ファブリー病（アンダーソン・ファブリー病としても知られています）は、リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如による、進行性のX連鎖遺伝性糖スフィンゴ脂質代謝異常症です。特に初期段階では、細胞機能不全と微小血管病変がリソソーム糖スフィンゴ脂質の沈着によって誘発される、破壊的な先天性代謝異常です。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの活性の欠如または欠損は、遍在性の細胞内小器官であるリソソーム内のグロボトリアオシルセラミドおよび関連する糖スフィンゴ脂質の進行性蓄積をもたらします。
遺伝子組換えα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）（ファブリー病患者で欠損している酵素）および、α-Gal Aのリソソームへの輸送を促進する経口薬理学的シャペロンであるミガラスタート塩酸塩は、適格な個人に対する治療選択肢です。治療管理は主に、血圧、脂質、およびタンパク尿のコントロールに焦点を当てています。ACE阻害剤および/または遮断薬は、タンパク尿の患者に使用されます。高血圧および高コレステロール血症は適切に管理されます。抗凝固薬による予防は、虚血性発作または脳卒中を起こした患者にとって重要であり、永久的な心臓ペーシングは、ハイリスク患者で考慮されます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下を参照してください。https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
ファブリー病の新たな治療戦略には、さまざまな疾患の治療に広く使用されている低分子化合物の開発が含まれます。このような低分子は、市販薬の約80〜90％を占めています。酵素補充療法は効果的ですが、一次治療または補助治療として役立つ可能性のある他の治療戦略が必要です。低分子医薬品の発見は有望であり、ファブリー病の新しい治療法につながる可能性があります。糖スフィンゴ脂質を分解する酵素の非阻害性シャペロン、活性化剤、または阻害剤の発見は、画期的なものとなるでしょう。ファブリー病の治療薬の開発に関与している主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticalsなどがあります。
ファブリー病の競合分析
レポートセグメンテーション
フェーズでカバーされる製品
- 市販
- フェーズIII
- フェーズII
- フェーズI
- 前臨床
- 休眠
段階別の治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析された上位企業
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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