부신백질이영양증X-연관 질환으로, 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA)의 과산화소체 베타 산화 결함으로 인해 발생합니다. 수초 내 VLCFA의 존재는 수초 불안정성을 유발하며, 이는 지질 항원의 제시가 상당한 수초 파괴를 초래할 수 있는 면역 매개 과정을 초래합니다.
ALD의 가장 흔한 형태는 X-연관이며, ABCD1 암호화 매우 긴 사슬 지방산 수송체의 돌연변이로 인해 발생합니다. 임상적으로 이질적이며, 뇌형이 가장 심각합니다. 일반적으로 4~8세 소년에게 진단됩니다. 증상은 인지, 학습 및 행동 저하를 거쳐 마비, 궁극적으로 식물 상태 및 사망으로 빠르게 진행됩니다. ALDP 돌연변이와 관련된 임상적 특징은 부신피질 기능 부전에서 서서히 진행되는 척수병증, 뇌 탈수초화에 이르기까지 광범위합니다.
보고서의 TOC에 대한 자세한 분석은 다음을 참조하십시오.:https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019
어린이 뇌 X-ALD에 사용할 수 있는 치료법은 로렌조 오일(식이 보충제)과 줄기세포 이식의 두 가지뿐입니다. 전자는 질병의 임상 증상을 크게 개선하지 못하는 반면, 후자는 심각한 제한 사항이 있습니다. 가장 심각한 ALD 사례에 대한 현재 치료 옵션은 골수 이식이지만, 절차 자체가 상당한 위험을 수반하며 항상 성공적인 것은 아닙니다. X-ALD의 더 진행된 단계에 있는 어린이 또는 성인 형태의 질병에 대한 치료 옵션은 매우 제한적입니다.
부신백질이영양증 치료제 개발에 참여하는 주요 기업으로는 Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation 및 Viking Therapeutics 등이 있습니다.
부신백질이영양증 파이프라인 분석
보고서 세분화
단계별 제품
- 3상
- 2상
- 1상
- 전임상
- 중단됨
단계별 치료 평가
- 제품 유형
- 투여 경로
- 분자 유형
분석된 주요 기업
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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