肾上腺脑白质营养不良症是一种 X 连锁疾病，由过氧化体中极长链脂肪酸 (VLCFA) 的 β-氧化缺陷引起。 髓鞘中 VLCFA 的存在会诱导髓鞘不稳定，从而导致免疫介导过程，其中脂质抗原的呈递可能导致大量的髓鞘破坏。
ALD 最常见的形式是 X 连锁，由 ABCD1 编码的极长链脂肪酸转运蛋白突变引起。 它在临床上是异质性的，脑型是最严重的。 它通常在 4 到 8 岁之间的男孩中被诊断出来。 症状通过认知、学习和行为下降迅速进展到瘫痪，最终进入植物人状态并死亡。 与 ALDP 突变相关的临床特征谱很广，从肾上腺皮质功能不全到缓慢进展的脊髓病变再到脑脱髓鞘。
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目前只有两种治疗儿童脑型 X-ALD 的方法：洛伦佐的油（一种膳食补充剂）和干细胞移植。 前者并未显着改善该疾病的临床症状，而后者存在严重的局限性。 目前最严重的 ALD 病例的治疗选择是骨髓移植； 然而，该程序本身就带有相当大的风险，而且并非总是成功的。 对于处于 X-ALD 更晚期或成人形式的疾病的儿童的治疗选择非常有限。
参与肾上腺脑白质营养不良症治疗药物开发的一些主要参与者包括 Minoryx Therapeutics； Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。
肾上腺脑白质营养不良症管线分析
报告细分
按阶段涵盖的产品
- III 期
- II 期
- I 期
- 临床前
- 已停产
按阶段进行治疗评估
- 产品类型
- 给药途径
- 分子类型
分析的顶级公司
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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