중증 근무력증 – 신경근 접합부(NMJ)의 자가면역 질환
중증 근무력증(MG)은 면역 병인론적 특징을 갖는 원형 신경근 질환입니다. 이는 주로 골격근의 시냅스 공간 사이에서 아세틸콜린 수용체(AChR)에 대한 자가 항체의 존재로 인해 신경근 접합부를 통한 시냅스 전달에 영향을 미치는 후천성 자가면역 질환입니다. 첫 번째 임상 징후로는 통증이 없는 쇠약 증상에 이어 눈꺼풀 처짐 및 복시가 나타납니다. 근육이 정상적으로 수축하지 못하는 것은 근육이 신경 자극에 반응할 수 없기 때문입니다. 자극 전달이 제대로 이루어지지 않아 신경과 근육 간의 소통이 차단되어 쇠약이 발생합니다.
중증 근무력증은 미국에서 인구 10만 명당 약 14~20건의 유병률을 보입니다. 이 질환은 빈도와 인지도가 증가하고 있으며 남녀 모두에게 영향을 미칩니다. MG는 주로 젊은 성인 여성(40세 미만)과 노년 남성(60세 이상)에게 가장 흔하게 발생하지만 소아를 포함한 모든 연령대에서 발생할 수 있습니다. 특징적인 임상 증상으로는 눈, 연수 또는 일반적인 쇠약 및 피로 등이 있습니다. 미국의 연간 평균 의료 비용은 1인당 20,190달러로 추산되며, 이는 MG가 드물지만 진단을 받은 사람들에게 상당하고 만성적인 재정적 부담을 줄 수 있음을 보여줍니다. 진단을 받은 사람들의 사망률은 감소하고 있으며, 이는 더 나은 치료 옵션과 급성 중환자 치료 개선을 포함한 지속적인 의학 발전 덕분으로 여겨집니다.
현재 MG에 권장되는 치료법으로는 일상적 또는 만성적 증상 조절을 위한 항아세틸콜린에스테라제(피리도스티그민), 급성 질환 악화에 일반적으로 사용되지만 만성적 증상 조절에도 사용되는 면역 조절 요법(정맥 면역글로불린[IVIG] 및 혈장 교환), 유지 요법에 사용되며 효과를 보려면 일반적으로 몇 주에서 몇 달이 걸리는 면역억제제(스테로이드, 아자티오프린, 사이클로스포린, 미코페놀레이트 및 메토트렉세이트)가 있습니다.
중증 근무력증 치료제 개발에 참여하는 주요 기업으로는 Catalyst Pharmaceuticals(Amifampridine Phosphate), Argenx(Efgartigimod), CSL Behring(사람 정상 면역글로불린 G(IgG)) 및 Grifols Therapeutics(IGIV-C)가 있습니다. 이 정보에 대한 더 자세한 내용은 당사의 보고서 "중증 근무력증 – 파이프라인 분석, 2019"에서 확인할 수 있습니다.
Amifampridine Phosphate(Firdapse; Zenas)는 전압 개폐 칼륨 채널 차단제입니다. 차단 작용은 신경 활동 전위의 탈분극을 연장시킵니다. 현재 중증 근무력증 치료를 위해 임상 3상 개발 단계에 있습니다. 회사는 2019년 하반기에 임상 3상 연구의 최고 수준 결과를 예상하고 있습니다. 중증 근무력증 치료를 위해 미국 식품의약국으로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
작성자: Yuktie