肾上腺脑白质营养不良，或ALD，是一种致命的遗传性疾病，影响着每18000人中的1人。

肾上腺脑白质营养不良是一种 X 连锁疾病，是由于过氧化物酶体极长链脂肪酸 (VLCFA) 的 β 氧化缺陷所致。髓鞘中 VLCFA 的存在会导致髓鞘不稳定，从而导致免疫介导的过程，其中脂质抗原的呈递可能导致大量的髓鞘破坏。

ALD 最常见的形式是 X 连锁的，是由于 ABCD1 编码的极长链脂肪酸转运蛋白的突变所致。它在临床上具有异质性，其中脑型最为严重。通常在 4 到 8 岁的男孩中诊断出来。症状通过认知、学习和行为的下降迅速发展到瘫痪，最终发展为植物人状态和死亡。与 ALDP 突变相关的临床特征范围广泛，从肾上腺皮质功能不全到缓慢进展的脊髓病再到脑脱髓鞘。

如需详细分析报告的目录，请浏览：https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

目前只有两种可用的儿童脑型 X-ALD 治疗方法：Lorenzo’s Oil（一种膳食补充剂）和干细胞移植。前者不能显着改善该疾病的临床症状，而后者具有严重的局限性。目前针对最严重的 ALD 病例的治疗方案是骨髓移植；然而，该手术本身具有相当大的风险，并且并非总是成功。对于 X-ALD 晚期或成人形式的患儿，治疗选择非常有限。

参与肾上腺脑白质营养不良治疗药物开发的一些主要参与者包括 Minoryx Therapeutics、Bluebird bio、MedDay Pharmaceuticals、ReceptoPharm、Magenta Therapeutics、Orpheris、SOM Biotech、Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。

肾上腺脑白质营养不良的管线分析

报告细分

各阶段涵盖的产品

• III 期
• II 期
• I 期
• 临床前
• 已停止

各阶段的治疗评估

• 产品类型
• 给药途径
• 分子类型

分析的顶级公司

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics