Адренолейкодистрофия, или АЛД, — это смертельное генетическое заболевание, которое встречается у 1 из 18 000 человек.

Адренолейкодистрофия – это X-сцепленное заболевание, которое возникает в результате дефекта пероксисомного бета-окисления очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA). Присутствие VLCFA в миелине вызывает нестабильность миелина, что приводит к иммуноопосредованному процессу, при котором представление липидного антигена может привести к значительному разрушению миелина.

Наиболее распространенной формой АЛД является Х-сцепленная форма, возникающая в результате мутации ABCD1, кодирующего транспортер очень длинноцепочечных жирных кислот. Она клинически гетерогенна, а церебральная форма является наиболее тяжелой. Обычно ее диагностируют у мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет. Симптомы быстро прогрессируют, проявляясь в снижении когнитивных способностей, способности к обучению и изменении поведения, параличе и, в конечном итоге, переходят в вегетативное состояние и смерть. Спектр клинических признаков, связанных с мутацией ALDP, широк: от адренокортикальной недостаточности до медленно прогрессирующей миелопатии и церебральной демиелинизации.

Для подробного анализа содержания отчетов пройдите по ссылке: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Существует только два доступных метода лечения церебральной Х-АЛД детского возраста: масло Лоренцо (диетическая добавка) и трансплантация стволовых клеток. Первый метод существенно не улучшает клинические симптомы заболевания, а второй имеет серьезные ограничения. Современным терапевтическим вариантом для наиболее тяжелых случаев АЛД является трансплантация костного мозга; однако сама процедура сопряжена со значительным риском и не всегда успешна. Варианты лечения детей на более поздних стадиях Х-АЛД или взрослой формы заболевания очень ограничены.

Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения адренолейкодистрофии, включают Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation и Viking Therapeutics и другие.

Анализ перспективных разработок в области адренолейкодистрофии

Сегментация отчета

Продукты, охваченные Фазой

• Фаза III
• Фаза II
• Фаза I
• Доклиническая
• Прекращено

Терапевтическая оценка по стадиям

• Тип продукта
• Путь введения
• Тип молекулы

Анализ ведущих компаний

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics