
重症筋無力症(MG)は、免疫病理学的機序を持つ代表的な神経筋疾患です。これは、主に骨格筋のシナプス間にあるアセチルコリン受容体(AChR)に対する自己抗体の存在により、神経筋接合部を介したシナプス伝達に影響を与える後天性自己免疫疾患です。その結果、神経筋伝達の障害や、変動する筋力低下や易疲労性などの臨床症状を引き起こします。
この疾患は、抗コリンエステラーゼ薬、迅速な免疫調節療法、慢性免疫抑制剤、胸腺摘出術などの治療法で効果的に管理できます。治療は個別化され、患者の年齢、疾患の重症度(特に呼吸器または球麻痺の関与によって決定される)、および進行速度によって異なります。MGにおける治療の目標は、投薬による副作用を最小限に抑えながら、患者の症状を最小限にするか、より良くすることです。MGは慢性疾患ですが治療可能であり、多くの患者は症状の持続的な寛解と完全な機能的能力を達成できます。
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ほとんどの患者は、対症療法に加えて免疫抑制が必要です。プレドニゾロンとアザチオプリンが第一選択薬であり、いくつかの第二選択肢が推奨され、検討されています。重症筋無力症の治療のために市販されている製品には、エクリズマブ(Alexion Pharmaceuticals)、タクロリムス(Astellas Pharma)などがあります。重症筋無力症の治療薬の開発に関与している主要企業には、Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenxなどがあります。
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