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Focus sull'applicazione (disturbi neurologici, disturbi muscoloscheletrici, disturbi oftalmologici e altri); Utente finale (ospedali, cliniche e altri); Regione/Paese.
Il mercato della terapia genica con virus adeno-associato è stato valutato a circa ~USD 2000 milioni nel 2023 e si prevede che crescerà a un forte CAGR di circa il 39% durante il periodo di previsione (2024-2032) a causa della crescente domanda di terapia mirata.
La scoperta e la comprensione di nuovi vettori di rilascio genico hanno contribuito al recente aumento delle iniziative di terapia genica. Il virus adeno-associato (AAV) è un virus non avvolto che ha suscitato molto interesse nel settore, in particolare nelle tecniche di terapia sperimentale in fase clinica. L'AAV può essere modificato per trasportare il DNA alle cellule bersaglio. Uno dei metodi più sicuri per le terapie geniche fino ad oggi è stata la capacità di produrre particelle di AAV ricombinanti con sequenze di DNA di interesse per varie applicazioni terapeutiche, ma senza geni virali.
Questa sezione discute le principali tendenze del mercato che stanno influenzando i vari segmenti del mercato della terapia genica con virus adeno-associato, come identificate dal nostro team di esperti di ricerca.
Il segmento dei disturbi neurologici trasforma il settore
I disturbi neurologici stanno guadagnando notevole attenzione nel mercato della terapia genica AAV (Adeno-Associated Virus) a causa di diversi fattori convincenti. In primo luogo, il peso dei disturbi neurologici, come l'Alzheimer, il Parkinson e varie condizioni genetiche, è in aumento a livello globale, guidando la domanda di trattamenti innovativi. Le terapie tradizionali spesso non riescono a gestire efficacemente queste complesse condizioni, creando un'urgente necessità di soluzioni avanzate. La terapia genica AAV offre un approccio promettente fornendo precise modifiche genetiche direttamente alle cellule colpite, affrontando potenzialmente le cause alla radice di questi disturbi. Inoltre, i progressi nella tecnologia AAV hanno migliorato i suoi profili di sicurezza ed efficacia, rendendola un'opzione più praticabile per colpire il sistema nervoso centrale. Il crescente sostegno delle agenzie di regolamentazione per gli studi di terapia genica e il crescente investimento nella ricerca sulle neuroscienze rafforzano ulteriormente lo sviluppo di terapie basate sull'AAV per i disturbi neurologici. Questi fattori contribuiscono collettivamente all'aumento dell'interesse e alla rapida crescita della terapia genica AAV nel campo della neurologia.
All'interno del Nord America, gli Stati Uniti detengono una quota importante del mercato. La presenza nella regione di aziende farmaceutiche, programmi governativi di supporto e l'aumento degli investimenti in ricerca e sviluppo stanno guidando la crescita del mercato nei prossimi anni. Ad esempio, ad aprile 2024, la FDA statunitense ha approvato BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) di Pfizer, una terapia genica una tantum per adulti con emofilia B. Inoltre, l'aumento della prevalenza di disturbi neurologici e muscolo-scheletrici sta anche aumentando la domanda di terapia genica AAV nella regione. Secondo la Parkinson Foundation, nel 2022, quasi 90.000 persone ricevono ogni anno una diagnosi di malattia di Parkinson negli Stati Uniti. Ciò rappresenta un forte aumento del 50% rispetto al tasso precedentemente stimato di 60.000 diagnosi all'anno.
Il mercato della terapia genica con virus adeno-associato è competitivo, con diversi attori del mercato globale e internazionale. Gli attori chiave stanno adottando diverse strategie di crescita per migliorare la loro presenza sul mercato, come partnership, accordi, collaborazioni, lanci di nuovi tipi, espansioni geografiche e fusioni e acquisizioni. Alcuni dei principali attori che operano nel mercato sono Spark Therapeutics, Inc.; Novartis AG; Pfizer Inc.; UniQure N.V.; bluebird bio, Inc.; AveXis, Inc.; Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; Freeline Therapeutics Holdings plc; LogicBio Therapeutics, Inc.; e MeiraGTx Holdings plc.
A gennaio 2024, Charles River Laboratories ha lanciato un'offerta di plasmidi Rep/Cap standard, progettata per semplificare i programmi di terapia genica basati sul virus adeno-associato (AAV).
A giugno 2023, la FDA statunitense ha concesso l'approvazione a Roctavian, una terapia genica basata su vettore di virus adeno-associato per il trattamento di adulti con emofilia A grave senza anticorpi preesistenti al sierotipo 5 del virus adeno-associato rilevati da un test approvato dalla FDA.
Il mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato può essere ulteriormente personalizzato in base alle esigenze o a qualsiasi altro segmento di mercato. Oltre a questo, UMI comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali, quindi sentiti libero di metterti in contatto con noi per ottenere un rapporto che si adatti completamente alle tue esigenze.
L'analisi del mercato storico, la stima del mercato attuale e la previsione del mercato futuro della terapia genica con virus adeno-associato a livello globale sono stati i tre passaggi principali intrapresi per creare e analizzare l'adozione della terapia genica con virus adeno-associato nelle principali regioni del mondo. È stata condotta un'esaustiva ricerca secondaria per raccogliere i dati di mercato storici e stimare le dimensioni attuali del mercato. In secondo luogo, per convalidare queste intuizioni, sono state prese in considerazione numerose scoperte e ipotesi. Inoltre, sono state condotte anche esaurienti interviste primarie con esperti del settore lungo tutta la catena del valore del mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato. Dopo l'ipotesi e la convalida dei dati di mercato attraverso interviste primarie, abbiamo impiegato un approccio top-down/bottom-up per prevedere le dimensioni complete del mercato. Successivamente, sono stati adottati metodi di suddivisione del mercato e di triangolazione dei dati per stimare e analizzare le dimensioni del mercato dei segmenti e sottosegmenti del settore di riferimento. La metodologia dettagliata è spiegata di seguito:
Fase 1: Studio approfondito delle fonti secondarie:
È stato condotto uno studio secondario dettagliato per ottenere le dimensioni storiche del mercato della terapia genica con virus adeno-associato attraverso fonti interne aziendali come relazioni annuali e bilanci, presentazioni sulle performance, comunicati stampa, ecc., e fonti esterne tra cui riviste, notizie e articoli, pubblicazioni governative, pubblicazioni dei concorrenti, rapporti di settore, database di terze parti e altre pubblicazioni credibili.
Fase 2: Segmentazione del mercato:
Dopo aver ottenuto le dimensioni storiche del mercato della terapia genica con virus adeno-associato, abbiamo condotto un'analisi secondaria dettagliata per raccogliere informazioni storiche sul mercato e la quota per diversi segmenti e sottosegmenti per le principali regioni. I principali segmenti inclusi nel rapporto sono applicazione, utente finale e regioni. Ulteriori analisi a livello di paese sono state condotte per valutare l'adozione complessiva dei modelli di test in quella regione.
Fase 3: Analisi dei fattori:
Dopo aver acquisito le dimensioni storiche del mercato di diversi segmenti e sottosegmenti, abbiamo condotto un'analisi dettagliata dei fattori per stimare le dimensioni attuali del mercato della terapia genica con virus adeno-associato. Inoltre, abbiamo condotto un'analisi dei fattori utilizzando variabili dipendenti e indipendenti come applicazione, utente finale e regioni del mercato della terapia genica con virus adeno-associato. È stata condotta un'analisi approfondita per gli scenari della domanda e dell'offerta considerando le principali partnership, fusioni e acquisizioni, espansione aziendale e lanci di prodotti nel settore del mercato della terapia genica con virus adeno-associato in tutto il mondo.
Dimensionamento attuale del mercato: Sulla base delle informazioni utili derivanti dai 3 passaggi precedenti, siamo giunti alle dimensioni attuali del mercato, ai principali attori nel mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato e alle quote di mercato dei segmenti. Tutte le quote percentuali richieste, le suddivisioni e le ripartizioni del mercato sono state determinate utilizzando l'approccio secondario sopra menzionato e sono state verificate attraverso interviste primarie.
Stima e previsione: Per la stima e la previsione del mercato, sono stati assegnati pesi diversi a fattori diversi, tra cui driver e tendenze, vincoli e opportunità disponibili per le parti interessate. Dopo aver analizzato questi fattori, sono state applicate tecniche di previsione pertinenti, ovvero l'approccio top-down/bottom-up, per arrivare alla previsione di mercato per il 22032 per diversi segmenti e sottosegmenti nei principali mercati a livello globale. La metodologia di ricerca adottata per stimare le dimensioni del mercato comprende:
Ricerca primaria: Sono state condotte interviste approfondite con i Key Opinion Leaders (KOL) tra cui i dirigenti di alto livello (CXO/VP, responsabile delle vendite, responsabile del marketing, responsabile operativo, responsabile regionale, responsabile nazionale, ecc.) nelle principali regioni. I risultati della ricerca primaria sono stati quindi riassunti e sono state eseguite analisi statistiche per dimostrare l'ipotesi dichiarata. Gli input della ricerca primaria sono stati consolidati con i risultati secondari, trasformando quindi le informazioni in intuizioni utili.
Ingegneria del mercato
La tecnica di triangolazione dei dati è stata impiegata per completare la stima complessiva del mercato e per arrivare a numeri statistici precisi per ciascun segmento e sottosegmento del mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato. I dati sono stati suddivisi in diversi segmenti e sottosegmenti dopo aver studiato vari parametri e tendenze nelle aree di applicazione, utente finale e regioni nel mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato.
Le tendenze di mercato attuali e future del mercato globale della terapia genica con virus adeno-associato sono state individuate nello studio. Gli investitori possono ottenere informazioni strategiche per basare la loro discrezione per gli investimenti sull'analisi qualitativa e quantitativa eseguita nello studio. Le tendenze di mercato attuali e future hanno determinato l'attrattiva complessiva del mercato a livello regionale, fornendo una piattaforma per il partecipante industriale per sfruttare il mercato non sfruttato per beneficiare di un vantaggio di first-mover. Altri obiettivi quantitativi degli studi includono:
D1: Qual è la dimensione attuale del mercato della terapia genica con virus adeno-associato e il suo potenziale di crescita?
Q2: Quali sono i fattori trainanti per la crescita del mercato della terapia genica con virus adeno-associato?
Q3: Quale segmento detiene la quota maggiore del mercato della terapia genica con virus adeno-associato in base all'utente finale?
Q4: Quali sono le tecnologie emergenti e le tendenze nel mercato della terapia genica con virus adeno-associato?
Q5: Quale regione dominerà il mercato della terapia genica con virus adeno-associato?
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