肾上腺脑白质营养不良是一种X连锁疾病，是由过氧化物酶体中极长链脂肪酸 (VLCFA) 的β氧化缺陷引起的。髓鞘中VLCFA的存在会导致髓鞘不稳定，从而导致免疫介导的过程，其中脂质抗原的呈递可能导致大量的髓鞘破坏。
ALD最常见的形式是X连锁，由编码极长链脂肪酸转运蛋白的ABCD1突变引起。它在临床上具有异质性，其中脑型最为严重。它通常在4到8岁的男孩中被诊断出来。症状迅速发展，认知、学习和行为能力下降，直至瘫痪，最终发展为植物状态和死亡。与ALDP突变相关的临床特征范围广泛，从肾上腺皮质功能不全到缓慢进展的脊髓病变再到脑脱髓鞘。
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目前只有两种可用于治疗儿童脑型X-ALD的方法：Lorenzo’s Oil（一种膳食补充剂）和干细胞移植。前者并不能显著改善该疾病的临床症状，而后者有严重的局限性。目前针对最严重的ALD病例的治疗方案是骨髓移植；然而，该手术本身具有相当大的风险，而且并不总是成功的。针对X-ALD晚期儿童或成人型疾病的治疗选择非常有限。
参与肾上腺脑白质营养不良治疗药物开发的一些主要参与者包括Minoryx Therapeutics；Bluebird bio；MedDay Pharmaceuticals；ReceptoPharm；Magenta Therapeutics；Orpheris；SOM Biotech；Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。
肾上腺脑白质营养不良管线分析
报告细分
各阶段涵盖的产品
- III期
- II期
- I期
- 临床前
- 已停止
按阶段进行的治疗评估
- 产品类型
- 给药途径
- 分子类型
分析的顶级公司
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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