法布里病（也称为 Anderson Fabry 病）是一种进行性 X 连锁遗传性糖鞘脂代谢遗传病，是由于溶酶体 α-半乳糖苷酶 A 活性缺陷或缺失所致。这是一种破坏性的先天性代谢异常，尤其是在早期阶段，其表现为细胞功能障碍和微血管病变，这是由溶酶体糖鞘脂沉积引起的。溶酶体外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足会导致 globotriaosylceramide 和相关糖鞘脂在普遍存在的亚细胞器溶酶体内的逐渐积累。
重组 α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）是法布里病患者体内缺乏的酶，以及米加司他盐酸盐，一种口服药理学伴侣，可促进 α-Gal A 转运至溶酶体，是符合条件的个体的治疗选择。治疗管理主要侧重于控制血压、血脂和蛋白尿。ACE 抑制剂和/或阻滞剂用于蛋白尿患者。应适当控制高血压和高胆固醇血症。对于发生过缺血性发作或中风的患者，使用抗凝剂进行预防非常重要，对于高危患者，应考虑永久性心脏起搏。
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法布里病的新兴治疗策略包括开发小分子化合物，这些化合物被广泛用于治疗多种疾病。此类小分子约占上市药物的 80-90%。尽管酶替代疗法有效，但仍需要其他治疗策略，这些策略可以作为主要或辅助治疗。小分子药物发现很有前景，因为它可能导致法布里病的新疗法。发现降解糖鞘脂的酶的非抑制性伴侣、激活剂或抑制剂将是一项突破。参与法布里病治疗药物开发的一些主要参与者包括 Amicus Therapeutics；Freeline；Greenovation Biotech；Idorsia Pharmaceuticals 等。
法布里病竞争分析
报告细分
按阶段涵盖的产品
- 已上市
- III 期
- II 期
- I 期
- 临床前
- 休眠
按阶段进行的治疗评估
- 产品类型
- 给药途径
- 分子类型
分析的顶级公司
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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