les principaux acteurs impliqués dans le développement de traitements thérapeutiques pour l'adrénoleucodystrophie, on peut citer Minoryx Therapeutics ; Bluebird bio ; MedDay Pharmaceuticals ; ReceptoPharm ; Magenta Therapeutics ; Orpheris ; SOM Biotech ; Applied Genetic Technologies Corporation et Viking Therapeutics, entre autres.

Analyse du pipeline de l'adrénoleucodystrophie

Segmentation du rapport

Produits couverts par phase

• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Préclinique
• Abandonné

Évaluation thérapeutique par stade

• Type de produit
• Voie d'administration
• Type de molécule

Principales sociétés analysées

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics