法布雷病治疗市场预计将以7.1%的速度飙升，到2030年将达到31亿美元，UNIVDATOS预测。

报告的主要亮点：

• 医疗保健领域的需求不断增长：由于人们越来越关注广泛的神经系统疾病病例，医疗保健领域的需求不断增长，法布里病治疗市场正在经历显著增长。
• 医药市场崛起：由于遗传疾病发病率的增加以及全球研发活动的激增，对药品的需求不断增长。
• FDA 批准的疗法：FDA 批准的法布里病治疗用于治疗多种适应症，并与其他药物联合用于治疗其他疾病。

根据 UnivDatos 的一份新报告，法布里病治疗市场预计到 2030 年将达到 31 亿美元，复合年增长率为 7.1%。法布里病是一种罕见的遗传疾病，是由于 α-半乳糖苷酶 A 酶的缺乏引起的。这种缺乏导致体内特定脂肪物质的积聚，影响多个器官和系统。症状通常在儿童或青少年时期出现，可能包括疼痛、皮肤问题、胃肠道问题以及影响心脏、肾脏和神经系统的并发症。早期发现和适当护理在控制症状和避免潜在并发症方面起着至关重要的作用。多种因素正在促进法布里病治疗的增长，包括遗传性疾病病例的激增、人们对此类疾病的认识计划的激增，以及医疗保健部门投资的增加正在推动法布里病治疗的增长。例如，根据美国国立卫生研究院的数据，在约 30,000 名男性中，有 1 人患有典型的法布里病突变，而不典型表现与约 15,000 名男性和 23,000 名女性中的 1 人有关。

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该报告表明，对遗传性神经系统疾病的研究不断增加是推动未来几年法布里病治疗市场增长的主要因素之一。法布里病治疗在制药行业的研发方面获得了支持。资金是在市场上获得突出地位的重要因素，遗传性疾病研究正在吸引大量资金投入。这种支出正在推动法布里病治疗领域新技术发展的市场。近年来，以遗传性罕见疾病为重点的发布、FDA 批准和技术进步的数量不断增加。例如，2023 年 9 月，CANbridge Pharmaceuticals 的法布里病基因治疗摘要被欧洲基因与细胞治疗学会第 30 届年会报告接受。它也为患者通过法布里病治疗获得更好的护理和支持带来了希望，而且它还可以作为未来提供更好治疗选择的门户。目前可用的或正在研究的一些法布里病治疗方法包括：

1. 酶替代疗法 (ERT)：已经开发出多种形式的 ERT 来补充缺乏的 α-半乳糖苷酶 A 酶。这些疗法旨在减少体内脂肪物质的积累并缓解症状。
2. 分子伴侣疗法：分子伴侣疗法涉及使用小分子来稳定和增强人体缺陷酶的功能，从而帮助分解积累的物质。
3. 基因疗法：针对旨在纠正导致法布里病的遗传缺陷的基因疗法的研究仍在继续。该领域有望通过解决该疾病的根本原因来提供潜在的治疗或长期管理策略。
4. 底物减少疗法 (SRT)：SRT 是另一种正在研究的方法，旨在减少在法布里病中积累的脂肪物质的产生。
5. 新型治疗方法：正在进行的研究探索创新疗法，包括下一代 ERT、靶向疗法和针对个体基因谱量身定制的精准医疗方法。

酶替代疗法在市场上获得最大关注

酶替代疗法 (ERT) 在法布里病中获得了关注，因为它能够替代患者体内缺乏的 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 酶。通过施用这种酶，ERT 有助于减少 globotriaosylceramide (GL-3) 和相关物质的积累，从而缓解症状并可能减缓疾病进展。由于它可以解决法布里病的根本原因，因此 ERT 已成为管理这种疾病的基石，改善患者的生活质量并提供可行的治疗选择。以下是酶替代疗法 (ERT) 在法布里病中的优势：

• 减轻症状：ERT 有助于缓解与法布里病相关的疼痛、胃肠道问题、肾脏问题和其他症状。
• 减缓疾病进展：通过替代缺乏的酶，ERT 可以减缓法布里病的进展，从而可能防止进一步的器官损伤。
• 改善生活质量：接受 ERT 的患者通常会体验到生活质量的提高，疼痛减轻并且整体健康状况更好。
• 靶向治疗：ERT 通过提供缺失的酶直接针对法布里病的根本原因，从而在分子水平上解决根本问题。
• 经过充分研究和确立：ERT 经过了广泛的研究，并且其安全性和有效性已通过临床试验和患者的长期使用得到证实。
• 有多种疗法可供选择：有不同的 ERT 选择可供选择，为患者和医疗保健提供者提供基于个体需求和偏好的选择。

结论

全球法布里病治疗市场是一个快速增长的领域，技术的进步正在改善包括法布里病在内的遗传疾病患者的治疗效果。随着新技术的开发，全球法布里病治疗市场预计将在未来几年继续增长。总体而言，全球法布里病治疗市场为制药行业提供了一个重要的机会，这些行业正在建立战略联盟，以设计一种有效的慢性病治疗药物。随着研究和开发的不断进行，未来可能会有更多的治疗方法可供选择，从而通过法布里病治疗改善患者的治疗效果。

报告的主要内容

按收入划分的市场规模、趋势和预测 | 2023−2030 年。

市场动态 – 主要趋势、增长驱动因素、限制因素和投资机会

市场细分 – 按给药方式、治疗方法和地区进行的详细分析

竞争格局 – 主要顶级供应商和其他主要供应商