중증 근무력증 – 신경근 접합부(NMJ)의 자가면역 질환
중증 근무력증(MG)은 면역학적 발병 기전을 가진 전형적인 신경근 질환입니다. 이는 주로 골격근의 시냅스 공간에서 아세틸콜린 수용체(AChR)에 대한 자가항체의 존재로 인해 신경근 접합부를 통해 시냅스 전달에 영향을 미치는 후천성 자가면역 질환입니다. 첫 번째 임상 징후에는 무통성 쇠약, 이어서 안검하수 및 복시가 나타납니다. 근육이 정상적으로 수축하지 못하는 것은 신경 자극에 반응할 수 없기 때문입니다. 적절한 자극 전달의 부족으로 인해 신경과 근육 간의 소통이 차단되어 쇠약이 발생합니다.
중증 근무력증의 유병률은 미국에서 100,000명당 약 14-20건입니다. 이 질환은 빈도와 인지도가 증가하고 있으며 남성과 여성 모두에게 영향을 미칩니다. MG는 40세 미만의 젊은 성인 여성과 60세 이상의 노인 남성에게 가장 흔하게 영향을 미치지만, 소아기를 포함한 모든 연령대에서 발생할 수 있습니다. 특징적인 임상 증상으로는 눈, 구강, 전신 쇠약 및 피로도가 포함될 수 있습니다. 미국의 연간 평균 의료비는 1인당 20,190달러로 추산되며, MG는 희귀하지만 진단을 받은 사람들에게 상당하고 만성적인 재정적 부담을 줄 수 있음을 보여줍니다. 진단을 받은 사람들의 사망률은 감소하고 있으며, 이는 더 나은 치료 옵션과 급성 중환자 관리 개선을 포함한 지속적인 의학 발전 덕분입니다.
MG에 대한 현재 권장 치료법에는 만성적인 증상 관리를 위한 항콜린에스테라제(피리도스티그민); 급성 질환 악화에 일반적으로 사용되지만 만성적인 증상 관리에도 사용되는 면역 조절 치료법(정맥 면역 글로불린[IVIG] 및 혈장 교환술); 유지 요법에 사용되며 효과를 보는데 수 주에서 수 개월이 걸리는 면역 억제제(스테로이드, 아자티오프린, 사이클로스포린, 마이코페놀레이트 및 메토트렉세이트)가 포함됩니다.
중증 근무력증 치료를 위한 치료제 개발에 관여하는 주요 기업에는 다음과 같습니다.Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (인간 정상 면역 글로불린 G (IgG));및Grifols Therapeutics (IGIV-C).이 정보에 대한 자세한 내용은 이 주제에 대한 보고서에서 확인할 수 있습니다.“중증 근무력증 – 파이프라인 분석, 2019”
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas)는 전압 개폐 칼륨 채널 차단제입니다. 차단 작용은 신경 활동 전위의 탈분극을 연장시킵니다. 현재 중증 근무력증 치료를 위해 개발 3상 단계에 있습니다. 회사는최종 결과에서 3상 연구2019년 하반기에 발표할 것으로 예상합니다. 이것은희귀 의약품 지정에서미국 식품의약국으로부터 중증 근무력증 치료에 대한 승인을 받았습니다.
저자: Yuktie