Адренолейкодистрофия, или АЛД, это смертельное генетическое заболевание, которое встречается у 1 из 18 000 человек

Адренолейкодистрофия – это Х-сцепленное заболевание, которое возникает в результате дефекта пероксисомального бета-окисления очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA). Наличие VLCFA в миелине вызывает нестабильность миелина, что приводит к иммунно-опосредованному процессу, при котором представление липидного антигена может привести к значительному разрушению миелина.

Наиболее распространенной формой АЛД является Х-сцепленная форма, которая возникает в результате мутации ABCD1, кодирующего транспортер очень длинноцепочечных жирных кислот. Она клинически гетерогенна, причем церебральная форма является наиболее тяжелой. Диагностируется обычно у мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет. Симптомы быстро прогрессируют, приводя к снижению когнитивных функций, способности к обучению и изменению поведения, затем к параличу и, в конечном итоге, к вегетативному состоянию и смерти. Спектр клинических проявлений, связанных с мутацией ALDP, широк и варьируется от недостаточности коры надпочечников до медленно прогрессирующей миелопатии и церебральной демиелинизации.

Для детального анализа содержания отчетов просмотрите: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Существует только два доступных метода лечения детской церебральной Х-АЛД: масло Лоренцо (диетическая добавка) и трансплантация стволовых клеток. Первый метод существенно не улучшает клинические симптомы заболевания, а второй имеет серьезные ограничения. Текущим вариантом терапии наиболее тяжелых случаев АЛД является трансплантация костного мозга; однако сама процедура несет в себе значительный риск и не всегда успешна. Варианты лечения детей на более поздних стадиях Х-АЛД или взрослой формы заболевания очень ограничены.

Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения адренолейкодистрофии, включают Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation и Viking Therapeutics, среди прочих.

Анализ разработки лекарственных препаратов для лечения адренолейкодистрофии

Сегментация отчета

Продукты, охваченные фазой

• III фаза
• II фаза
• I фаза
• Доклинические исследования
• Прекращено

Терапевтическая оценка по стадиям

• Тип продукта
• Способ введения
• Тип молекулы

Проанализированы ведущие компании

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics