Миастения гравис – аутоиммунное заболевание нервно-мышечного синапса (НМС)
Миастения гравис (MG) является прототипом нервно-мышечного заболевания с иммунологическим патогенезом. Это приобретенное аутоиммунное заболевание, поражающее синаптическую передачу через нервно-мышечный синапс главным образом из-за наличия аутоантител к рецепторам ацетилхолина (AChR) в синаптическом пространстве скелетных мышц. Первые клинические признаки включают безболезненную слабость с последующим птозом и диплопией. Нарушение нормального сокращения мышц возникает, потому что они не могут реагировать на нервные импульсы. Из-за отсутствия надлежащей передачи импульса блокируется связь между нервом и мышцей, что приводит к слабости.
Распространенность миастении гравис составляет приблизительно 14–20 случаев на 100 000 человек в Соединенных Штатах. Заболеваемость и распознаваемость расстройства растут, и оно поражает как мужчин, так и женщин. MG чаще всего поражает молодых взрослых женщин (до 40 лет) и пожилых мужчин (старше 60 лет), но может возникнуть в любом возрасте, включая детство. Характерные клинические симптомы могут включать глазодвигательную, бульбарную или генерализованную слабость и утомляемость. Среднегодовая стоимость здравоохранения в США оценивается в 20 190 долларов США на человека, что показывает, что, хотя MG встречается редко, она может представлять собой значительное и хроническое финансовое бремя для тех, кто имеет этот диагноз. Смертность среди людей с таким диагнозом снижается, и это можно отнести к продолжающимся медицинским достижениям, включая лучшие варианты лечения, а также улучшения в области неотложной интенсивной терапии.
Текущее рекомендуемое лечение MG включает антихолинэстеразные препараты (пиридостигмин) для ежедневного или хронического контроля симптомов; иммуномодулирующую терапию (внутривенный иммуноглобулин [ВВИГ] и плазмаферез), которые обычно используются при обострении заболевания, но также использовались для хронического контроля симптомов; и иммунодепрессанты (стероиды, азатиоприн, циклоспорин, микофенолат и метотрексат), которые используются для поддерживающей терапии и обычно требуют недель или месяцев для достижения эффекта.
Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения миастении гравис, включаютCatalyst Pharmaceuticals (фосфат амifампридина); Argenx (эфгартигимод); CSL Behring (иммуноглобулин человека нормальный G (IgG));иGrifols Therapeutics (IGIV-C).Более подробную информацию об этой информации можно получить из нашего отчета по этой теме«Миастения гравис – анализ трубопровода, 2019».
Фосфат амифампридина (Firdapse; Zenas)является блокатором потенциал-зависимых калиевых каналов. Блокирующее действие продлевает деполяризацию нервных потенциалов действия. В настоящее время находится на III фазе разработки для лечения миастении гравис. Компания ожидаетосновные результатыисследования III фазы вовторой половине 2019 года. Он получилстатус орфанного препаратаотУправление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов СШАдля лечения миастении гравис.
Автор: Yuktie