
重症肌无力 (MG)是具有免疫学发病机制的原型神经肌肉疾病。它是一种后天性自身免疫性疾病,主要由于骨骼肌肉突触间隙之间存在针对乙酰胆碱受体 (AChR) 的自身抗体,从而影响通过神经肌肉接头的突触传递。它会导致神经肌肉传递受损以及相应的临床症状,如波动性肌肉无力和易疲劳。
该疾病可以通过包括抗胆碱酯酶药物、快速免疫调节疗法、慢性免疫抑制剂和胸腺切除术在内的疗法有效控制。治疗是个性化的,取决于患者的年龄;疾病的严重程度,特别是受呼吸或延髓受累的影响;以及进展的速度。MG 治疗的目标是使患者的症状尽可能轻微或更好,同时最大限度地减少药物的副作用。MG 是一种慢性但可治疗的疾病,许多患者可以实现症状的持续缓解和完全的功能能力。
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除了对症治疗外,大多数患者还需要免疫抑制。泼尼松和硫唑嘌呤代表首选药物,而一些第二选择药物被推荐并正在考虑中。用于治疗重症肌无力的上市产品包括 Eculizumab (Alexion Pharmaceuticals);Tacrolimus (Astellas Pharma) 等。参与重症肌无力治疗药物开发的一些主要参与者包括 Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenx 等。
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