法布瑞氏症是一種罕見的遺傳疾病，其特徵為缺乏一種稱為 Alpha-Galactosidase A 的酵素。

Fabry Disease (也稱為 Anderson Fabry Disease)是一種漸進式的 X 染色體遺傳基因疾病，因溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失而導致神經鞘脂代謝異常。這是一種破壞性的先天性代謝異常，特別是在早期階段，其特徵是細胞功能障礙和小血管病變，這些都是由溶酶體神經鞘脂沉積引起的。溶酶體外糖苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足會導致 globotriaosylceramide 和相關的神經鞘脂在溶酶體內逐漸積累，而溶酶體是普遍存在於細胞內的細胞器。

重組 alpha-半乳糖苷酶 A (alpha-Gal A)，一種在 Fabry Disease 患者中缺乏的酶，以及 migalastat hydrochloride，一種口服藥理學伴侶蛋白，可促進 alpha-Gal A 轉運至溶酶體，是適用個體的治療選擇。治療管理主要集中在控制血壓、血脂和蛋白尿。ACE 抑制劑和/或阻斷劑用於治療蛋白尿患者。高血壓和高膽固醇血症應得到適當的管理。對於曾發生過缺血性發作或中風的患者，使用抗凝劑進行預防非常重要，並且對於高風險患者，應考慮永久性心臟起搏。

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Fabry Disease 的新興治療策略包括開發小分子化合物，這些化合物廣泛用於治療各種疾病。此類小分子約佔上市藥物的 80-90%。雖然酶替代療法有效，但仍需要其他治療策略，這些策略可以作為主要或輔助治療。小分子藥物發現很有前景，因為它可能帶來 Fabry Disease 的新療法。發現非抑制性伴侶蛋白、活化劑或降解神經鞘脂的酶的抑制劑將會是一項突破。參與 Fabry Disease 治療藥物開發的一些主要公司包括 Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals 等。

Fabry Disease 競爭分析

報告細分

按階段涵蓋的產品

• 已上市
• 第三期
• 第二期
• 第一期
• 臨床前
• 休眠

按階段進行治療評估

• 產品類型
• 給藥途徑
• 分子類型

分析的頂尖公司

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme