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Mercato del trattamento delle malattie genetiche rare: Analisi attuale e previsioni (2022-2028)
Focus sull'applicazione (cancro, disturbi neurologici, malattie cardiovascolari, disturbi metabolici, malattie ematologiche e altri); Tipo di farmaco (biologici e biosimilari e non biologici); Canale di distribuzione (farmacia ospedaliera, farmacia online e farmacia al dettaglio); Regione/Paese.
Si prevede che il mercato del trattamento delle malattie genetiche rare crescerà a un forte CAGR di circa l'11,9% durante il periodo di previsione. L'aumento della spesa in ricerca e sviluppo da parte dei principali operatori farmaceutici chiave nel mercato è un altro fattore che influenza la crescita del mercato. Poiché la consapevolezza e la comprensione pubblica delle malattie rare sono aumentate, un certo numero di importanti startup biofarmaceutiche in fase clinica e operatori di mercato affermati ora hanno candidati alla pipeline di farmaci orfani in varie fasi di sperimentazione clinica. Ad esempio, nel 2021, Biogen ha acquisito TMS-007, una terapia genica preclinica per l'atassia di Friedreich, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Biogen ha anche annunciato l'intenzione di acquisire l'unità malattie rare di GSK per 5,1 miliardi di dollari, che include diversi farmaci per malattie genetiche rare come la sindrome di Hunter e la sindrome di Morquio.
Alcuni dei principali operatori che operano nel mercato includono F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; e Johnson & Johnson Inc. Diverse fusioni e acquisizioni insieme a partnership sono state intraprese da questi operatori per fornire ai clienti prodotti/tecnologie hi-tech e innovativi.
Approfondimenti presentati nel rapporto
"Tra le applicazioni, il segmento dei disturbi neurologici crescerà con un alto CAGR durante il periodo di previsione"
In base all'applicazione, il mercato è segmentato in cancro, disturbi neurologici, malattie cardiovascolari, disturbi metabolici, malattie ematologiche e altri. Si prevede che il segmento dei disturbi neurologici crescerà con un alto CAGR durante il periodo di previsione. Le malattie neurologiche sono un tipo comune di malattia genetica rara, con una prevalenza stimata di 350 milioni di persone in tutto il mondo. Questa elevata prevalenza ha guidato gli sforzi di ricerca e sviluppo in questo settore. Le malattie neurologiche rare sono causate da mutazioni genetiche che colpiscono il cervello e il sistema nervoso. Alcuni esempi includono la malattia di Huntington, l'atrofia muscolare spinale e la malattia di Niemann-Pick. Ad esempio, secondo i National Institutes of Health (NIH), l'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, causando debolezza muscolare e atrofia. Il crescente numero di approvazioni di prodotti per malattie genetiche rare sta guidando la crescita del segmento. Ad esempio, Evrysdi è un farmaco a piccole molecole che è stato approvato dalla FDA nel 2020 per il trattamento della SMA.
"Tra i tipi di farmaci, la categoria dei non biologici crescerà con un alto CAGR durante il periodo di previsione"
Per tipo di farmaco, il mercato è suddiviso in biologici e biosimilari e non biologici. Si prevede che la categoria dei non biologici crescerà con un alto CAGR durante il periodo di previsione. La terapia non biologica per le malattie genetiche rare è un'area di crescente interesse nel campo della medicina. A differenza dei biologici, che sono prodotti da cellule o organismi viventi, i non biologici sono composti chimici sintetizzati in laboratorio. Possono essere piccole molecole, peptidi o terapie a base di acidi nucleici e sono spesso più stabili e più facili da produrre rispetto ai biologici. Si prevede che il mercato della terapia non biologica per le malattie genetiche rare crescerà in modo significativo nei prossimi anni, man mano che verranno sviluppate e approvate più terapie per l'uso. Ad esempio, nel dicembre 2020, la US FDA ha approvato Oxlumo (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una rara malattia genetica che può causare danni e insufficienza renale. Un altro, nel novembre 2020, la US FDA ha approvato il lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una rara malattia genetica che può causare danni e insufficienza renale.
Copertura del rapporto sul mercato del trattamento delle malattie genetiche rare
"Tra i canali di distribuzione, la categoria delle farmacie ospedaliere ha detenuto una quota significativa del mercato nel 2021"
Per canale di distribuzione, il mercato è segmentato in farmacie ospedaliere, farmacie online e farmacie al dettaglio. La farmacia ospedaliera ha detenuto una quota significativa del mercato nel 2021. Le farmacie ospedaliere svolgono un ruolo fondamentale nel garantire che i pazienti abbiano accesso a questi trattamenti e che vengano utilizzati in modo sicuro ed efficace. I farmacisti ospedalieri sono responsabili di garantire che i farmaci siano prescritti e dispensati in modo sicuro ed efficace e che i pazienti siano informati su come assumere correttamente i farmaci. Inoltre, questi sono anche coinvolti nella ricerca e sviluppo clinico. Molti ospedali partecipano a studi clinici per testare nuovi farmaci orfani e per raccogliere dati sulla sicurezza ed efficacia di questi trattamenti.
"Il Nord America ha detenuto una quota dominante del mercato nel 2021"
Nel 2021, il Nord America ha detenuto una quota dominante del mercato. La crescente domanda di trattamenti per malattie genetiche rare può essere attribuita all'aumento della prevalenza di tumori rari e altre malattie. Secondo un articolo condiviso dall'American Cancer Society, negli Stati Uniti a gennaio 2022, ci sono circa 54.000 nuovi casi di cancro orofaringeo o orale ogni anno. Il cancro orofaringeo o orale causa la morte di 11.230 persone. Inoltre, l'aumento della spesa sanitaria sta agendo anche come un importante motore per la crescita del mercato nella regione.
Motivi per acquistare questo rapporto:
- Lo studio include l'analisi della dimensione del mercato e delle previsioni convalidate da esperti chiave del settore autenticati.
- Il rapporto presenta una rapida panoramica delle prestazioni complessive del settore a colpo d'occhio.
- Il rapporto copre un'analisi approfondita dei principali operatori del settore con un focus primario sui principali dati finanziari aziendali, portafogli di prodotti, strategie di espansione e sviluppi recenti.
- Esame dettagliato dei driver, dei vincoli, delle tendenze chiave e delle opportunità prevalenti nel settore.
- Lo studio copre in modo completo il mercato attraverso diversi segmenti.
- Analisi approfondita a livello regionale del settore.
Opzioni di personalizzazione:
Il mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare può essere ulteriormente personalizzato in base ai requisiti o a qualsiasi altro segmento di mercato. Oltre a questo, UMI comprende che potresti avere le tue esigenze aziendali, quindi sentiti libero di connetterti con noi per ottenere un rapporto che si adatti completamente alle tue esigenze.
Indice
Metodologia di Ricerca per l'Analisi del Mercato del Trattamento delle Malattie Genetiche Rare (2022-2030)
L'analisi del mercato storico, la stima del mercato attuale e la previsione del mercato futuro del mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare sono stati i tre passaggi principali intrapresi per creare e analizzare l'adozione del trattamento delle malattie genetiche rare nelle principali regioni a livello globale. È stata condotta un'approfondita ricerca secondaria per raccogliere i dati storici del mercato e stimare le dimensioni del mercato attuale. In secondo luogo, per convalidare queste intuizioni, sono state prese in considerazione numerose scoperte e ipotesi. Inoltre, sono state condotte anche interviste primarie approfondite con esperti del settore lungo tutta la catena del valore del mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare. Dopo l'assunzione e la convalida dei dati di mercato attraverso interviste primarie, abbiamo impiegato un approccio top-down/bottom-up per prevedere le dimensioni complete del mercato. Successivamente, sono stati adottati metodi di suddivisione del mercato e di triangolazione dei dati per stimare e analizzare le dimensioni del mercato dei segmenti e sottosegmenti del settore pertinenti. La metodologia dettagliata è spiegata di seguito:
Analisi delle Dimensioni Storiche del Mercato
Fase 1: Studio Approfondito delle Fonti Secondarie:
È stato condotto uno studio secondario dettagliato per ottenere le dimensioni storiche del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare attraverso fonti interne aziendali come relazioni annuali e bilanci, presentazioni sulle performance, comunicati stampa, ecc., e fonti esterne tra cui riviste, notizie e articoli, pubblicazioni governative, pubblicazioni dei concorrenti, rapporti di settore, database di terze parti e altre pubblicazioni credibili.
Fase 2: Segmentazione del Mercato:
Dopo aver ottenuto le dimensioni storiche del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare, abbiamo condotto un'analisi secondaria dettagliata per raccogliere approfondimenti storici sul mercato e condividere per diversi segmenti e sottosegmenti per le principali regioni. I principali segmenti inclusi nel rapporto sono applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione. Sono state condotte ulteriori analisi a livello di paese per valutare l'adozione complessiva dei modelli di test in quella regione.
Fase 3: Analisi dei Fattori:
Dopo aver acquisito le dimensioni storiche del mercato di diversi segmenti e sottosegmenti, abbiamo condotto un'analisi dei fattori dettagliata per stimare le dimensioni attuali del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare. Inoltre, abbiamo condotto un'analisi dei fattori utilizzando variabili dipendenti e indipendenti come l'applicazione, il tipo di farmaco e il canale di distribuzione del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare. È stata condotta un'analisi approfondita per gli scenari di domanda e offerta considerando le principali partnership, fusioni e acquisizioni, espansione aziendale e lanci di prodotti nel settore del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare in tutto il mondo.
Stima e Previsione delle Dimensioni Attuali del Mercato
Dimensionamento Attuale del Mercato: Sulla base di informazioni utili derivanti dai 3 passaggi precedenti, siamo giunti alle dimensioni attuali del mercato, agli attori chiave nel mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare e alle quote di mercato dei segmenti. Tutte le quote percentuali richieste e le suddivisioni del mercato sono state determinate utilizzando l'approccio secondario sopra menzionato e sono state verificate attraverso interviste primarie.
Stima e Previsione: Per la stima e la previsione del mercato, sono stati assegnati pesi diversi a fattori diversi, tra cui driver e tendenze, vincoli e opportunità disponibili per le parti interessate. Dopo aver analizzato questi fattori, sono state applicate le tecniche di previsione pertinenti, ovvero l'approccio top-down/bottom-up, per arrivare alla previsione di mercato per il 2030 per diversi segmenti e sottosegmenti nei principali mercati a livello globale. La metodologia di ricerca adottata per stimare le dimensioni del mercato comprende:
- Le dimensioni del mercato del settore, in termini di entrate (USD) e il tasso di adozione del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare nei principali mercati a livello nazionale
- Tutte le quote percentuali, le suddivisioni e le ripartizioni dei segmenti e sottosegmenti di mercato
- Attori chiave nel mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare in termini di prodotti offerti. Inoltre, le strategie di crescita adottate da questi attori per competere nel mercato in rapida crescita
Convalida delle Dimensioni e della Quota di Mercato
Ricerca Primaria: Sono state condotte interviste approfondite con i Key Opinion Leaders (KOL) tra cui i Top Level Executives (CXO/VP, Responsabile Vendite, Responsabile Marketing, Responsabile Operativo, Responsabile Regionale, Responsabile Paese, ecc.) nelle principali regioni. I risultati della ricerca primaria sono stati quindi riassunti ed è stata eseguita un'analisi statistica per dimostrare l'ipotesi dichiarata. I contributi della ricerca primaria sono stati consolidati con i risultati secondari, trasformando così le informazioni in intuizioni utili.
Suddivisione dei Partecipanti Primari nelle Diverse Regioni
Ingegneria del Mercato
La tecnica di triangolazione dei dati è stata impiegata per completare la stima complessiva del mercato e per arrivare a numeri statistici precisi per ciascun segmento e sottosegmento del mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare. I dati sono stati suddivisi in diversi segmenti e sottosegmenti dopo aver studiato vari parametri e tendenze nelle aree dell'applicazione, del tipo di farmaco e del canale di distribuzione nel mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare.
L'obiettivo principale dello Studio sul Mercato Globale del Trattamento delle Malattie Genetiche Rare
Le tendenze attuali e future del mercato globale del trattamento delle malattie genetiche rare sono state individuate nello studio. Gli investitori possono ottenere informazioni strategiche per basare la loro discrezione per gli investimenti sull'analisi qualitativa e quantitativa eseguita nello studio. Le tendenze attuali e future del mercato hanno determinato l'attrattiva complessiva del mercato a livello regionale, fornendo una piattaforma per il partecipante industriale per sfruttare il mercato non sfruttato per beneficiare di un vantaggio di pioniere. Altri obiettivi quantitativi degli studi includono:
- Analizzare le dimensioni attuali e previste del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare in termini di valore (USD). Inoltre, analizzare le dimensioni attuali e previste del mercato di diversi segmenti e sottosegmenti
- I segmenti nello studio includono aree di applicazione, tipo di farmaco e canale di distribuzione
- Definire e analizzare il quadro normativo per l'industria del trattamento delle malattie genetiche rare
- Analizzare la catena del valore coinvolta con la presenza di vari intermediari, insieme all'analisi dei comportamenti dei clienti e dei concorrenti del settore
- Analizzare le dimensioni attuali e previste del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare per la regione principale
- I principali paesi delle regioni studiati nel rapporto includono Asia Pacifico, Europa, Nord America e il Resto del Mondo
- Profili aziendali del mercato del trattamento delle malattie genetiche rare e le strategie di crescita adottate dagli operatori di mercato per sostenersi nel mercato in rapida crescita
- Analisi approfondita a livello regionale del settore
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