
重症肌無力 (MG) 是具有免疫學發病機制的典型神經肌肉疾病。它是一種後天性自體免疫疾病,主要由於骨骼肌肉突觸間隙中存在針對乙酰膽鹼受體 (AChR) 的自體抗體,從而影響通過神經肌肉接頭的突觸傳遞。 它會導致神經肌肉傳遞受損以及相應的臨床症狀,例如波動性肌肉無力和疲勞。
這種疾病可以通過包括膽鹼酯酶抑製劑、快速免疫調節療法、慢性免疫抑製劑和胸腺切除術在內的療法得到有效控制。 治療是個別化的,取決於患者的年齡;疾病的嚴重程度,特別是由呼吸或延髓受累決定;以及進展的速度。 MG 的治療目標是使患者盡可能無症狀或更好,同時最大限度地減少藥物的副作用。 MG 是一種慢性但可治療的疾病,許多患者可以實現症狀的持續緩解和完全的功能能力。
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除了對症治療外,大多數患者還需要免疫抑制。 潑尼松龍和硫唑嘌呤是首選藥物,而一些第二選擇方案也受到推薦和考慮。 用於治療重症肌無力的上市產品包括 Eculizumab (Alexion Pharmaceuticals); Tacrolimus (Astellas Pharma) 等。 參與重症肌無力治療藥物開發的一些主要公司包括 Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenx 等。
重症肌無力管線分析
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