
重症筋無力症(MG)は、免疫学的病因を有する代表的な神経筋疾患です。骨格筋のシナプス間にあるアセチルコリン受容体(AChR)に対する自己抗体の存在を主因として、神経筋接合部を介したシナプス伝達に影響を与える後天性の自己免疫疾患です。神経筋伝達の障害を引き起こし、変動する筋力低下や易疲労性などの臨床症状を伴います。
この疾患は、抗コリンエステラーゼ剤、迅速な免疫調節療法、慢性的な免疫抑制剤、胸腺摘出術を含む治療法で効果的に管理できます。治療は個別化され、患者の年齢、疾患の重症度(特に呼吸器または球麻痺の関与によって決定される)、および進行のペースによって異なります。MGの治療目標は、投薬による副作用を最小限に抑えながら、患者の症状を最小限に抑えるか、または改善することです。MGは慢性疾患ですが治療可能であり、多くの患者は症状の持続的な寛解と完全な機能能力を達成できます。
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ほとんどの患者は、対症療法に加えて免疫抑制療法が必要です。プレドニゾロンとアザチオプリンが第一選択薬であり、いくつかの第二選択肢が推奨され、検討されています。重症筋無力症の治療のために販売されている製品には、エクリズマブ(Alexion Pharmaceuticals)、タクロリムス(Astellas Pharma)などがあります。重症筋無力症の治療薬の開発に関与している主要企業には、Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenxなどがあります。
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