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Mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari: analisi e previsioni attuali (2022-2028)
Importanza dell'applicazione (cancro, disturbi neurologici, malattie cardiovascolari, disturbi metabolici, malattie ematologiche e altri); tipo di farmaco (biologici e biosimilari e non biologici); canale di distribuzione (farmacia ospedaliera, farmacia online e farmacia al dettaglio); regione/paese.
Si prevede che il mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari crescerà a un forte CAGR di circa l'11,9% durante il periodo di previsione.L'aumento delle spese di ricerca e sviluppo da parte dei principali attori farmaceutici nel mercato è un altro fattore che influenza la crescita del mercato. Poiché la consapevolezza e la comprensione del pubblico delle malattie rare sono cresciute, un certo numero di importanti start-up biofarmaceutiche in fase clinica e di attori di mercato affermati hanno ora candidati alla pipeline di farmaci orfani in varie fasi degli studi clinici.Ad esempio, nel 2021, Biogen ha acquisito TMS-007, una terapia genica preclinica per l'atassia di Friedreich, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Biogen ha anche annunciato l'intenzione di acquisire l'unità per le malattie rare di GSK per 5,1 miliardi di dollari USA, che comprende diversi farmaci per malattie genetiche rare come la sindrome di Hunter e la sindrome di Morquio.
Alcuni dei principali attori che operano nel mercato includono F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; e Johnson & Johnson Inc. Diverse fusioni e acquisizioni insieme a partnership sono state intraprese da questi attori per facilitare i clienti con prodotti/tecnologie hi-tech e innovative.
Approfondimenti presentati nel rapporto
“Tra le applicazioni, il segmento dei disturbi neurologici crescerà con un elevato CAGR durante il periodo di previsione”
In base all'applicazione, il mercato è segmentato in cancro, disturbi neurologici, malattie cardiovascolari, disturbi metabolici, malattie ematologiche e altri. Il segmento dei disturbi neurologici dovrebbe crescere con un elevato CAGR durante il periodo di previsione. Le malattie neurologiche sono un tipo comune di disturbo genetico raro, con una prevalenza stimata di 350 milioni di persone in tutto il mondo. Questa elevata prevalenza ha stimolato gli sforzi di ricerca e sviluppo in quest'area. Le malattie neurologiche rare sono causate da mutazioni genetiche che colpiscono il cervello e il sistema nervoso. Alcuni esempi includono la malattia di Huntington, l'atrofia muscolare spinale e la malattia di Niemann-Pick. Ad esempio, secondo i National Institutes of Health (NIH), l'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, causando debolezza muscolare e atrofia. L'aumento del numero di approvazioni di prodotti per disturbi genetici rari sta guidando la crescita del segmento. Ad esempio, Evrysdi è un farmaco a piccola molecola che è stato approvato dalla FDA nel 2020 per il trattamento della SMA.
“Tra i tipi di farmaci, la categoria dei non biologici crescerà con un elevato CAGR durante il periodo di previsione”
Per tipo di farmaco, il mercato è suddiviso in biologici e biosimilari e non biologici. Si prevede che la categoria dei non biologici crescerà con un elevato CAGR durante il periodo di previsione. La terapia non biologica per i disturbi genetici rari è un'area di interesse crescente nel campo della medicina. A differenza dei biologici, che sono prodotti da cellule o organismi viventi, i non biologici sono composti chimici sintetizzati in laboratorio. Possono essere piccole molecole, peptidi o terapie a base di acidi nucleici e sono spesso più stabili e facili da produrre rispetto ai biologici. Si prevede che il mercato della terapia non biologica per i disturbi genetici rari crescerà in modo significativo nei prossimi anni, man mano che verranno sviluppate e approvate più terapie per l'uso. Ad esempio, nel dicembre 2020, la FDA statunitense ha approvato Oxlumo (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una rara malattia genetica che può causare danni e insufficienza renale. Un altro, nel novembre 2020, la FDA statunitense ha approvato lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una rara malattia genetica che può causare danni e insufficienza renale.
Copertura del rapporto di mercato sui trattamenti per i disturbi genetici rari
“Tra i canali di distribuzione, la categoria delle farmacie ospedaliere ha detenuto una quota significativa del mercato nel 2021”
Per canale di distribuzione, il mercato è segmentato in farmacia ospedaliera, farmacia online e farmacia al dettaglio. La farmacia ospedaliera ha detenuto una quota significativa del mercato nel 2021. La farmacia ospedaliera svolge un ruolo fondamentale nel garantire che i pazienti abbiano accesso a questi trattamenti e che vengano utilizzati in modo sicuro ed efficace. I farmacisti ospedalieri sono responsabili di garantire che i farmaci vengano prescritti e dispensati in modo sicuro ed efficace e che i pazienti vengano istruiti su come assumere correttamente i farmaci. Inoltre, sono coinvolti anche nella ricerca e sviluppo clinico. Molti ospedali partecipano a studi clinici per testare nuovi farmaci orfani e per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia di questi trattamenti.
“Il Nord America ha detenuto una quota dominante del mercato nel 2021”
Nel 2021, il Nord America ha detenuto una quota dominante del mercato. La crescente domanda di trattamenti per disturbi genetici rari può essere attribuita all'aumento della prevalenza di tumori rari e altre malattie. Secondo un articolo condiviso dall'American Cancer Society, negli Stati Uniti nel gennaio 2022, ci sono circa 54.000 nuovi casi di cancro orofaringeo o orale ogni anno. Il cancro orofaringeo o orale causa la morte di 11.230 persone. Inoltre, la crescente spesa sanitaria sta agendo anche come un importante motore per la crescita del mercato nella regione.
Motivi per acquistare questo rapporto:
- Lo studio include la dimensionamento del mercato e l'analisi delle previsioni convalidata da esperti del settore chiave autenticati.
- Il rapporto presenta una rapida panoramica delle prestazioni complessive del settore a colpo d'occhio.
- Il rapporto copre un'analisi approfondita dei principali colleghi del settore con un focus principale sulle principali finanze aziendali, sui portafogli di prodotti, sulle strategie di espansione e sugli sviluppi recenti.
- Esame dettagliato dei fattori trainanti, dei vincoli, delle tendenze chiave e delle opportunità prevalenti nel settore.
- Lo studio copre in modo completo il mercato in diversi segmenti.
- Analisi approfondita a livello regionale del settore.
Opzioni di personalizzazione:
Il mercato globale dei trattamenti per i disturbi genetici rari può essere ulteriormente personalizzato in base ai requisiti o a qualsiasi altro segmento di mercato. Oltre a ciò, UMI comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali, quindi sentiti libero di connetterti con noi per ottenere un rapporto che soddisfi completamente le tue esigenze.
Indice
Metodologia di ricerca per l'analisi del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari (2022-2030)
L'analisi del mercato storico, la stima del mercato attuale e la previsione del mercato futuro del mercato globale dei trattamenti per i disturbi genetici rari sono stati i tre passaggi principali intrapresi per creare e analizzare l'adozione del trattamento dei disturbi genetici rari nelle principali regioni a livello globale. È stata condotta un'esauriente ricerca secondaria per raccogliere i numeri storici del mercato e stimare le dimensioni attuali del mercato. In secondo luogo, per convalidare queste informazioni, sono state prese in considerazione numerose scoperte e ipotesi. Inoltre, sono state condotte anche esaurienti interviste primarie, con esperti del settore lungo tutta la catena del valore del mercato globale dei trattamenti per i disturbi genetici rari. Dopo l'assunzione e la convalida dei numeri di mercato attraverso interviste primarie, abbiamo impiegato un approccio top-down/bottom-up per prevedere le dimensioni complete del mercato. Successivamente, sono stati adottati metodi di ripartizione del mercato e di triangolazione dei dati per stimare e analizzare le dimensioni del mercato dei segmenti e dei sottosegmenti del settore di competenza. La metodologia dettagliata è spiegata di seguito:
Analisi delle dimensioni storiche del mercato
Fase 1: studio approfondito delle fonti secondarie:
È stato condotto uno studio secondario dettagliato per ottenere le dimensioni storiche del mercato del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari attraverso fonti interne dell'azienda comerapporti annuali e rendiconti finanziari, presentazioni sulle prestazioni, comunicati stampa, ecc.e fonti esterne tra cuiriviste, notizie e articoli, pubblicazioni governative, pubblicazioni dei concorrenti, rapporti di settore, database di terze parti e altre pubblicazioni credibili.
Fase 2: segmentazione del mercato:
Dopo aver ottenuto le dimensioni storiche del mercato del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari, abbiamo condotto un'analisi secondaria dettagliata per raccogliere informazioni storiche sul mercato e la quota per diversi segmenti e sottosegmenti per le principali regioni. I segmenti principali sono inclusi nel rapporto come applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione. Ulteriori analisi a livello di paese sono state condotte per valutare l'adozione complessiva dei modelli di test in quella regione.
Fase 3: analisi dei fattori:
Dopo aver acquisito le dimensioni storiche del mercato di diversi segmenti e sottosegmenti, abbiamo condotto un dettagliatoanalisi dei fattoriper stimare le dimensioni attuali del mercato del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari. Inoltre, abbiamo condotto l'analisi dei fattori utilizzando variabili dipendenti e indipendenti come applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari. È stata condotta un'analisi approfondita per gli scenari di domanda e offerta, considerando le principali partnership, fusioni e acquisizioni, l'espansione del business e i lanci di prodotti nel settore del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari in tutto il mondo.
Stima e previsioni delle dimensioni attuali del mercato
Dimensionamento del mercato attuale:Sulla base di approfondimenti attuabili derivanti dai 3 passaggi precedenti, siamo giunti alle dimensioni attuali del mercato, ai principali attori nel mercato globale dei trattamenti per i disturbi genetici rari e alle quote di mercato dei segmenti. Tutte le quote percentuali richieste, le suddivisioni e le ripartizioni del mercato sono state determinate utilizzando l'approccio secondario sopra menzionato e sono state verificate tramite interviste primarie.
Stima e previsioni:Per la stima e la previsione del mercato, sono stati assegnati pesi a diversi fattori, tra cui fattori trainanti e tendenze, vincoli e opportunità disponibili per gli stakeholder. Dopo aver analizzato questi fattori, sono state applicate tecniche di previsione pertinenti, ovvero l'approccio top-down/bottom-up, per arrivare alle previsioni di mercato per il 2030 per diversi segmenti e sottosegmenti nei principali mercati a livello globale. La metodologia di ricerca adottata per stimare le dimensioni del mercato comprende:
- Le dimensioni del mercato del settore, in termini di ricavi (USD) e il tasso di adozione del mercato dei trattamenti per i disturbi genetici rari nei principali mercati a livello nazionale
- Tutte le quote percentuali, le suddivisioni e le ripartizioni dei segmenti e sottosegmenti di mercato
- Attori chiave nel mercato globale dei trattamenti per le malattie genetiche rare in termini di prodotti offerti. Inoltre, le strategie di crescita adottate da questi attori per competere nel mercato in rapida crescita
Validazione delle dimensioni e della quota di mercato
Ricerca primaria:Sono stati condotti colloqui approfonditi con i Key Opinion Leader (KOL) tra cui dirigenti di alto livello (CXO/VP, Responsabile delle vendite, Responsabile del marketing, Responsabile operativo, Responsabile regionale, Responsabile nazionale, ecc.) in tutte le principali regioni. I risultati della ricerca primaria sono stati poi riassunti e sono state eseguite analisi statistiche per dimostrare l'ipotesi dichiarata. Gli input della ricerca primaria sono stati consolidati con i risultati secondari, trasformando così le informazioni in approfondimenti utili.
Suddivisione dei partecipanti primari nelle diverse regioni
Ingegneria del mercato
La tecnica di triangolazione dei dati è stata impiegata per completare la stima complessiva del mercato e per ottenere numeri statistici precisi per ogni segmento e sotto-segmento del mercato globale dei trattamenti per le malattie genetiche rare. I dati sono stati suddivisi in diversi segmenti e sotto-segmenti dopo aver studiato vari parametri e tendenze nelle aree di applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione nel mercato globale dei trattamenti per le malattie genetiche rare.
L'obiettivo principale dello studio sul mercato globale dei trattamenti per le malattie genetiche rare
Le attuali e future tendenze del mercato globale dei trattamenti per le malattie genetiche rare sono state individuate nello studio. Gli investitori possono ottenere informazioni strategiche per basare la loro discrezionalità per gli investimenti sull'analisi qualitativa e quantitativa eseguita nello studio. Le attuali e future tendenze del mercato hanno determinato l'attrattiva complessiva del mercato a livello regionale, fornendo una piattaforma per il partecipante industriale per sfruttare il mercato inesplorato e beneficiare di un vantaggio del first-mover. Altri obiettivi quantitativi degli studi includono:
- Analizzare le attuali e previste dimensioni del mercato dei trattamenti per le malattie genetiche rare in termini di valore (USD). Analizzare anche le dimensioni attuali e previste del mercato dei diversi segmenti e sotto-segmenti
- I segmenti nello studio includono aree di applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione
- Definizione e analisi del quadro normativo per il settore dei trattamenti per le malattie genetiche rare
- Analizzare la catena del valore coinvolta con la presenza di vari intermediari, analizzando anche i comportamenti dei clienti e dei concorrenti del settore
- Analizzare le attuali e previste dimensioni del mercato dei trattamenti per le malattie genetiche rare per le principali regioni
- I principali paesi delle regioni studiate nel rapporto includono Asia Pacifico, Europa, Nord America e Resto del mondo
- Profili aziendali del mercato dei trattamenti per le malattie genetiche rare e le strategie di crescita adottate dagli attori del mercato per sostenersi nel mercato in rapida crescita
- Analisi approfondita a livello regionale del settore
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