法布瑞氏症是一種罕見的遺傳疾病，其特徵為缺乏一種名為 Alpha-Galactosidase A 的酵素。

Fabry Disease (也稱為 Anderson Fabry Disease)是一種漸進性的 X 染色體連結遺傳基因疾病，由於溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失，導致神經鞘脂代謝異常。這是一種毀滅性的先天性代謝異常，特別是在早期階段，其特徵是細胞功能障礙和微血管病變，這些病變是由溶酶體神經鞘脂沉積引起的。溶酶體外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足導致神經節苷脂和相關神經鞘脂在普遍存在的亞細胞器溶酶體中逐漸積累。

重組 α-半乳糖苷酶 A (alpha-Gal A)（Fabry Disease 患者體內缺乏的酶）和 migalastat hydrochloride（一種口服藥理學伴侶，可促進 alpha-Gal A 轉運至溶酶體）是符合條件的個體的治療選擇。治療管理主要側重於控制血壓、血脂和蛋白尿。ACE 抑制劑和/或阻斷劑用於治療蛋白尿患者。高血壓和高膽固醇血症應得到適當控制。對於曾發生缺血性發作或中風的患者，使用抗凝劑進行預防非常重要，對於高危患者，應考慮永久性心臟起搏。

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Fabry Disease 的新興治療策略包括開發小分子化合物，這些化合物廣泛用於治療各種疾病。這些小分子約佔已上市藥物的 80-90%。儘管酶替代療法有效，但仍需要其他治療策略，這些策略可以作為主要或輔助治療。小分子藥物發現很有前景，因為它可能為 Fabry Disease 帶來新的治療方法。發現神經鞘脂降解酶的非抑制性伴侶、活化劑或抑制劑將是一項突破。參與 Fabry Disease 治療藥物開發的一些主要公司包括 Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals 等。

Fabry Disease 競爭分析

報告細分

按階段涵蓋的產品

• 已上市
• 第三階段
• 第二階段
• 第一階段
• 臨床前
• 休眠

按階段進行的治療評估

• 產品類型
• 給藥途徑
• 分子類型

分析的頂尖公司

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme