法布里病（也称为安德森-法布里病）是一种进行性X连锁遗传性糖鞘脂代谢遗传性疾病，是由于溶酶体α-半乳糖苷酶A活性不足或缺失所致。这是一种毁灭性的先天性代谢缺陷，尤其是在早期阶段，其特征是细胞功能障碍和小血管病变，这些病变是由溶酶体糖鞘脂沉积引起的。溶酶体外糖水解酶α-半乳糖苷酶A的缺失或活性不足会导致globotriaosylceramide和相关糖鞘脂在溶酶体内的逐渐积累，溶酶体是普遍存在的亚细胞器。
重组α-半乳糖苷酶A（α-Gal A），即法布里病患者体内缺乏的酶，以及米加司他盐酸盐（一种口服药理学伴侣，可促进α-Gal A转运至溶酶体）是符合条件的个体的治疗选择。治疗管理主要侧重于控制血压、血脂和蛋白尿。ACE抑制剂和/或阻滞剂用于治疗蛋白尿患者。应适当控制高血压和高胆固醇血症。对于发生过缺血性发作或中风的患者，使用抗凝剂进行预防非常重要，对于高危患者，应考虑永久性心脏起搏。
如需浏览报告的详细目录分析，请访问https://univdatos.com/report/global-fabry-disease-competitive-analysis-2019
法布里病的新兴治疗策略包括开发小分子化合物，这些化合物广泛用于治疗各种疾病。这种小分子约占上市药物的 80-90%。虽然酶替代疗法有效，但仍需要其他治疗策略，这些策略可以作为主要治疗或辅助治疗。小分子药物发现很有希望，因为它可能为法布里病带来新的治疗方法。发现能够降解糖鞘脂的酶的非抑制性伴侣、激活剂或抑制剂将是一项突破。参与开发法布里病治疗药物的主要公司包括 Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech 和 Idorsia Pharmaceuticals 等。
法布里病竞争分析
报告细分
按阶段划分的产品
- 已上市
- III 期
- II 期
- I 期
- 临床前
- 休眠
按阶段进行的治疗评估
- 产品类型
- 给药途径
- 分子类型
分析的顶级公司
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
获取回电