파브리병은 알파-갈락토시다제 A라는 효소 결핍을 동반하는 희귀 유전 질환입니다.

파브리병(Anderson Fabry Disease라고도 함)은 리소좀 α-갈락토시다제 A 활성의 결핍 또는 부재로 인한 진행성 X 연관 유전성 당지질 대사 장애입니다. 이는 특히 초기 단계에서 세포 기능 장애와 리소좀 당지질 침착에 의해 유발되는 미세혈관 병리에 의해 발생하는 파괴적인 선천성 대사 이상입니다. 리소좀 외당가수분해효소 α-갈락토시다제 A의 부재 또는 결핍된 활성은 유비쿼터스 세포내 소기관인 리소좀 내에서 글로보트리아오실세라마이드 및 관련 당지질의 점진적인 축적을 초래합니다.

파브리병 환자에서 결핍된 효소인 재조합 알파-갈락토시다제 A(알파-Gal A)와 알파-Gal A의 리소좀으로의 이동을 촉진하는 경구 약리학적 샤페론인 미갈라스타트 염산염은 적격 개인을 위한 치료 옵션입니다. 치료 관리는 주로 혈압, 지질 및 단백뇨 조절에 중점을 둡니다. ACE 억제제 및/또는 차단제는 단백뇨 환자에게 사용됩니다. 고혈압과 고콜레스테롤혈증은 적절하게 관리해야 합니다. 허혈성 발작이나 뇌졸중이 있었던 환자에게는 항응고제를 사용한 예방이 중요하며, 고위험 환자에게는 영구 심박 조율이 고려됩니다.

보고서 TOC에 대한 자세한 분석은 다음을 참조하십시오.https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

파브리병에 대한 새로운 치료 전략에는 다양한 질병 치료에 널리 사용되는 저분자 화합물의 개발이 포함됩니다. 이러한 저분자는 시판 약물의 약 80-90%를 차지합니다. 효소 대체 요법이 효과적이기는 하지만 1차 또는 보조 치료제로 사용될 수 있는 다른 치료 전략이 필요합니다. 저분자 약물 발견은 파브리병에 대한 새로운 치료법으로 이어질 수 있기 때문에 유망합니다. 당지질을 분해하는 효소의 비억제성 샤페론, 활성제 또는 억제제의 발견은 획기적인 발전이 될 것입니다. 파브리병 치료제 개발에 참여하는 주요 기업으로는 Amicus Therapeutics, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals 등이 있습니다.

파브리병 경쟁 분석

보고서 세분화

단계별 제품 범위

• 판매
• 3상
• 2상
• 1상
• 전임상
• 휴면

단계별 치료 평가

• 제품 유형
• 투여 경로
• 분자 유형

분석된 주요 회사

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme