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Malattia di Fabry – Analisi Pipeline 2019
Malattia di Fabry globale – Analisi della pipeline 2019
La malattia di Fabry (nota anche come malattia di Anderson-Fabry) è una malattia genetica ereditaria progressiva legata al cromosoma X del metabolismo dei glicosfingolipidi dovuta all'attività α-galattosidasi A lisosomiale carente o assente. È un devastante errore congenito del metabolismo con, in particolare nelle prime fasi, disfunzione cellulare e patologia microvascolare indotte dal deposito lisosomiale di glicosfingolipidi. L'assenza o l'attività carente dell'esoglicoidrolasi lisosomiale α-galattosidasi A provoca l'accumulo progressivo di globotriaosilceramide e glicosfingolipidi correlati all'interno dei lisosomi che sono organelli subcellulari ubiquitari.
I primi sintomi clinici che interferiscono con il benessere e le prestazioni del bambino si manifestano durante l'infanzia, in genere tra i 3 e i 10 anni, e generalmente alcuni anni dopo nelle ragazze rispetto ai ragazzi. Con l'età, si sviluppa un danno progressivo ai sistemi di organi vitali in entrambi i sessi, portando all'insufficienza d'organo. La malattia renale allo stadio terminale e le complicanze cardiovascolari o cerebrovascolari potenzialmente letali limitano l'aspettativa di vita. I segni clinici sono multisistemici, eterogenei e progressivi.
Suddivisione dei prodotti terapeutici
La diagnosi biochimica della malattia di Fabry viene stabilita misurando l'attività dell'α-gal A nel plasma o nei leucociti prelevati dal sangue periferico, dai fibroblasti coltivati o utilizzando i campioni estratti dalle macchie di sangue su carta da filtro. La diagnosi di FD può derivare da accurate indagini cliniche e strumentali, insieme ai dati sull'anamnesi familiare e all'interpretazione accurata delle analisi genetiche ed enzimatiche. L'identificazione di una variante patogena GLA emizigote mediante test genetici molecolari conferma la diagnosi in un probando maschio.
La pipeline terapeutica della malattia di Fabry è costituita da circa 9+ prodotti in diverse fasi di sviluppo. Attualmente, 2+ farmaci sono in fase di sviluppo III e i farmaci principali sono in fase preclinica.
Principali aziende analizzate
Alcuni dei principali attori includono Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics e Sanofi Genzyme.
Ambito dello studio:
Fornisce una panoramica dell'attività della pipeline terapeutica per la malattia di Fabry durante l'intero ciclo di sviluppo del prodotto, comprese tutte le fasi cliniche e non cliniche
Il rapporto comprende profili dettagliati dei prodotti terapeutici per la malattia di Fabry con una copertura chiave delle attività di sviluppo, inclusi accordi di licenza e collaborazione, brevetti rilasciati, designazioni, tecnologie e informazioni chimiche
Valutazione terapeutica dei prodotti attivi in pipeline per fase, tipo di prodotto, tipo di molecola e via di somministrazione
Nel rapporto sono inclusi profili dettagliati dei prodotti dormienti
Motivi per acquistare:
La pipeline della malattia di Fabry presenta il profilo dettagliato dei farmaci. L'analisi offerta nel rapporto è una combinazione di ricerche secondarie approfondite e input da Key Opinion Leader del settore
Il rapporto presenta una rapida revisione dello scenario attuale riguardante lo sviluppo di farmaci per l'indicazione in un colpo d'occhio
Il rapporto copre un'analisi approfondita dei principali concorrenti del settore con un focus primario sul consolidamento aziendale, la designazione, la tecnologia, gli accordi e i brevetti relativi alla terapia
Esame dettagliato della diagnosi, del trattamento e delle linee guida prevalenti nel settore
Esame dell'attrattiva del settore con l'aiuto delle tempistiche di lancio
Lo studio copre in modo esauriente il mercato attraverso i farmaci in diverse fasi di sviluppo
Un'ampia conoscenza del dominio sulle aree terapeutiche supporta il cliente nel processo decisionale relativo al proprio portafoglio terapeutico identificando il motivo alla base dei prodotti inattivi o interrotti
Opzioni di personalizzazione:
Il rapporto di analisi della pipeline della malattia di Fabry può essere personalizzato a livello di paese o qualsiasi altro segmento competitivo. Inoltre, UMI comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali, quindi forniamo anche soluzioni completamente personalizzate ai clienti.
Indice
Panoramica delle attività di sviluppo della pipeline per l'analisi della pipeline della malattia di Fabry I farmaci terapeutici non si limitano alla descrizione del farmaco e alle attività di sviluppo, ma si concentrano anche sui risultati clinici e non clinici. Include anche designazioni, fusioni aziendali e amp; accordi di licenza, sovvenzioni, tecnologia e dettagli sui brevetti. La segmentazione terapeutica dei prodotti per la malattia di Fabry viene eseguita in base alla fase di sviluppo dei farmaci. Il rapporto comprende una valutazione comparativa della pipeline terapeutica insieme a un profilo dettagliato del farmaco dei prodotti della pipeline per fase di sviluppo, tipo di terapia, tipo di molecola e via di somministrazione in questa indicazione. Il rapporto consiste anche nelle tempistiche di lancio previste per le prossime terapie della pipeline. Inoltre, Analyst Insight si è anche concentrato per fornire un riepilogo sullo scenario di mercato attuale. I profili dettagliati dei prodotti dormienti sono stati chiariti nel rapporto completo con le relative ragioni della loro dormienza.
Ricerca secondaria
È stato condotto uno studio secondario dettagliato per ottenere l'analisi della pipeline della malattia di Fabry attraverso fonti interne dell'azienda come relazioni annuali, presentazioni sulle prestazioni, comunicati stampa ecc. e fonti esterne tra cui riviste di settore, notizie & amp; articoli, pubblicazioni governative, pubblicazioni di concorrenti, rapporti di settore, pubblicazioni di organismi di regolamentazione, organizzazioni di standard di sicurezza, database di terze parti e altre pubblicazioni credibili.
La ricerca secondaria su fonti interne ed esterne viene eseguita per reperire informazioni qualitative e quantitative relative a ciascun mercato.
- Siti web aziendali, relazioni annuali, relazioni trimestrali, relazioni finanziarie, relazioni di broker, presentazioni per investitori e documenti SEC
- Riviste di settore e altra letteratura
- Documenti governativi nazionali, database statistici e rapporti di mercato
- Articoli di notizie, comunicati stampa e web-cast specifici per le società che operano nel mercato
- Diversi database per brevetti e studi clinici
Obiettivo principale della malattia di Fabry – Analisi della pipeline 2019
Le attuali tendenze della pipeline della malattia di Fabry sono individuate nello studio. Gli investitori possono ottenere approfondimenti strategici per basare la loro discrezione per gli investimenti dall'analisi qualitativa e quantitativa eseguita nello studio. Le tendenze attuali e future della pipeline determinerebbero l'attrattiva complessiva del mercato, fornendo una piattaforma per il partecipante industriale per sfruttare il mercato non sfruttato a vantaggio del vantaggio del primo motore. Gli obiettivi quantitativi per il rapporto includono:
- Una panoramica dell'attività della pipeline terapeutica per la malattia di Fabry attraverso l'intero ciclo di sviluppo del prodotto, comprese tutte le fasi cliniche e non cliniche
- Analizzare i profili dettagliati dei prodotti terapeutici per la malattia di Fabry con una copertura chiave delle attività di sviluppo, inclusi accordi di licenza e amp; collaborazione, brevetti rilasciati, designazioni, tecnologie e informazioni sulle proprietà chimiche
- Valutazione terapeutica dei prodotti della pipeline attiva per fase, tipo di prodotto, tipo di molecola e via di somministrazione
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