法布里病是一种罕见的遗传性疾病，其特征是缺乏一种名为α-半乳糖苷酶A的酶。

法布里病（也称为安德森-法布里病）是一种进行性 X 连锁遗传性糖鞘脂代谢遗传疾病，原因是溶酶体 α-半乳糖苷酶 A 活性缺乏或缺失。它是一种毁灭性的先天性代谢错误，尤其是在早期阶段，其特征是细胞功能障碍和微血管病变，这些病变是由溶酶体糖鞘脂沉积引起的。溶酶体外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足会导致在全球普遍存在的亚细胞器溶酶体中进行性积累三己糖神经酰胺和相关糖鞘脂。

重组 α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）是法布里病患者体内缺乏的酶，而米加拉斯他盐酸盐是一种口服药理学伴侣，可促进 α-Gal A 向溶酶体的运输，这些都是符合条件的人的治疗选择。治疗管理主要侧重于控制血压、血脂和蛋白尿。ACE 抑制剂和/或阻滞剂用于治疗蛋白尿患者。高血压和高胆固醇血症应得到适当控制。对于有缺血性发作或中风史的患者，使用抗凝剂进行预防非常重要，对于高危患者，应考虑永久性心脏起搏。

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法布里病的新兴治疗策略包括开发小分子化合物，这些化合物广泛用于治疗各种疾病。此类小分子约占上市药物的 80-90%。虽然酶替代疗法有效，但仍需要其他治疗策略，这些策略可以作为主要治疗或辅助治疗。小分子药物的发现很有前景，因为它可能为法布里病带来新的治疗方法。如果能够发现降解糖鞘脂的酶的非抑制性伴侣、激活剂或抑制剂，将会是一项突破。参与法布里病治疗药物开发的一些主要参与者包括 Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals 等。

法布里病竞争分析

报告细分

各阶段涵盖的产品

• 已上市
• III 期
• II 期
• I 期
• 临床前
• 休眠

按阶段进行的治疗评估

• 产品类型
• 给药途径
• 分子类型

分析的顶级公司

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme