파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 인한 희귀 유전 질환입니다.

파브리병 (Anderson Fabry Disease라고도 함)은 리소좀 α-갈락토시다제 A 활성의 결핍 또는 부재로 인한 글리코스핑고지질 대사의 진행성 X 연관 유전성 유전 질환입니다. 특히 초기 단계에서 세포 기능 장애 및 미세혈관 병리가 리소좀 글리코스핑고지질 침착에 의해 유발되는 파괴적인 선천성 대사 이상입니다. 리소좀 외당가수분해효소 α-갈락토시다제 A의 부재 또는 활성 부족은 유비쿼터스 아세포 기관인 리소좀 내에서 글로보트리아오실세라마이드 및 관련 글리코스핑고지질이 점진적으로 축적되는 결과를 초래합니다.

파브리병 환자에서 결핍된 효소인 재조합 알파-갈락토시다제 A(알파-Gal A)와 알파-Gal A의 리소좀 이동을 용이하게 하는 경구 약리학적 샤페론인 미갈라스타트 염산염은 적격한 개인을 위한 치료 옵션입니다. 치료 관리는 주로 혈압, 지질 및 단백뇨 조절에 중점을 둡니다. ACE 억제제 및/또는 차단제는 단백뇨 환자에게 사용됩니다. 고혈압 및 고콜레스테롤혈증은 적절하게 관리됩니다. 허혈성 발작이나 뇌졸중이 있었던 환자에게는 항응고제를 예방적으로 투여하는 것이 중요하며, 고위험 환자에게는 영구적인 심박 조율을 고려합니다.

보고서의 TOC에 대한 자세한 분석은 다음을 통해 찾아보십시오.https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

파브리병에 대한 새로운 치료 전략에는 다양한 질병 치료에 널리 사용되는 저분자 화합물 개발이 포함됩니다. 이러한 저분자는 시판되는 약물의 약 80-90%를 차지합니다. 효소 대체 요법이 효과적이지만 1차 또는 보조 치료 역할을 할 수 있는 다른 치료 전략이 필요합니다. 저분자 약물 발견은 파브리병에 대한 새로운 치료법으로 이어질 수 있으므로 유망합니다. 글리코스핑고지질을 분해하는 효소의 비억제성 샤페론, 활성제 또는 억제제의 발견은 획기적인 사건이 될 것입니다. 파브리병 치료제 개발에 관련된 주요 업체로는 Amicus Therapeutics, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals 등이 있습니다.

파브리병 경쟁 분석

보고서 세분화

단계별로 다루는 제품

• 시판됨
• 3상
• 2상
• 1상
• 전임상
• 휴면

단계별 치료 평가

• 제품 유형
• 투여 경로
• 분자 유형

분석된 주요 회사

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme