
重症肌无力 – 神经肌肉接头 (NMJ) 的自身免疫性疾病
重症肌无力 (MG) 是具有免疫学发病机制的原型神经肌肉疾病。它是一种获得性自身免疫性疾病,主要通过针对骨骼肌突触间隙内乙酰胆碱受体 (AChR) 的自身抗体,影响神经肌肉接头的突触传递。最初的临床体征包括无痛性无力,随后出现眼睑下垂和复视。肌肉无法正常收缩,因为它们无法对神经冲动做出反应。由于冲动传递不畅,神经和肌肉之间的通讯受阻,导致无力。
在美国,重症肌无力的患病率约为每 10 万人中有 14-20 例。这种疾病的发生频率和认知度都在增加,并且影响男性和女性。MG 最常影响年轻女性(40 岁以下)和老年男性(60 岁以上),但它可能发生在任何年龄,包括儿童。典型的临床症状可能包括眼肌、延髓或全身无力和易疲劳。美国的年平均医疗保健费用估计为每人 20,190 美元,这表明尽管 MG 很少见,但它可能会给那些被诊断出患有这种疾病的人带来 значительной и хронической финансовой нагрузкой. 患有该病症的人的死亡率一直在下降,这可以归因于持续的医学进步,包括更好的治疗选择以及对急性重症监护的改善。
目前推荐的 MG 治疗方法包括用于日常或慢性症状控制的抗胆碱酯酶(吡啶斯的明);免疫调节疗法(静脉注射免疫球蛋白 [IVIG] 和血浆置换),通常用于疾病的急性加重,但也已用于慢性症状控制;以及免疫抑制药物(类固醇、硫唑嘌呤、环孢素、霉酚酸酯和甲氨蝶呤),用于维持治疗,通常需要数周到数月才能见效。
参与重症肌无力治疗药物开发的一些主要参与者包括Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (人正常免疫球蛋白 G (IgG));和Grifols Therapeutics (IGIV-C)。有关此信息的更多见解可从我们关于该主题的报告中获取“重症肌无力 – 管道分析,2019 年”。
磷酸氨吡啶 (Firdapse; Zenas)是一种电压门控钾通道阻滞剂。阻断作用延长了神经动作电位的去极化。它目前正处于治疗重症肌无力的 III 期开发阶段。该公司预计首批结果来自 III 期研究的2019 年下半年。它已获得孤儿药认定来自美国食品药品监督管理局用于治疗重症肌无力。
作者:Yuktie