重症筋無力症 – 神経筋接合部（NMJ）の自己免疫疾患

重症筋無力症 – 神経筋接合部（NMJ）の自己免疫疾患

重症筋無力症（MG）は、免疫学的病因を伴うプロトタイプの神経筋疾患です。これは、主に骨格筋のシナプス間隙におけるアセチルコリン受容体（AChR）に対する自己抗体の存在により、神経筋接合部を介したシナプス伝達に影響を与える後天性自己免疫疾患です。最初の臨床徴候には、無痛性の脱力に続いて眼瞼下垂と複視が見られます。筋肉が正常に収縮できないのは、神経インパルスに反応できないためです。インパルスの適切な伝達の欠如により、神経と筋肉の間のコミュニケーションが遮断され、脱力につながります。

重症筋無力症の有病率は、米国では10万人あたり約14〜20例です。この疾患は頻度と認識が増加しており、男性と女性の両方に影響を与えます。MGは、若い成人女性（40歳未満）と高齢男性（60歳以上）に最も一般的に影響を与えますが、小児期を含むあらゆる年齢で発生する可能性があります。特徴的な臨床症状には、眼、球、または全身の脱力および易疲労性が含まれる場合があります。米国の年間平均医療費は1人あたり20,190ドルと推定されており、MGはまれですが、診断を受けた人にとって重大かつ慢性的な経済的負担となる可能性があることを示しています。診断を受けた人の死亡率は低下しており、これは、より良い治療選択肢や急性期集中治療の改善など、継続的な医学の進歩に起因する可能性があります。

MGの現在の推奨治療法には、毎日のまたは慢性的な症状のコントロールのための抗アセチルコリンエステラーゼ（ピリドスチグミン）；通常、疾患の急性増悪に使用されるが、慢性的な症状のコントロールにも使用される免疫調節療法（静脈内免疫グロブリン[IVIG]および血漿交換）；および維持療法に使用され、効果が現れるまでに通常数週間から数か月かかる免疫抑制剤（ステロイド、アザチオプリン、シクロスポリン、ミコフェノール酸、メトトレキサート）が含まれます。

重症筋無力症の治療のための治療薬の開発に関与する主要なプレーヤーには、以下が含まれます。Catalyst Pharmaceuticals（アミファンプリジンリン酸塩）；Argenx（エフガルチギモド）；CSLベーリング（ヒト正常免疫グロブリンG（IgG））；そしてGrifols Therapeutics（IGIV-C）。この情報の詳細については、トピックに関するレポートからアクセスできます「重症筋無力症 – パイプライン分析、2019」。

アミファンプリジンリン酸塩（フィルダプセ；ゼナス）は、電位依存性カリウムチャネル遮断薬です。遮断作用は、神経活動電位の脱分極を延長します。現在、重症筋無力症の治療薬として第III相開発段階にあります。同社はトップラインの結果第III相試験から2019年後半を予想しています。それはオーファンドラッグ指定から米国食品医薬品局重症筋無力症の治療のために。

著者：Yuktie