Fabry Disease (又稱 Anderson Fabry Disease) 是一種進行性的 X 染色體遺傳性基因疾病，屬於鞘糖脂代謝異常，原因是溶酶體 α-半乳糖苷酶 A 活性不足或缺失。這是一種破壞性的先天性代謝缺陷，尤其是在早期階段，其特徵是細胞功能障礙和微血管病變，這是由溶酶體鞘糖脂沉積引起的。溶酶體外醣苷水解酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺失或活性不足會導致 globotriaosylceramide 和相關的鞘糖脂在溶酶體內逐漸積累，溶酶體是普遍存在的亞細胞器。
重組 alpha-半乳糖苷酶 A (alpha-Gal A)，也就是 Fabry disease 患者體內缺乏的酵素，以及 migalastat hydrochloride，一種口服藥理學伴侶蛋白，可促進 alpha-Gal A 運輸到溶酶體，這些都是適用個體的治療選擇。治療管理主要集中在控制血壓、血脂和蛋白尿。 ACE 抑制劑和/或阻斷劑用於治療蛋白尿患者。高血壓和高膽固醇血症應適當控制。對於曾發生缺血性發作或中風的患者，使用抗凝劑進行預防非常重要，對於高風險患者，則考慮永久性心臟節律調節。
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Fabry disease 的新興治療策略包括開發小分子化合物，這些化合物廣泛用於治療各種疾病。此類小分子約佔市售藥物的 80-90%。儘管酵素替代療法有效，但仍需要其他治療策略，這些策略可以作為主要或輔助治療。小分子藥物發現很有前景，因為它可以為 Fabry disease 帶來新的治療方法。發現能夠降解鞘糖脂的酵素的非抑制性伴侶蛋白、活化劑或抑制劑將會是一項突破。參與 Fabry Disease 治療藥物開發的一些主要參與者包括 Amicus Therapeutics、Freeline、Greenovation Biotech、Idorsia Pharmaceuticals 等。
Fabry Disease 競爭分析
報告區隔
各階段涵蓋的產品
- 已上市
- 第三期
- 第二期
- 第一期
- 臨床前
- 休眠中
各階段的治療評估
- 產品類型
- 給藥途徑
- 分子類型
分析的主要公司
- Amicus Therapeutics
- Evotec
- Freeline
- Greenovation Biotech
- Idorsia Pharmaceuticals
- Moderna
- Pharming
- Protalix Biotherapeutics
- Resverlogix Corp
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi Genzyme
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