ファブリー病（別名アンダーソン・ファブリー病）は、リソソームα-ガラクトシダーゼA活性の欠損または欠如による、グリコスフィンゴ脂質代謝の進行性のX連鎖遺伝性遺伝性疾患です。これは壊滅的な先天性代謝異常であり、特に初期段階では、細胞機能不全およびリソソームグリコスフィンゴ脂質沈着によって誘導される微小血管病理によって悪化します。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの欠如または活性低下は、ユビキタスな細胞内小器官であるリソソーム内に、グロボトリアオシルセラミドおよび関連するグリコスフィンゴ脂質の進行性の蓄積をもたらします。
組換えα-ガラクトシダーゼA（alpha-Gal A）、ファブリー病患者で欠乏している酵素、およびα-Gal Aのリソソームへの輸送を促進する経口薬理学的シャペロンであるミガラスタット塩酸塩は、対象となる個人の治療選択肢です。治療的管理は、主に血圧、脂質、およびタンパク尿のコントロールに焦点を当てています。ACE阻害薬および/または遮断薬は、タンパク尿を有する患者に使用されます。高血圧および高コレステロール血症は適切に管理される必要があります。抗凝固薬による予防は、虚血性発作または脳卒中を起こした患者にとって重要であり、永続的な心臓ペーシングは高リスク患者で考慮されます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下を参照してください。https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
ファブリー病の新たな治療戦略には、さまざまな疾患の治療に広く使用されている低分子化合物の開発が含まれます。このような低分子化合物は、市販薬の約80〜90％を占めています。酵素補充療法は効果的ですが、一次治療または補助治療として機能できる他の治療戦略が必要です。低分子薬物発見は有望であり、ファブリー病の新しい治療法につながる可能性があります。グリコスフィンゴ脂質を分解する酵素の非阻害性シャペロン、活性化因子、または阻害剤の発見は、画期的なものとなるでしょう。ファブリー病の治療のための治療法の開発に関与している主要なプレーヤーには、Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticalsなどが含まれます。
ファブリー病の競合分析
レポートのセグメンテーション
フェーズでカバーされる製品
- 市販
- フェーズIII
- フェーズII
- フェーズI
- 前臨床
- 休眠
段階別の治療評価
- 製品タイプ
- 投与経路
- 分子タイプ
分析されたトップ企業
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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