肾上腺脑白质营养不良，或ALD，是一种致命的遗传疾病，影响着1/18000的人。

肾上腺脑白质营养不良是一种X连锁疾病，由过氧化物酶体中极长链脂肪酸(VLCFA)的β氧化缺陷引起。髓鞘中VLCFA的存在会导致髓鞘不稳定，从而导致免疫介导的过程，其中脂质抗原的呈递可能导致大量的髓鞘破坏。

ALD最常见的形式是X连锁，由ABCD1编码的极长链脂肪酸转运蛋白突变引起。它在临床上具有异质性，其中脑部形式最为严重。通常在4至8岁的男孩中诊断出。症状通过认知、学习和行为的下降迅速发展为瘫痪，最终发展为植物人状态和死亡。与ALDP突变相关的临床特征范围很广，从肾上腺皮质功能不全到缓慢进展的脊髓病再到脑脱髓鞘。

要详细分析报告的目录，请浏览： https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

儿童脑型X-ALD只有两种可用的治疗方法：Lorenzo's Oil（一种膳食补充剂）和干细胞移植。前者并不能显着改善该疾病的临床症状，而后者具有严重的局限性。目前针对最严重ALD病例的治疗方案是骨髓移植；然而，该手术本身具有很大的风险，并且并非总是成功。针对X-ALD晚期儿童或成人形式的疾病的治疗选择非常有限。

参与肾上腺脑白质营养不良治疗药物开发的一些主要参与者包括Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。

肾上腺脑白质营养不良管线分析

报告细分

各阶段涵盖的产品

• III期
• II期
• I期
• 临床前
• 已停止

按阶段进行的治疗评估

• 产品类型
• 给药途径
• 分子类型

分析的顶级公司

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics