Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp: Phân tích Hiện tại và Dự báo (2022-2028)

Nhấn mạnh vào Ứng dụng (Ung thư, Rối loạn Thần kinh, Bệnh Tim mạch, Rối loạn Chuyển hóa, Bệnh Huyết học và Khác); Loại Thuốc (Sinh phẩm & Tương tự sinh học và Không phải Sinh phẩm); Kênh Phân phối (Hiệu thuốc Bệnh viện, Hiệu thuốc Trực tuyến và Hiệu thuốc Bán lẻ); Vùng/Quốc gia.

Địa lý:

Global

Cập nhật lần cuối:

May 2023

Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp
Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp

Thị trường điều trị các bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp dự kiến sẽ tăng trưởng với tốc độ CAGR mạnh mẽ khoảng 11,9% trong giai đoạn dự báo.Sự gia tăng chi tiêu cho nghiên cứu và phát triển của các công ty dược phẩm lớn trên thị trường là một yếu tố khác ảnh hưởng đến sự tăng trưởng của thị trường. Do nhận thức và sự hiểu biết của công chúng về các bệnh hiếm gặp đã tăng lên, một số công ty khởi nghiệp dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng quan trọng và những người chơi thị trường đã thành lập hiện có các ứng viên thuốc mồ côi trong nhiều giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.Ví dụ, vào năm 2021, Biogen đã mua lại TMS-007, một liệu pháp gen tiền lâm sàng cho bệnh teo cơ Friedreich, một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Biogen cũng đã công bố kế hoạch mua lại bộ phận bệnh hiếm gặp của GSK với giá 5,1 tỷ USD, bao gồm một số loại thuốc điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp như hội chứng Hunter và hội chứng Morquio.


Một số công ty chủ chốt hoạt động trên thị trường bao gồm F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; và Johnson & Johnson Inc. Một số thương vụ M&A cùng với quan hệ đối tác đã được thực hiện bởi những người chơi này để tạo điều kiện cho khách hàng với các sản phẩm/công nghệ công nghệ cao và sáng tạo.


Thông tin chi tiết được trình bày trong Báo cáo


“Trong số các ứng dụng, phân khúc rối loạn thần kinh sẽ tăng trưởng với CAGR cao trong giai đoạn dự báo”


Dựa trên ứng dụng, thị trường được phân chia thành ung thư, rối loạn thần kinh, bệnh tim mạch, rối loạn chuyển hóa, bệnh huyết học và các bệnh khác. Phân khúc rối loạn thần kinh dự kiến sẽ tăng trưởng với CAGR cao trong giai đoạn dự báo. Bệnh thần kinh là một loại rối loạn di truyền hiếm gặp phổ biến, với tỷ lệ lưu hành ước tính là 350 triệu người trên toàn thế giới. Tỷ lệ lưu hành cao này đã thúc đẩy các nỗ lực nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực này. Các bệnh thần kinh hiếm gặp là do đột biến gen ảnh hưởng đến não và hệ thần kinh. Một số ví dụ bao gồm bệnh Huntington, teo cơ tủy sống và bệnh Niemann-Pick. Ví dụ, theo Viện Y tế Quốc gia (NIH), Bệnh teo cơ tủy sống (SMA) là một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh, gây yếu và teo cơ.  Số lượng phê duyệt sản phẩm ngày càng tăng đối với các rối loạn di truyền hiếm gặp đang thúc đẩy sự tăng trưởng của phân khúc. Ví dụ, Evrysdi là một loại thuốc phân tử nhỏ đã được FDA phê duyệt vào năm 2020 để điều trị SMA.


“Trong số các loại thuốc, danh mục không phải sinh phẩm sẽ tăng trưởng với CAGR cao trong giai đoạn dự báo”


Theo loại thuốc, thị trường được chia thành sinh phẩm & thuốc tương tự sinh học và không phải sinh phẩm. Danh mục không phải sinh phẩm dự kiến sẽ tăng trưởng với CAGR cao trong giai đoạn dự báo. Liệu pháp không phải sinh phẩm để điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp là một lĩnh vực ngày càng được quan tâm trong lĩnh vực y học. Không giống như các sản phẩm sinh học, được tạo ra từ các tế bào sống hoặc sinh vật, các sản phẩm không phải sinh học là các hợp chất hóa học được tổng hợp trong phòng thí nghiệm. Chúng có thể là các phân tử nhỏ, peptide hoặc liệu pháp dựa trên axit nucleic và chúng thường ổn định hơn và dễ sản xuất hơn so với các sản phẩm sinh học. Thị trường liệu pháp không phải sinh phẩm để điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp dự kiến sẽ tăng trưởng đáng kể trong những năm tới, khi có nhiều liệu pháp được phát triển và phê duyệt để sử dụng. Ví dụ, vào tháng 12 năm 2020, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Oxlumo (lumasiran) để điều trị tăng oxalat niệu nguyên phát loại 1 (PH1), một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể gây tổn thương và suy thận. Một trường hợp khác, vào tháng 11 năm 2020, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt lumasiran để điều trị tăng oxalat niệu nguyên phát loại 1 (PH1), một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể gây tổn thương và suy thận.


Phạm vi Báo cáo Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp


Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp
Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp

“Trong số các kênh phân phối, danh mục hiệu thuốc bệnh viện chiếm thị phần đáng kể trên thị trường vào năm 2021”


Theo kênh phân phối, thị trường được phân khúc thành hiệu thuốc bệnh viện, hiệu thuốc trực tuyến và hiệu thuốc bán lẻ. Hiệu thuốc bệnh viện chiếm thị phần đáng kể của thị trường vào năm 2021. Hiệu thuốc bệnh viện đóng một vai trò quan trọng trong việc đảm bảo rằng bệnh nhân có quyền tiếp cận với các phương pháp điều trị này và chúng được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả. Dược sĩ bệnh viện chịu trách nhiệm đảm bảo rằng thuốc được kê đơn và phân phối an toàn và hiệu quả, đồng thời bệnh nhân được giáo dục về cách dùng thuốc đúng cách. Hơn nữa, những người này cũng tham gia vào nghiên cứu và phát triển lâm sàng. Nhiều bệnh viện tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng để thử nghiệm các loại thuốc mồ côi mới và thu thập dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị này.


“Bắc Mỹ chiếm thị phần chi phối của thị trường vào năm 2021”


Năm 2021, Bắc Mỹ chiếm thị phần chi phối của thị trường. Nhu cầu ngày càng tăng đối với các phương pháp điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp có thể là do sự gia tăng tỷ lệ mắc các bệnh ung thư hiếm gặp và các bệnh khác. Theo một bài viết được chia sẻ bởi Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, tại Hoa Kỳ vào tháng 1 năm 2022, có khoảng 54.000 trường hợp mắc mới ung thư vòm họng hoặc ung thư miệng mỗi năm. Ung thư vòm họng hoặc ung thư miệng cướp đi sinh mạng của 11.230 người. Hơn nữa, chi tiêu chăm sóc sức khỏe ngày càng tăng cũng đang đóng vai trò là động lực chính cho sự tăng trưởng của thị trường trong khu vực.


Lý do để mua báo cáo này:



  • Nghiên cứu bao gồm phân tích định cỡ và dự báo thị trường được xác thực bởi các chuyên gia trong ngành được ủy quyền.

  • Báo cáo trình bày một cái nhìn nhanh về hiệu suất tổng thể của ngành trong nháy mắt.

  • Báo cáo bao gồm phân tích chuyên sâu về các đối tác trong ngành nổi bật với trọng tâm chính là các số liệu tài chính kinh doanh chính, danh mục sản phẩm, chiến lược mở rộng và các diễn biến gần đây.

  • Kiểm tra chi tiết về các yếu tố thúc đẩy, hạn chế, xu hướng chính và cơ hội hiện có trong ngành.

  • Nghiên cứu bao gồm toàn diện thị trường trên các phân khúc khác nhau.

  • Phân tích cấp khu vực chuyên sâu của ngành.


Tùy chọn Tùy chỉnh:


Thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu có thể được tùy chỉnh thêm theo yêu cầu hoặc bất kỳ phân khúc thị trường nào khác. Bên cạnh đó, UMI hiểu rằng bạn có thể có nhu cầu kinh doanh của riêng mình, do đó, vui lòng kết nối với chúng tôi để có được một báo cáo hoàn toàn phù hợp với yêu cầu của bạn.


Mục lục

Phương pháp Nghiên cứu để Phân tích Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp (2022-2030)


Phân tích thị trường trong quá khứ, ước tính thị trường hiện tại và dự báo thị trường trong tương lai của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu là ba bước chính được thực hiện để tạo và phân tích việc áp dụng điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp ở các khu vực chính trên toàn cầu. Nghiên cứu thứ cấp toàn diện đã được tiến hành để thu thập các con số thị trường trong quá khứ và ước tính quy mô thị trường hiện tại. Thứ hai, để xác thực những hiểu biết sâu sắc này, nhiều kết quả và giả định đã được xem xét. Hơn nữa, các cuộc phỏng vấn chính toàn diện cũng đã được tiến hành, với các chuyên gia trong ngành trên toàn bộ chuỗi giá trị của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu. Sau khi giả định và xác thực số lượng thị trường thông qua các cuộc phỏng vấn chính, chúng tôi đã sử dụng phương pháp top-down/bottom-up để dự báo quy mô thị trường hoàn chỉnh. Sau đó, các phương pháp phân tích và tam giác hóa dữ liệu thị trường đã được áp dụng để ước tính và phân tích quy mô thị trường của các phân khúc và phân khúc phụ của ngành liên quan đến. Phương pháp chi tiết được giải thích dưới đây:


Phân tích Quy mô Thị trường trong Quá khứ


Bước 1: Nghiên cứu chuyên sâu về các Nguồn thứ cấp:


Nghiên cứu thứ cấp chi tiết đã được tiến hành để có được quy mô thị trường trong quá khứ của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp thông qua các nguồn nội bộ của công ty nhưbáo cáo thường niên & báo cáo tài chính, bài thuyết trình hiệu suất, thông cáo báo chí, v.v.và các nguồn bên ngoài bao gồmtạp chí, tin tức & bài báo, ấn phẩm của chính phủ, ấn phẩm của đối thủ cạnh tranh, báo cáo ngành, cơ sở dữ liệu của bên thứ ba và các ấn phẩm đáng tin cậy khác.


Bước 2: Phân khúc Thị trường:


Sau khi có được quy mô thị trường trong quá khứ của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp, chúng tôi đã tiến hành phân tích thứ cấp chi tiết để thu thập thông tin chi tiết về thị trường trong quá khứ và chia sẻ cho các phân khúc & phân khúc phụ khác nhau đối với các khu vực chính. Các phân khúc chính được bao gồm trong báo cáo là ứng dụng, loại thuốc và kênh phân phối. Các phân tích cấp quốc gia hơn nữa đã được tiến hành để đánh giá việc áp dụng tổng thể các mô hình thử nghiệm trong khu vực đó.


Bước 3: Phân tích yếu tố:


Sau khi có được quy mô thị trường trong quá khứ của các phân khúc và phân khúc phụ khác nhau, chúng tôi đã tiến hành một phân tích chi tiếtphân tích yếu tốđể ước tính quy mô thị trường hiện tại của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp. Hơn nữa, chúng tôi đã tiến hành phân tích nhân tố bằng cách sử dụng các biến phụ thuộc và độc lập như ứng dụng, loại thuốc và kênh phân phối của thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp. Một phân tích kỹ lưỡng đã được thực hiện đối với các tình huống cung và cầu có tính đến các quan hệ đối tác hàng đầu, sáp nhập và mua lại, mở rộng kinh doanh và ra mắt sản phẩm trong lĩnh vực thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp trên toàn cầu.


Ước tính & Dự báo Quy mô Thị trường Hiện tại


Định cỡ Thị trường Hiện tại:Dựa trên những hiểu biết sâu sắc có thể hành động từ 3 bước trên, chúng tôi đã đi đến quy mô thị trường hiện tại, các công ty chủ chốt trên thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu và thị phần của các phân khúc. Tất cả các tỷ lệ phần trăm được chia và phân tích thị trường cần thiết đã được xác định bằng cách sử dụng phương pháp thứ cấp đã đề cập ở trên và đã được xác minh thông qua các cuộc phỏng vấn chính.


Ước tính & Dự báo:Để ước tính và dự báo thị trường, trọng số đã được gán cho các yếu tố khác nhau bao gồm động lực & xu hướng, hạn chế và cơ hội dành cho các bên liên quan. Sau khi phân tích các yếu tố này, các kỹ thuật dự báo có liên quan, tức là phương pháp top-down/bottom-up đã được áp dụng để đưa ra dự báo thị trường cho năm 2030 đối với các phân khúc và phân khúc phụ khác nhau trên các thị trường chính trên toàn cầu. Phương pháp nghiên cứu được áp dụng để ước tính quy mô thị trường bao gồm:



  • Quy mô thị trường của ngành, tính theo doanh thu (USD) và tỷ lệ áp dụng thị trường điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp trên các thị trường chính trong nước

  • Tất cả các tỷ lệ phần trăm, phân chia và phân tích các phân khúc thị trường và phân khúc phụ

  • Những người chơi chủ chốt trên thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu về các sản phẩm được cung cấp. Ngoài ra, các chiến lược tăng trưởng được các đối tượng này áp dụng để cạnh tranh trong thị trường đang phát triển nhanh chóng


Xác nhận Quy mô và Thị phần Thị trường


Nghiên cứu chính:Các cuộc phỏng vấn chuyên sâu đã được thực hiện với các Nhà lãnh đạo Ý kiến ​​Chính (KOL) bao gồm các Nhà điều hành Cấp cao (CXO/VPs, Trưởng phòng Kinh doanh, Trưởng phòng Tiếp thị, Trưởng phòng Vận hành, Trưởng phòng Khu vực, Trưởng phòng Quốc gia, v.v.) trên các khu vực chính. Các phát hiện nghiên cứu chính sau đó đã được tóm tắt và phân tích thống kê đã được thực hiện để chứng minh giả thuyết đã nêu. Đầu vào từ nghiên cứu chính đã được củng cố với các phát hiện thứ cấp, do đó biến thông tin thành những hiểu biết có thể hành động.


Phân chia những người tham gia chính ở các Vùng khác nhau


Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp
Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp

Kỹ thuật Thị trường


Kỹ thuật tam giác dữ liệu đã được sử dụng để hoàn thành ước tính thị trường tổng thể và để đưa ra các con số thống kê chính xác cho từng phân khúc và phân khúc phụ của thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu. dữ liệu đã được chia thành một số phân khúc & phân khúc phụ sau khi nghiên cứu các thông số và xu hướng khác nhau trong các lĩnh vực ứng dụng, loại thuốc và kênh phân phối trên thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu.


Mục tiêu chính của Nghiên cứu Thị trường Điều trị Rối loạn Di truyền Hiếm gặp Toàn cầu


Các xu hướng thị trường hiện tại và tương lai của thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp toàn cầu đã được xác định trong nghiên cứu. Các nhà đầu tư có thể có được những hiểu biết chiến lược để đưa ra quyết định đầu tư của họ dựa trên phân tích định tính và định lượng được thực hiện trong nghiên cứu. Xu hướng thị trường hiện tại và tương lai xác định sức hấp dẫn tổng thể của thị trường ở cấp độ khu vực, cung cấp một nền tảng để người tham gia công nghiệp khai thác thị trường chưa được khai thác để hưởng lợi từ lợi thế đi đầu. Các mục tiêu định lượng khác của các nghiên cứu bao gồm:



  • Phân tích quy mô thị trường hiện tại và dự báo của thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp về giá trị (USD). Ngoài ra, phân tích quy mô thị trường hiện tại và dự báo của các phân khúc và phân khúc phụ khác nhau

  • Các phân khúc trong nghiên cứu bao gồm các lĩnh vực ứng dụng, loại thuốc và kênh phân phối

  • Định nghĩa và phân tích khuôn khổ pháp lý cho ngành điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp

  • Phân tích chuỗi giá trị liên quan đến sự hiện diện của nhiều trung gian khác nhau, cùng với việc phân tích hành vi của khách hàng và đối thủ cạnh tranh của ngành

  • Phân tích quy mô thị trường hiện tại và dự báo của thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp cho khu vực chính

  • Các quốc gia chính của các khu vực được nghiên cứu trong báo cáo bao gồm Châu Á Thái Bình Dương, Châu Âu, Bắc Mỹ và Phần còn lại của Thế giới

  • Hồ sơ công ty của thị trường điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp và các chiến lược tăng trưởng do những người chơi trên thị trường áp dụng để duy trì trên thị trường đang phát triển nhanh chóng

  • Phân tích chuyên sâu cấp khu vực của ngành



Liên quan Báo cáo

Khách hàng đã mua mặt hàng này cũng đã mua

Thị trường Phổ khối: Phân tích và Dự báo Hiện tại (2025-2033)

Thị trường Phổ khối: Phân tích và Dự báo Hiện tại (2025-2033)

Tập trung vào Sản phẩm (Thiết bị, Vật tư tiêu hao & Dịch vụ); Công nghệ (Phổ khối sắc ký lỏng tứ cực, Phổ khối sắc ký khí (GC-MS), Phổ khối biến đổi Fourier (FT-MS), Phổ khối thời gian bay (TOFMS), Phổ khối thời gian bay/ion hóa bằng laser hỗ trợ ma trận (MALDI-TOF), Phổ khối từ trường và Khác); Ứng dụng (Proteomics, Metabolomics, Glycomics và Khác); Người dùng cuối (Các tổ chức Chính phủ & Học thuật, Công ty Dược phẩm & Công nghệ sinh học, Khác) và Khu vực/Quốc gia

May 8, 2025

Thị trường nâng ngực chảy xệ: Phân tích hiện tại và Dự báo (2025-2033)

Thị trường nâng ngực chảy xệ: Phân tích hiện tại và Dự báo (2025-2033)

Nhấn mạnh vào Kỹ thuật (Nâng ngực hình mỏ neo, Nâng ngực hình lưỡi liềm, Nâng ngực Benelli-Lollipop, và Các kỹ thuật khác); Người dùng cuối (Bệnh viện, Phòng khám chuyên khoa, và Các đơn vị khác); và Khu vực/Quốc gia

May 8, 2025

Thị trường Công nghệ Hỗ trợ Sinh sản: Phân tích và Dự báo Hiện tại (2025-2033)

Thị trường Công nghệ Hỗ trợ Sinh sản: Phân tích và Dự báo Hiện tại (2025-2033)

Nhấn mạnh theo Sản phẩm (Dụng cụ, Phụ kiện & Vật tư tiêu hao, Thuốc thử & Môi trường); Theo Công nghệ (Thụ tinh trong ống nghiệm (IVF), Bơm tinh trùng nhân tạo, Khác) Theo Người dùng cuối (Bệnh viện, Phòng khám Hỗ trợ Sinh sản, Khác); và Khu vực/Quốc gia

May 5, 2025

Thị trường N-Acetyl-L-Cysteine: Phân tích hiện tại và Dự báo (2025-2033)

Thị trường N-Acetyl-L-Cysteine: Phân tích hiện tại và Dự báo (2025-2033)

Nhấn mạnh vào Dạng (Viên nén, Bột và Khác); Ứng dụng (Thuốc, Thực phẩm bổ sung dinh dưỡng và Khác); Kênh phân phối (Nhà thuốc, Siêu thị & Đại siêu thị, Trực tuyến và Khác); và Khu vực/Quốc gia

April 30, 2025