Миастения Гравис – Аутоиммунное расстройство нервно-мышечного соединения (NMJ)
Миастения Гравис (MG) является прототипом нервно-мышечного заболевания с иммунологическим патогенезом. Это приобретенное аутоиммунное заболевание, поражающее синаптическую передачу через нервно-мышечное соединение, в основном из-за наличия аутоантител к рецепторам ацетилхолина (AChR) в синаптическом пространстве скелетных мышц. Первые клинические признаки включают безболезненную слабость, за которой следуют птоз и диплопия. Нарушение нормального сокращения мышц происходит из-за того, что они не могут реагировать на нервные импульсы. Из-за отсутствия надлежащей передачи импульса связь между нервом и мышцей блокируется, что приводит к слабости.
Распространенность миастении гравис составляет примерно 14-20 случаев на 100 000 человек в Соединенных Штатах. Частота и выявляемость этого расстройства возрастают, и оно поражает как мужчин, так и женщин. MG чаще всего поражает молодых женщин (до 40 лет) и пожилых мужчин (старше 60 лет), но может возникать в любом возрасте, включая детский. Характерные клинические симптомы могут включать глазную, бульбарную или генерализованную слабость и утомляемость. Среднегодовые расходы на здравоохранение в США оцениваются в 20 190 долларов на человека, что показывает, что, хотя MG встречается редко, она может представлять собой значительное и хроническое финансовое бремя для тех, у кого диагностировано это заболевание. Смертность среди тех, у кого диагностировано это заболевание, снижается, и это можно объяснить постоянными медицинскими достижениями, включая улучшение вариантов лечения, а также улучшение неотложной помощи.
Современное рекомендуемое лечение MG включает антиацетилхолинэстеразу (пиридостигмин) для ежедневного или хронического контроля симптомов; иммуномодулирующие методы лечения (внутривенный иммуноглобулин [IVIG] и плазмаферез), которые обычно используются при остром обострении заболевания, но также использовались для хронического контроля симптомов; и иммунодепрессанты (стероиды, азатиоприн, циклоспорин, микофенолат и метотрексат), которые используются для поддерживающей терапии, и для проявления эффекта обычно требуются недели или месяцы.
Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения миастении гравис, включают Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (Human normal immunoglobulin G (IgG)); и Grifols Therapeutics (IGIV-C). Более подробную информацию об этом можно получить из нашего отчета по теме «Миастения Гравис – Анализ пайплайна, 2019».
Amifampridine Phosphate (Firdapse; Zenas) является блокатором потенциал-зависимых калиевых каналов. Блокирующее действие продлевает деполяризацию потенциалов действия нерва. В настоящее время он находится на III фазе разработки для лечения миастении гравис. Компания ожидает основные результаты исследования III фазы во второй половине 2019 года. Он получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения миастении гравис.
Автор: Yuktie