法布里病（又称安德森-法布里病）是一种由于缺乏或缺陷的溶酶体 α-半乳糖苷酶 A 活性而导致的进行性 X 连锁遗传性糖鞘脂代谢紊乱。这是一种毁灭性的先天性代谢错误，尤其是在早期，其特征在于细胞功能障碍和微血管病变，这些都由溶酶体糖鞘脂沉积引起。溶酶体外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足会导致三糖基神经酰胺和相关糖鞘脂在溶酶体（一种普遍存在的亚细胞细胞器）内进行性积累。
重组 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A)（法布里病患者缺乏的酶）和米格司他盐酸盐（一种促进 α-Gal A 转运至溶酶体的口服药理学伴侣）是符合条件的个体的治疗选择。治疗管理主要侧重于控制血压、血脂和蛋白尿。血管紧张素转换酶抑制剂和/或阻滞剂用于蛋白尿患者。高血压和高胆固醇血症应得到适当管理。抗凝剂预防对于发生过缺血性发作或中风的患者很重要，对于高危患者，应考虑永久性心脏起搏器。
有关报告的目录的详细分析，请浏览https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
法布里病的新兴治疗策略包括小分子化合物的开发，这些化合物广泛用于治疗各种疾病。此类小分子约占已上市药物的 80-90%。尽管酶替代疗法有效，但仍需要其他治疗策略，这些策略既可以作为主要治疗方法，也可以作为辅助治疗方法。小分子药物发现很有前景，因为它可能为法布里病带来新的治疗方法。非抑制性伴侣、活化剂或降解糖鞘脂的酶抑制剂的发现将是一个突破。参与法布里病治疗药物开发的一些主要参与者包括 Amicus Therapeutics；Freeline；Greenovation Biotech；Idorsia Pharmaceuticals 等。
法布里病竞争分析
报告细分
按阶段涵盖的产品
- 已上市
- III 期
- II 期
- I 期
- 临床前
- 休眠
按阶段的治疗评估
- 产品类型
- 给药途径
- 分子类型
分析的顶级公司
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- 赛诺菲健赞
获取回电