Thông tin chi tiết về thị trường, dịch tễ học & dự báo bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (2024-2032)

Quy mô & Dự báo Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne

Quy mô Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne được định giá khoảng 800 triệu đô la Mỹ vào năm 2023 và dự kiến ​​sẽ tăng trưởng với tốc độ CAGR mạnh mẽ khoảng ~7% trong giai đoạn dự báo (2024-2032) do hoạt động sản xuất mạnh mẽ, những tiến bộ trong nghiên cứu di truyền và phát triển thuốc lấy bệnh nhân làm trung tâm.

Phân tích Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne

Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự yếu cơ và thoái hóa cơ tiến triển. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, với các triệu chứng thường xuất hiện ở giai đoạn đầu đời. DMD là do đột biến gen DMD, gen này mã hóa protein dystrophin, rất cần thiết để duy trì tính toàn vẹn của cơ. Nếu không có dystrophin chức năng, các sợi cơ sẽ bị tổn thương và cuối cùng được thay thế bằng mô xơ và mô mỡ, dẫn đến mất khả năng vận động, các biến chứng về hô hấp và các vấn đề về tim.

Ở 7MM (Bảy thị trường lớn) – Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu Năm (EU5: Pháp, Đức, Ý, Tây Ban Nha, Vương quốc Anh) và Nhật Bản – tỷ lệ mắc DMD khác nhau nhưng ước tính ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 3.500 trẻ sơ sinh nam trên toàn cầu vào năm 2024. Mặc dù hiếm gặp, DMD gây ra gánh nặng đáng kể cho bệnh nhân, gia đình và hệ thống chăm sóc sức khỏe do tính chất suy nhược và các yêu cầu quản lý suốt đời của bệnh. Mặc dù những tiến bộ trong điều trị và chăm sóc hỗ trợ đã cải thiện kết quả và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, nhưng vẫn còn nhu cầu chưa được đáp ứng đối với các liệu pháp điều chỉnh bệnh có khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Tổng quan về bệnh

Nguyên nhân: Đột biến di truyền: – DMD là do đột biến gen dystrophin, cung cấp hướng dẫn để sản xuất protein dystrophin. Dystrophin rất quan trọng để duy trì cấu trúc và chức năng của các sợi cơ.

Di truyền: DMD là một rối loạn lặn liên kết với nhiễm sắc thể X chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Nữ giới có thể mang đột biến di truyền mà không có triệu chứng nhưng có thể truyền cho con cái của họ.

Trong bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne, những nỗ lực áp dụng và thực hiện đã dẫn đến những tiến bộ đáng kể trong quản lý bệnh và chăm sóc bệnh nhân. Việc phê duyệt theo quy định đối với các liệu pháp tiên tiến, chẳng hạn như thuốc bỏ đoạn exon và liệu pháp gen, đã cung cấp cho bệnh nhân quyền tiếp cận các phương pháp điều trị nhắm vào các nguyên nhân di truyền tiềm ẩn của bệnh. Ví dụ: vào ngày 22 tháng 6 năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Elevidys, liệu pháp gen đầu tiên để điều trị cho bệnh nhân nhi từ 4 đến 5 tuổi mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến được xác nhận trong gen DMD mà không có lý do y tế sẵn có ngăn cản việc điều trị bằng liệu pháp này.

Hơn nữa, các nền tảng telemedicine và công nghệ giám sát từ xa cho phép bệnh nhân DMD tiếp cận dịch vụ chăm sóc, tư vấn và giám sát chuyên biệt từ xa.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Chẩn đoán

Chẩn đoán Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) thường bắt đầu bằng việc quan sát các triệu chứng lâm sàng, thường là ở giai đoạn đầu đời, chẳng hạn như khó đi lại, thường xuyên bị ngã và yếu cơ. Các triệu chứng này thường xuất hiện trong độ tuổi từ 2 đến 5. Nồng độ creatine kinase (CK) trong máu tăng cao, thường cao hơn 10 đến 100 lần so với bình thường, là một chỉ số ban đầu phổ biến của DMD. Xét nghiệm di truyền xác nhận chẩn đoán bằng cách xác định các đột biến trong gen DMD trên nhiễm sắc thể X, chịu trách nhiệm sản xuất protein dystrophin.

Theo Viện Y tế Quốc gia, vào năm 2024, khoảng 1 trên 3.500 đến 5.000 trẻ sơ sinh nam trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi DMD. Sinh thiết cơ, mặc dù ít được sử dụng hơn do hiệu quả của xét nghiệm di truyền, cũng có thể cho thấy sự vắng mặt hoặc thiếu hụt dystrophin. Chẩn đoán sớm và chính xác là rất quan trọng để quản lý DMD và cải thiện chất lượng cuộc sống cho những người bị ảnh hưởng, vì nó cho phép can thiệp kịp thời bằng các liệu pháp và chăm sóc hỗ trợ.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Điều trị

Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn di truyền tiến triển và hiện không thể chữa khỏi, nhưng một số phương pháp điều trị và liệu pháp có thể giúp kiểm soát các triệu chứng, cải thiện chất lượng cuộc sống và làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Điều trị đầu tay—Corticosteroid, đặc biệt là prednisone và deflazacort, được coi là phương pháp điều trị đầu tay cho Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) để giúp kiểm soát các triệu chứng và làm chậm sự tiến triển của bệnh. Những loại thuốc này làm giảm viêm và kéo dài chức năng cơ ở những người mắc DMD. Prednisone và deflazacort đã được chứng minh là cải thiện sức mạnh cơ bắp, trì hoãn việc mất khả năng đi lại và kéo dài tuổi thọ ở những người mắc DMD.

Trên thị trường, prednisone và deflazacort có sẵn ở nhiều dạng bào chế khác nhau, bao gồm viên nén và hỗn dịch uống, để phù hợp với các nhóm tuổi và yêu cầu về liều lượng khác nhau. Cả hai loại thuốc này đều đã được phê duyệt để điều trị DMD ở một số quốc gia.

Các phương pháp điều trị khác là Liệu pháp bỏ đoạn exon, Liệu pháp gen, Chăm sóc tim mạch, Chăm sóc hô hấp, Vật lý trị liệu và Tập thể dục, Can thiệp chỉnh hình, Hỗ trợ dinh dưỡng, Hỗ trợ tâm lý và xã hội, Nghiên cứu và Thử nghiệm lâm sàng.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Các chiến lược điều trị

Corticosteroid: prednisone và deflazacort có sẵn ở nhiều dạng bào chế khác nhau, bao gồm viên nén và hỗn dịch uống, để phù hợp với các nhóm tuổi và yêu cầu về liều lượng khác nhau. Cả hai loại thuốc này đều đã được phê duyệt để điều trị DMD ở một số quốc gia.

Liệu pháp bỏ đoạn Exon: Điều này bao gồm các phương pháp điều trị như Eteplirsen (Exondys 51), nhằm bỏ qua các phần bị lỗi của gen DMD để tạo ra một protein dystrophin chức năng.

Liệu pháp gen: Các phương pháp tiếp cận thử nghiệm như liệu pháp gen microdystrophin được thiết kế để cung cấp một phiên bản chức năng của gen dystrophin cho các tế bào cơ.

Vật lý trị liệu và Tập thể dục: Việc kéo giãn, tập thể dục tăng cường sức mạnh thường xuyên và sử dụng các thiết bị hỗ trợ giúp duy trì chức năng cơ, sự linh hoạt và khả năng vận động.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Dịch tễ học

Báo cáo về dịch tễ học Loạn dưỡng cơ Duchenne bao gồm cả dữ liệu lịch sử và dự báo, được phân đoạn theo các thông số khác nhau. Nó bao gồm:

• Tổng Dân số Mắc Loạn dưỡng cơ Duchenne


• Dân số Mắc Loạn dưỡng cơ Duchenne theo độ tuổi


• Dân số Đi lại được và Không đi lại được mắc Loạn dưỡng cơ Duchenne


• Dân số Mắc Loạn dưỡng cơ Duchenne theo Đột biến

Phân tích trải rộng trên thị trường 7MM, bao gồm Hoa Kỳ, các quốc gia EU5 (Đức, Pháp, Ý, Tây Ban Nha và Vương quốc Anh) và Nhật Bản, từ năm 2024 đến năm 2032.

Những thông tin chi tiết chính:

Phần này cung cấp một cái nhìn tổng quan về dịch tễ học Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) trên khắp các khu vực 7MM.

Vào năm 2023, tổng dân số mắc DMD ở 7MM là ~30.000-35.000. Đánh giá dịch tễ học cho DMD cho thấy khoảng 250.000 người ở Hoa Kỳ mắc một số dạng loạn dưỡng cơ.

Trong các quốc gia EU-5, Vương quốc Anh có số lượng ca mắc DMD cao nhất vào năm 2023; khoảng 100 bé trai sinh ra mắc MD Duchenne mỗi năm. Ở Đức, tỷ lệ mắc DMD thấp tới 1,5 trên 100.000 người.

Ở Hoa Kỳ vào năm 2023, tỷ lệ mắc DMD theo độ tuổi cao nhất được quan sát thấy ở nhóm tuổi 5-9, tiếp theo là nhóm tuổi 10-14.

Vào năm 2021, khoảng 60–70% đột biến ở bệnh nhân DMD là mất đoạn.

Vào năm 2021, tỷ lệ mắc DMD là 1,9 đến 3,4 trên 100.000 cá nhân và ước tính có từ 2.500 đến 4.000 bệnh nhân ở Nhật Bản.

Hoa Kỳ nắm giữ thị phần chi phối thị trường vào năm 2023.

Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn thần kinh cơ di truyền đặc trưng bởi sự thoái hóa tiến triển của mô cơ. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới và do đột biến gen dystrophin nằm trên nhiễm sắc thể X gây ra. Những tiến bộ trong kỹ thuật chẩn đoán và nâng cao nhận thức trong số các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và công chúng đã dẫn đến việc phát hiện các trường hợp DMD sớm hơn và chính xác hơn. Hơn nữa, những cải tiến trong chăm sóc hỗ trợ và can thiệp y tế đã kéo dài tuổi thọ của những người mắc DMD, góp phần vào việc xác định một số lượng lớn dân số sống chung với bệnh. Ngoài ra, những nỗ lực nghiên cứu đang diễn ra và sự phát triển của các liệu pháp mới mang lại hy vọng về kết quả được cải thiện và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân DMD ở Hoa Kỳ.

Vào năm 2023, tổng số rối loạn loạn dưỡng ảnh hưởng đến bất cứ đâu từ 1 trên 5.000 đến 1 trên 6.000 người được chỉ định là nam khi sinh. Khoảng 250.000 người ở Hoa Kỳ mắc một số dạng loạn dưỡng cơ. Các chuyên gia ước tính có ít hơn 50.000 người ở Hoa Kỳ mắc DMD.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Hồ sơ Thuốc

Hồ sơ Thuốc Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) cung cấp một cái nhìn tổng quan toàn diện về bối cảnh điều trị cho DMD. Phần này bao gồm các lựa chọn điều trị khác nhau hiện có, bao gồm các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn hiện tại, các loại thuốc mới nổi trong đường ống dẫn và các phương pháp điều trị tiên tiến đang được phát triển. Mỗi phần của thuốc đi sâu vào cơ chế hoạt động, tiến độ thử nghiệm lâm sàng, tình trạng quy định và tác động tiềm tàng của những loại thuốc này đối với việc quản lý DMD. Bằng cách khám phá cả các liệu pháp hiện có và sắp tới, phần này nhằm mục đích cung cấp một sự hiểu biết chi tiết về mô hình điều trị đang phát triển cho Loạn dưỡng cơ Duchenne.

Loạn dưỡng cơ Duchenne: Các liệu pháp được tiếp thị

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Mô tả

VYONDYS 53 là một phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne đã được FDA phê duyệt cho những bệnh nhân có đột biến di truyền đã được xác nhận trong gen dystrophin có thể được điều trị bằng cách bỏ qua exon 53. Ở một số bệnh nhân, nó giúp cơ thể tạo ra một dạng protein dystrophin ngắn hơn. Golodirsen được phát triển bởi Sarepta Therapeutics và được FDA chấp thuận nhanh chóng vào ngày 12 tháng 12 năm 2019, do nhu cầu cấp thiết đối với loại thuốc này ở những bệnh nhân mắc một dạng DMD nhất định. Golodirsen là một oligomer antisense morpholino được thiết kế để điều trị cho khoảng 8% bệnh nhân mắc Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Thông tin sản phẩm chi tiết có trong báo cáo…

Tổng quan về Ngành Loạn dưỡng cơ Duchenne

Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne có tính cạnh tranh cao, với một số người chơi trên thị trường 7MM và quốc tế. Các công ty chủ chốt đang áp dụng các chiến lược tăng trưởng khác nhau để tăng cường sự hiện diện trên thị trường của họ, chẳng hạn như quan hệ đối tác, thỏa thuận, hợp tác, ra mắt sản phẩm mới, mở rộng địa lý và sáp nhập và mua lại. Một số công ty lớn hoạt động trên thị trường là Sarepta Therapeutics, Inc.    ; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Tin tức Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne

Vào tháng 1 năm 2023, Sarepta Therapeutics đã công bố việc ký kết một thỏa thuận cung cấp thương mại cho Catalent để sản xuất delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), ứng cử viên liệu pháp gen tiên tiến nhất của Sarepta để điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Phạm vi Báo cáo Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne

Lý do nên mua báo cáo này:

• Nghiên cứu bao gồm phân tích quy mô và dự báo thị trường được xác thực bởi các chuyên gia ngành công nghiệp quan trọng đã được xác thực.


• Báo cáo trình bày một đánh giá nhanh về hiệu suất tổng thể của ngành trong nháy mắt.


• Báo cáo bao gồm phân tích chuyên sâu về các đồng nghiệp nổi bật trong ngành, tập trung chủ yếu vào các số liệu tài chính kinh doanh quan trọng, danh mục sản phẩm, chiến lược mở rộng và các phát triển gần đây.


• Kiểm tra chi tiết các động lực, hạn chế, xu hướng chính và cơ hội hiện có trong ngành.


• Nghiên cứu bao gồm toàn diện thị trường trên các phân khúc khác nhau.


• Phân tích chuyên sâu ở cấp độ khu vực của ngành.

Tùy chọn Tùy chỉnh:

Thị trường Loạn dưỡng cơ Duchenne toàn cầu có thể được tùy chỉnh thêm theo yêu cầu hoặc bất kỳ phân khúc thị trường nào khác. Bên cạnh đó, UMI hiểu rằng bạn có thể có nhu cầu kinh doanh riêng, vì vậy hãy thoải mái liên hệ với chúng tôi để nhận được một báo cáo hoàn toàn phù hợp với yêu cầu của bạn.