重症肌无力——神经肌肉接头 (NMJ) 的自身免疫性疾病

重症肌无力——神经肌肉接头（NMJ）的自身免疫性疾病

重症肌无力 (MG) 是一种具有免疫学发病机制的原型神经肌肉疾病。它是一种后天性自身免疫性疾病，主要由于骨骼肌突触间隙中存在针对乙酰胆碱受体 (AChR) 的自身抗体，从而影响通过神经肌肉接头的突触传递。首发临床体征包括无痛性虚弱，随后出现眼睑下垂和复视。肌肉无法正常收缩是因为它们无法对神经冲动做出反应。由于缺乏正确的冲动传递，神经和肌肉之间的交流被阻断，导致虚弱。

在美国，重症肌无力的患病率约为每 10 万人中有 14-20 例。该疾病的发病率和识别率不断提高，影响男性和女性。MG 最常见于年轻成年女性（40 岁以下）和老年男性（60 岁以上），但也可能发生在任何年龄段，包括儿童期。典型的临床症状可能包括眼部、延髓或全身虚弱和疲劳。美国每年的平均医疗保健费用估计为每人 20,190 美元，这表明尽管 MG 很少见，但它可能会给携带诊断的人带来巨大的长期经济负担。携带诊断的人的死亡率一直在下降，这可归因于持续的医疗进步，包括更好的治疗选择以及急重症护理的改进。

目前推荐的 MG 治疗方法包括用于每日或慢性症状控制的抗乙酰胆碱酯酶（吡啶斯的明）；免疫调节疗法（静脉注射免疫球蛋白 [IVIG] 和血浆置换），通常用于疾病的急性加重，但也已用于慢性症状控制；以及免疫抑制药物（类固醇、硫唑嘌呤、环孢菌素、麦考酚酯和甲氨蝶呤），用于维持治疗，通常需要数周至数月才能见效。

参与重症肌无力治疗药物开发的一些主要参与者包括Catalyst Pharmaceuticals (Amifampridine Phosphate); Argenx (Efgartigimod); CSL Behring (Human normal immunoglobulin G (IgG)); 和 Grifols Therapeutics (IGIV-C)。 有关此信息的更多见解，请访问我们关于该主题的报告“重症肌无力——产品线分析，2019”。

Amifampridine Phosphate（Firdapse；Zenas）是一种电压门控钾通道阻滞剂。阻断作用延长了神经动作电位的去极化。目前处于治疗重症肌无力的 III 期开发阶段。该公司预计在2019 年下半年公布 III 期研究的顶线结果。它已获得美国食品和药物管理局授予的治疗重症肌无力的孤儿药资格。

作者：Yuktie