法布瑞氏症治療市場預計將以 7.1% 的速度成長，到 2030 年達到 31 億美元，UNIVDATOS 預測。

報告重點：

• 醫療保健領域需求不斷增長：由於對廣泛的神經系統疾病病例日益關注，醫療保健領域的需求不斷增長，法布里病治療市場正在經歷顯著增長。
• 製藥市場的崛起：由於遺傳疾病發病率的增加以及全球範圍內研發活動的激增，對藥品的需求不斷增長。
• FDA 批准的療法：FDA 批准的法布里病治療用途，用於治療多種適應症，並結合其他藥物治療疾病。

根據 UnivDatos 的一份新報告，法布里病治療市場預計到 2030 年將達到 31 億美元，複合年增長率為 7.1%。法布里病是一種罕見的遺傳性疾病，由 α-半乳糖苷酶 A 缺乏引起。這種缺乏會導致特定的脂肪物質在體內積聚，影響多個器官和系統。症狀通常在兒童或青少年時期出現，可能包括疼痛、皮膚問題、胃腸道問題以及影響心臟、腎臟和神經系統的併發症。早期發現和適當的護理在控制症狀和避免潛在併發症方面起著至關重要的作用。多種因素促成了法布里病治療的增長，包括遺傳性疾病病例的激增、關於此類疾病的意識計劃的激增，以及醫療保健部門投資的增加推動了法布里病治療的增長。例如，根據美國國家衛生研究院的數據，典型的法布里病突變在大約 30,000 名男性中發現 1 例，非典型表現與大約 15,000 名男性和 23,000 名女性中發現 1 例相關。

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該報告表明，對遺傳性神經系統疾病的研究不斷增加是推動未來幾年法布里病治療市場增長的主要因素之一。在製藥行業中，法布里病治療在研發方面得到了支持。資金是在市場上獲得突出地位的重要因素，而遺傳性疾病研究正在吸引大量的資金投入。這種支出正在推動法布里病治療新技術發展的市場。近年來，針對遺傳性罕見疾病的推出、FDA 批准和技術進步的數量不斷增加。例如，在 2023 年 9 月，CANbridge Pharmaceuticals 的法布里病基因治療摘要被歐洲基因和細胞治療協會第 30 屆年會接受發表。它也為患者提供了更好的護理和支持的希望，並且可以作為未來提供更好治療選擇的機會之門。目前可用的或正在研究的一些法布里病治療方法包括：

1. 酶替代療法 (ERT)：已開發出各種形式的 ERT 來補充缺乏的 α-半乳糖苷酶 A 酶。這些療法旨在減少體內脂肪物質的積累並緩解症狀。
2. 伴侶療法：伴侶療法涉及使用小分子來穩定和增強體內缺陷酶的功能，從而幫助分解積累的物質。
3. 基因治療：針對旨在糾正導致法布里病的遺傳缺陷的基因治療的研究仍在繼續。通過解決該疾病的根本原因，該領域有望提供潛在的治愈或長期管理策略。
4. 底物減少療法 (SRT)：SRT 是另一種正在研究的方法，旨在減少在法布里病中積累的脂肪物質的產生。
5. 新型治療方法：正在進行的研究探索創新療法，包括下一代 ERT、靶向療法和根據個體基因譜量身定制的精準醫療方法。

酶替代療法在市場上獲得最大關注

酶替代療法 (ERT) 在法布里病中備受關注，因為它能夠替換患者體內缺乏的酶 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A)。通過施用這種酶，ERT 有助於減少球形三糖苷酰基神經酰胺 (GL-3) 和相關物質的積累，從而緩解症狀並可能減緩疾病的進展。由於它解決了法布里病的根本原因，ERT 已成為控制這種疾病、改善患者生活質量和提供可行治療選擇的基石。以下是酶替代療法 (ERT) 在法布里病中的優點：

• 減輕症狀：ERT 有助於緩解與法布里病相關的疼痛、胃腸道問題、腎臟問題和其他症狀。
• 減緩疾病進展：通過替換缺乏的酶，ERT 可以減緩法布里病的進展，從而可能防止進一步的器官損傷。
• 改善生活質量：接受 ERT 的患者通常會體驗到生活質量的提高，疼痛減輕並且整體健康狀況更好。
• 靶向治療：ERT 通過提供缺失的酶直接靶向法布里病的根本原因，從而在分子水平上解決根本問題。
• 經過充分研究和確立：ERT 經過了廣泛的研究，並且其安全性和有效性已通過臨床試驗和患者的長期使用得到證實。
• 提供多種療法：有不同的 ERT 選擇可供選擇，可根據個人需求和偏好為患者和醫療保健提供者提供選擇。

結論

全球法布里病治療市場是一個快速發展的領域，技術的進步正在改善包括法布里病在內的遺傳性疾病患者的治療效果。預計未來幾年全球法布里病治療市場將繼續增長，因為新技術不斷開發。總體而言，全球法布里病治療市場為製藥行業提供了一個重要的機會，這些行業正在建立戰略聯盟，以設計一種有效的慢性疾病治療藥物。隨著持續的研發，未來可能會出現更多的治療方法，從而通過法布里病治療改善患者的治療效果。

報告的主要內容

按收入劃分的市場規模、趨勢和預測 | 2023-2030。

市場動態 – 主要趨勢、增長動力、限制因素和投資機會

市場細分 – 按管理模式、治療方法和區域進行的詳細分析

競爭格局 – 主要供應商和其他知名供應商