重症肌無力 – 神經肌肉接合處 (NMJ) 的自體免疫疾病
重症肌無力 (MG) 是具有免疫病理生理學的典型神經肌肉疾病。這是一種獲得性自體免疫疾病，主要通過神經肌肉接合處影響突觸傳輸，主要是由於存在針對骨骼肌突觸間隙之間乙醯膽鹼受體 (AChR) 的自體抗體。最初的臨床體徵包括無痛性無力，然後是眼瞼下垂和複視。肌肉無法正常收縮是因為它們無法對神經衝動做出反應。由於衝動傳輸不當，神經和肌肉之間的溝通被阻斷，導致無力。
重症肌無力在美國的患病率約為每 10 萬人中有 14-20 例。這種疾病的發生頻率和辨識度不斷增加，影響男性和女性。MG 最常影響年輕女性 (40 歲以下) 和年長男性 (60 歲以上)，但它可能發生在任何年齡，包括兒童時期。特徵性的臨床症狀可能包括眼部、延髓或全身無力及易疲勞。美國的年平均醫療保健費用估計為每人 20,190 美元，這表明儘管 MG 很少見，但它可能會給那些被診斷出患有該疾病的人帶來重大的慢性經濟負擔。被診斷出患有該疾病的人的死亡率一直在下降，這可以歸因於持續的醫療進步，包括更好的治療方案以及急性重症監護的改善。
目前推薦的 MG 治療方案包括用於日常或慢性症狀控制的抗膽鹼酯酶 (吡啶斯的明)；免疫調節療法 (靜脈注射免疫球蛋白 [IVIG] 和血漿置換術)，通常用於疾病的急性加重，但也用於慢性症狀控制；以及免疫抑制藥物 (類固醇、硫唑嘌呤、環孢素、霉酚酸酯和甲氨蝶呤)，用於維持治療，通常需要數週到數月才能見效。
一些參與重症肌無力治療藥物開發的關鍵參與者包括Catalyst Pharmaceuticals (磷酸氨吡啶); Argenx (依非加肽); CSL Behring (人正常免疫球蛋白 G (IgG));和Grifols Therapeutics (IGIV-C)。關於此資訊的更多見解可以從我們關於該主題的報告中獲取“重症肌無力 – 管道分析，2019 年” 。
磷酸氨吡啶 (Firdapse; Zenas)是一種電壓門控鉀通道阻斷劑。這種阻斷作用延長了神經動作電位的去極化。它目前處於治療重症肌無力的三期開發階段。該公司預計頂線結果來自三期研究2019 年下半年。它已收到孤兒藥資格認定來自美國食品藥品監督管理局用於治療重症肌無力。
作者：Yuktie