腎上腺腦白質失養症，或稱ALD，是一種致命的遺傳疾病，影響約每18,000人中的1人。

Adrenoleukodystrophy是一種X染色體相關疾病，其起因於過氧化酶體中極長鏈脂肪酸（VLCFA）β氧化的缺陷。髓鞘中VLCFA的存在會導致髓鞘不穩定，從而導致免疫介導的過程，其中脂質抗原的呈遞可能導致大量的髓鞘破壞。

ALD最常見的形式是X染色體相關，由編碼極長鏈脂肪酸轉運蛋白的ABCD1基因突變引起。它在臨床上具有異質性，其中腦型最為嚴重。通常在4至8歲的男孩中診斷出來。症狀迅速發展，從認知、學習和行為能力下降到癱瘓，最終發展為植物人狀態和死亡。與ALDP突變相關的臨床特徵範圍廣泛，從腎上腺皮質功能不全到緩慢進行性脊髓病再到腦脫髓鞘。

如需詳細分析報告內容，請瀏覽：https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

目前僅有兩種治療兒童腦型X-ALD的方法：Lorenzo’s Oil（一種膳食補充劑）和幹細胞移植。前者不能顯著改善該疾病的臨床症狀，而後者有嚴重的局限性。目前最嚴重的ALD病例的治療選擇是骨髓移植；然而，該手術本身具有相當大的風險，並且並不總是成功。對於X-ALD晚期或成人型疾病的兒童，治療選擇非常有限。

參與Adrenoleukodystrophy治療藥物開發的一些主要參與者包括Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation和Viking Therapeutics等。

Adrenoleukodystrophy研發管線分析

報告細分

各階段的產品覆蓋範圍

• 第三期
• 第二期
• 第一期
• 臨床前
• 已停止

按階段進行的治療評估

• 產品類型
• 給藥途徑
• 分子類型

頂尖公司分析

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics