Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом фермента под названием альфа-галактозидаза А.

Болезнь Фабри (также известная как болезнь Андерсона-Фабри) — это прогрессирующее сцепленное с Х-хромосомой наследственное генетическое нарушение метаболизма гликосфинголипидов, вызванное дефицитом или отсутствием лизосомальной α-галактозидазы А. Это разрушительная врожденная ошибка метаболизма, особенно на ранних стадиях, характеризующаяся клеточной дисфункцией и микрососудистой патологией, вызванной лизосомальным отложением гликосфинголипидов. Отсутствие или дефицит активности лизосомальной экзогликогидролазы α-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению глоботриаозилцерамида и связанных с ним гликосфинголипидов в лизосомах, которые являются повсеместными субклеточными органеллами.

Рекомбинантная альфа-галактозидаза А (альфа-Gal A), фермент, дефицит которого наблюдается у пациентов с болезнью Фабри, и мигаластата гидрохлорид, пероральный фармакологический шаперон, который облегчает транспортировку альфа-Gal A в лизосомы, являются терапевтическими вариантами для соответствующих лиц. Терапевтическое ведение в первую очередь направлено на контроль артериального давления, липидов и протеинурии. Ингибиторы АПФ и/или блокаторы используются у пациентов с протеинурией. Гипертензию и гиперхолестеринемию следует лечить соответствующим образом. Профилактика антикоагулянтами важна для пациентов, перенесших ишемические атаки или инсульт, а постоянная кардиостимуляция рассматривается у пациентов с высоким риском.

Для подробного анализа содержания отчетов просмотритеhttps://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019

Новые стратегии лечения болезни Фабри включают разработку соединений малых молекул, которые широко используются для лечения различных заболеваний. На такие малые молекулы приходится примерно 80-90% продаваемых лекарств. Хотя ферментная заместительная терапия эффективна, существует потребность в других терапевтических стратегиях, которые могут служить в качестве основных или дополнительных методов лечения. Открытие лекарств на основе малых молекул является многообещающим, поскольку может привести к новым методам лечения болезни Фабри. Открытие неингибирующих шаперонов, активаторов или ингибиторов ферментов, которые расщепляют гликосфинголипиды, стало бы прорывом. Некоторые из ключевых игроков, участвующих в разработке терапевтических средств для лечения болезни Фабри, включают Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals и другие.

Конкурентный анализ болезни Фабри

Сегментация отчетов

Продукты, охваченные по фазам

• Продаваемые
• Фаза III
• Фаза II
• Фаза I
• Доклинические
• Неактивные

Терапевтическая оценка по стадиям

• Тип продукта
• Способ введения
• Тип молекулы

Анализ ведущих компаний

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme