法布瑞氏症（也稱為安德森-法布瑞氏症）是一種進行性 X 染色體連鎖遺傳疾病，由於溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失導致鞘糖脂代謝異常。這是一種毀滅性的先天性代謝錯誤，尤其是在早期階段，由細胞功能障礙和微血管病變導致，這些病變是由溶酶體鞘糖脂沉積引起的。溶酶體外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足導致 globotriaosylceramide 和相關鞘糖脂在溶酶體內進行性積累，溶酶體是普遍存在的亞細胞器。
重組 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A)（法布瑞氏症患者缺乏的酶）和米格司他鹽酸鹽（一種口服藥理伴侶蛋白，可促進 α-Gal A 轉運至溶酶體）是適用個體的治療選擇。治療管理主要側重於控制血壓、血脂和蛋白尿。血管緊張素轉換酶抑制劑和/或阻斷劑用於蛋白尿患者。高血壓和高膽固醇血症應得到適當控制。對於曾發生缺血性發作或中風的患者，預防性使用抗凝劑非常重要，對於高危患者，應考慮永久性心臟起搏。
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法布瑞氏症的新興治療策略包括小分子化合物的開發，這些化合物廣泛用於治療各種疾病。此類小分子約佔已上市藥物的 80-90%。儘管酶替代療法有效，但仍需要其他治療策略，這些策略可以作為主要或補充治療。小分子藥物發現很有前景，因為它可能帶來法布瑞氏症的新治療方法。發現降解鞘糖脂的酶的非抑制性伴侶蛋白、活化劑或抑制劑，將是一項突破。參與法布瑞氏症治療藥物開發的一些主要參與者包括 Amicus Therapeutics；Freeline；Greenovation Biotech；Idorsia Pharmaceuticals 等。
法布瑞氏症競爭分析
報告細分
涵蓋的產品按階段
- 已上市
- 第三期
- 第二期
- 第一期
- 臨床前
- 休眠
按階段的治療評估
- 產品類型
- 給藥途徑
- 分子類型
分析的主要公司
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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