重症肌无力 (MG)是具有免疫病理学的原型神经肌肉疾病。 它是一种获得性自身免疫性疾病,主要由于骨骼肌肉突触间隙之间存在抗乙酰胆碱受体 (AChR) 的自身抗体,从而影响突触传递。 这会导致神经肌肉传递受损和相应的临床症状,例如波动性肌肉无力和易疲劳性。
该疾病可以通过包括抗胆碱酯酶药物、快速免疫调节疗法、慢性免疫抑制剂和胸腺切除术在内的疗法得到有效控制。 治疗是针对个体化的,并取决于患者的年龄;疾病的严重程度,特别是呼吸或延髓受累;以及进展的速度。 MG 的治疗目标是使患者症状尽可能轻微或更好,同时最大限度地减少药物的副作用。 MG 是一种慢性但可治疗的疾病,许多患者可以实现症状的持续缓解和完全的功能能力。
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除了对症治疗外,大多数患者还需要免疫抑制。 泼尼松龙和硫唑嘌呤是首选药物,而一些二线选择是推荐的并且正在考虑中。 用于治疗重症肌无力的上市产品包括依库珠单抗(Alexion Pharmaceuticals);他克莫司(Astellas Pharma)等。 参与重症肌无力治疗药物开发的主要参与者包括 Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenx 等。
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