부신백질이영양증, 즉 ALD는 18,000명 중 1명에게 영향을 미치는 치명적인 유전 질환입니다.

부신백질이영양증은 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA)의 과산화소체 베타 산화 결함으로 인해 발생하는 X-연관 질환입니다. 미엘린 내 VLCFA의 존재는 미엘린 불안정성을 유도하고, 이는 지질 항원의 제시가 상당한 미엘린 파괴를 초래할 수 있는 면역 매개 과정을 유발합니다.

가장 흔한 형태의 ALD는 X-연관 질환이며 ABCD1에 의해 암호화된 매우 긴 사슬 지방산 수송체의 돌연변이로 인해 발생합니다. 임상적으로 이질적이며, 뇌 형태가 가장 심각합니다. 보통 4세에서 8세 사이의 남자아이들에게서 진단됩니다. 증상은 인지, 학습 및 행동의 저하에서 마비, 궁극적으로는 식물 상태 및 사망에 이르기까지 빠르게 진행됩니다. ALDP 돌연변이와 관련된 임상적 특징의 스펙트럼은 부신피질 기능부전에서부터 서서히 진행되는 척수병증, 뇌 탈수초화에 이르기까지 광범위합니다.

보고서의 TOC에 대한 자세한 분석은 다음을 통해 찾아보십시오.: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

어린이 뇌 X-ALD에 사용할 수 있는 치료법은 로렌조 오일(식이 보충제)과 줄기세포 이식 두 가지뿐입니다. 전자는 질병의 임상 증상을 크게 개선하지 못하지만, 후자는 심각한 제한이 있습니다. 가장 심각한 ALD 사례에 대한 현재의 치료 옵션은 골수 이식입니다. 그러나 절차 자체에 상당한 위험이 따르며 항상 성공하는 것은 아닙니다. X-ALD가 더 진행된 단계에 있는 어린이 또는 성인 형태의 질병에 대한 치료 옵션은 매우 제한적입니다.

부신백질이영양증 치료를 위한 치료법 개발에 관련된 주요 업체로는 Minoryx Therapeutics, Bluebird bio, MedDay Pharmaceuticals, ReceptoPharm, Magenta Therapeutics, Orpheris, SOM Biotech, Applied Genetic Technologies Corporation 및 Viking Therapeutics 등이 있습니다.

부신백질이영양증 파이프라인 분석

보고서 세분화

단계별 제품 범위

• 3상
• 2상
• 1상
• 전임상
• 중단됨

단계별 치료 평가

• 제품 유형
• 투여 경로
• 분자 유형

분석된 주요 회사

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics