
重症肌無力 (MG) 是具有免疫學發病機制的原型神經肌肉疾病。它是一種後天性自體免疫疾病,主要由於骨骼肌肉突觸間隙之間的乙醯膽鹼受體 (AChR) 存在自身抗體,因而影響神經肌肉接頭的突觸傳遞。這會導致神經肌肉傳遞受損,並產生相應的臨床症狀,例如波動性肌肉無力和疲勞。
透過包括抗膽鹼酯酶藥物、快速免疫調節療法、慢性免疫抑制劑和胸腺切除術在內的療法,可以有效地控制該疾病。治療是個人化的,取決於患者的年齡;疾病的嚴重程度,特別是由呼吸或延髓受累決定;以及進展的速度。MG 治療的目標是讓患者的症狀盡可能減輕,或病情好轉,同時最大限度地減少藥物的副作用。MG 是一種慢性但可治療的疾病,許多患者可以實現症狀的持續緩解和完全的功能。
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除了症狀治療外,大多數患者還需要免疫抑制。潑尼松龍和硫唑嘌呤是首選藥物,而建議並考慮使用多種二線選擇。重症肌無力的上市產品包括依庫珠單抗(Alexion Pharmaceuticals);他克莫司(Astellas Pharma)等。參與重症肌無力治療藥物開發的主要參與者包括 Akari Therapeutics、Alpha Cancer Technologies、AnTolRx、Argenx 等。
重症肌無力藥物研發線分析
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