ファブリー病（別名：アンダーソン・ファブリー病）は、リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如により、糖スフィンゴ脂質代謝の進行性のX連鎖遺伝性遺伝子疾患です。特に初期段階では、細胞機能不全と微小血管病理がリソソーム糖スフィンゴ脂質沈着によって誘導される、破壊的な先天性代謝異常です。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠如または活性の低下は、ユビキタスな細胞内オルガネラであるリソソーム内のグロボトリアオシルセラミドおよび関連する糖スフィンゴ脂質の進行性蓄積をもたらします。
ファブリー病患者で欠損している酵素である組換えα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）と、α-Gal Aのリソソームへの輸送を促進する経口薬理学的シャペロンであるミガラスタット塩酸塩は、対象となる個人にとって治療の選択肢となります。治療的管理は主に、血圧、脂質、およびタンパク尿のコントロールに焦点を当てています。ACE阻害薬および/または遮断薬は、タンパク尿の患者に使用されます。高血圧および高コレステロール血症は適切に管理されます。虚血性発作または脳卒中を起こした患者では抗凝固剤による予防が重要であり、高リスク患者では永久的な心臓ペースメーカーが検討されます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下をご覧ください。https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
ファブリー病に対する新たな治療戦略には、さまざまな疾患の治療に広く使用されている低分子化合物の開発が含まれます。そのような低分子は、市販薬の約80〜90％を占めています。酵素補充療法は効果的ですが、主要な治療法または補助的な治療法として役立つ可能性のある他の治療戦略が必要です。低分子医薬品の発見は有望であり、ファブリー病の新しい治療法につながる可能性があります。糖スフィンゴ脂質を分解する酵素の非阻害性シャペロン、活性化因子、または阻害剤の発見は画期的です。ファブリー病の治療のための治療薬の開発に関与している主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticalsなどが含まれます。
ファブリー病の競合分析
レポートセグメンテーション
フェーズでカバーされる製品
- 市販
- フェーズIII
- フェーズII
- フェーズI
- 前臨床
- 休眠
段階別治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析された上位企業
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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