腎上腺腦白質失養症，或ALD，是一種致命的遺傳疾病，影響約1/18,000的人口

腎上腺腦白質失養症是一種 X 染色體相關的疾病，由過氧化物酶體中極長鏈脂肪酸 (VLCFA) 的 β 氧化缺陷引起。髓鞘中 VLCFA 的存在會導致髓鞘不穩定，進而導致免疫介導的過程，其中脂質抗原的呈遞可能導致大量的髓鞘破壞。

ALD 最常見的形式是 X 染色體相關的，由編碼極長鏈脂肪酸轉運蛋白的 ABCD1 基因突變引起。它在臨床上具有異質性，其中大腦形式最為嚴重。通常在 4 到 8 歲的男孩中被診斷出來。症狀迅速發展，從認知、學習和行為能力下降到癱瘓，最終發展為植物人狀態和死亡。與 ALDP 突變相關的臨床特徵範圍廣泛，從腎上腺皮質功能不全到緩慢進行性脊髓病再到腦髓鞘脫失。

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目前只有兩種可用的兒童腦型 X-ALD 治療方法：Lorenzo’s Oil（一種膳食補充劑）和幹細胞移植。前者並不能顯著改善該疾病的臨床症狀，而後者有嚴重的局限性。目前最嚴重的 ALD 病例的治療選擇是骨髓移植；然而，該手術本身具有相當大的風險，而且並不總是成功。對於 X-ALD 晚期或成人疾病的兒童，治療選擇非常有限。

參與腎上腺腦白質失養症治療方法開發的一些主要參與者包括 Minoryx Therapeutics；Bluebird bio；MedDay Pharmaceuticals；ReceptoPharm；Magenta Therapeutics；Orpheris；SOM Biotech；Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。

腎上腺腦白質失養症管線分析

報告細分

各階段涵蓋的產品

• 第三期
• 第二期
• 第一期
• 臨床前
• 已終止

各階段的治療評估

• 產品類型
• 給藥途徑
• 分子類型

分析的頂尖公司

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics