重症筋無力症(MG)免疫学的病因を有するプロトタイプ神経筋疾患です。これは、主に骨格筋のシナプス間にあるアセチルコリン受容体(AChR)に対する自己抗体の存在により、神経筋接合部を介したシナプス伝達に影響を与える後天性自己免疫疾患です。神経筋伝達の障害と、変動する筋力低下や易疲労性などの対応する臨床症状を引き起こします。
この疾患は、抗コリンエステラーゼ薬、迅速な免疫調節療法、慢性免疫抑制剤、および胸腺摘出術を含む治療法で効果的に管理できます。治療は個別化されており、患者の年齢、疾患の重症度(特に呼吸器または球麻痺の関与によって決定される)、および進行のペースによって異なります。MGにおける治療の目標は、患者に最小限の症状またはより良い状態をもたらし、薬物からの副作用を最小限に抑えることです。MGは慢性疾患ですが治療可能であり、多くの患者は症状の持続的な寛解と完全な機能的能力を達成できます。
レポートのTOCの詳細な分析については、以下を参照してください:https://univdatos.com/report/global-myasthenia-gravis-pipeline–analysis-2019
ほとんどの患者は、対症療法に加えて免疫抑制を必要とします。プレドニゾロンとアザチオプリンが第一選択薬であり、いくつかの第二選択肢が推奨され、検討されています。重症筋無力症の治療薬として販売されている製品には、エクリズマブ(Alexion Pharmaceuticals)、タクロリムス(Astellas Pharma)などがあります。重症筋無力症の治療薬の開発に関与している主要企業には、Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenxなどがあります。
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