La maladie de Fabry est une maladie génétique rare caractérisée par une déficience d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A

La maladie de Fabry (également connue sous le nom de maladie d'Anderson-Fabry)est un trouble génétique héréditaire progressif lié à l'X du métabolisme des glycosphingolipides dû à une activité α-galactosidase A lysosomale déficiente ou absente. Il s'agit d'une erreur innée dévastatrice du métabolisme qui, en particulier aux premiers stades, se manifeste par un dysfonctionnement cellulaire et une pathologie microvasculaire induites par le dépôt de glycosphingolipides lysosomaux. L'absence ou l'activité déficiente de l'exoglycohydrolase lysosomale α-galactosidase A entraîne l'accumulation progressive de globotriaosylcéramide et de glycosphingolipides apparentés dans les lysosomes, qui sont des organites subcellulaires omniprésents.

L'alpha-galactosidase A recombinante (alpha-Gal A), l'enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Fabry, et le chlorhydrate de migalastat, un chaperon pharmacologique oral qui facilite le transport de l'alpha-Gal A vers les lysosomes, sont des options thérapeutiques pour les personnes éligibles. La prise en charge thérapeutique se concentre principalement sur le contrôle de la pression artérielle, des lipides et de la protéinurie. Les inhibiteurs de l'ECA et/ou les bloqueurs sont utilisés chez les patients présentant une protéinurie. L'hypertension et l'hypercholestérolémie doivent être traitées de manière appropriée. La prophylaxie par anticoagulants est importante chez les patients ayant eu des crises ischémiques ou un accident vasculaire cérébral, et la stimulation cardiaque permanente est envisagée chez les patients à haut risque.

Pour une analyse détaillée de la table des matières des rapports, consultezhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Les stratégies thérapeutiques émergentes pour la maladie de Fabry impliquent le développement de composés à petites molécules, qui sont largement utilisés pour le traitement de diverses maladies. Ces petites molécules représentent environ 80 à 90 % des médicaments commercialisés. Bien que la thérapie de remplacement enzymatique soit efficace, il est nécessaire de mettre en œuvre d'autres stratégies thérapeutiques, qui peuvent servir de traitements primaires ou supplémentaires. La découverte de médicaments à petites molécules est prometteuse, car elle pourrait conduire à de nouveaux traitements pour la maladie de Fabry. La découverte de chaperons non inhibiteurs, d'activateurs ou d'inhibiteurs des enzymes qui dégradent les glycosphingolipides serait une avancée majeure. Parmi les principaux acteurs impliqués dans le développement de thérapies pour le traitement de la maladie de Fabry, on peut citer Amicus Therapeutics, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals, entre autres.

Analyse concurrentielle de la maladie de Fabry

Segmentation du rapport

Produits couverts par phase

• Commercialisés
• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Préclinique
• Dormant

Évaluation thérapeutique par étapes

• Type de produit
• Voie d'administration
• Type de molécule

Principales entreprises analysées

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme