腎上腺腦白質失養症是一種 X 染色體相關的疾病，是因過氧化酶體中極長鏈脂肪酸 (VLCFA) 的 beta 氧化缺陷所致。髓鞘中 VLCFA 的存在會導致髓鞘不穩定，進而引發免疫介導過程，其中脂質抗原的呈遞可能會導致大量的髓鞘破壞。
最常見的 ALD 形式是 X 染色體相關的，是 ABCD1 編碼的極長鏈脂肪酸轉運蛋白突變所致。在臨床上具有異質性，其中腦型最為嚴重。通常在 4 到 8 歲的男孩中診斷出。症狀迅速發展，從認知、學習和行為能力下降到癱瘓，最終發展為植物人狀態和死亡。與 ALDP 突變相關的臨床特徵範圍很廣，從腎上腺皮質功能不全到緩慢進展的脊髓病變再到腦髓鞘脫失。
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目前只有兩種可用的兒童腦型 X-ALD 治療方法：Lorenzo 油（一種膳食補充劑）和幹細胞移植。前者並不能顯著改善該疾病的臨床症狀，而後者則有嚴重的局限性。目前最嚴重的 ALD 病例的治療選擇是骨髓移植；然而，該手術本身具有相當大的風險，並且並不總是成功。對於處於 X-ALD 更晚期階段的兒童或該疾病的成人形式，治療選擇非常有限。
參與腎上腺腦白質失養症治療藥物開發的一些主要參與者包括 Minoryx Therapeutics；Bluebird bio；MedDay Pharmaceuticals；ReceptoPharm；Magenta Therapeutics；Orpheris；SOM Biotech；Applied Genetic Technologies Corporation 和 Viking Therapeutics 等。
腎上腺腦白質失養症藥物開發分析
報告分部
按階段涵蓋的產品
- 第三期
- 第二期
- 第一期
- 臨床前
- 已停止
按階段進行的治療評估
- 產品類型
- 給藥途徑
- 分子類型
分析的頂尖公司
- Applied Genetic Technologies Corporation
- Bluebird bio
- Magenta Therapeutics
- MedDay Pharmaceuticals
- Minoryx Therapeutics
- NeuroVia
- Orpheris
- ReceptoPharm
- SOM Biotech
- Viking Therapeutics
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