نظرة متعمقة على سوق دوشين ضمور العضلات، علم الأوبئة والتوقعات (2024-2032)

حجم سوق داء دوشين الضموري العضلي وتوقعاته

بلغت قيمة سوق داء دوشين الضموري العضلي ما يقرب من 800 مليون دولار أمريكي في عام 2023، ومن المتوقع أن ينمو بمعدل نمو سنوي مركب قوي يبلغ حوالي 7٪ خلال الفترة المتوقعة (2024-2032) بسبب النشاط القوي في خطوط الإنتاج، والتقدم في البحوث الوراثية، وتطوير الأدوية التي تركز على المريض.

تحليل سوق داء دوشين الضموري العضلي

داء دوشين الضموري العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي نادر يتميز بضعف وتدهور تدريجي في العضلات. يصيب الذكور بشكل أساسي، وتظهر الأعراض عادة في مرحلة الطفولة المبكرة. يحدث DMD بسبب طفرات في جين DMD، الذي يشفر بروتين ديستروفين، وهو ضروري للحفاظ على سلامة العضلات. بدون ديستروفين وظيفي، تتضرر الألياف العضلية وتستبدل في النهاية بنسيج ليفي ودهني، مما يؤدي إلى فقدان القدرة على الحركة، ومضاعفات في الجهاز التنفسي، ومشاكل في القلب.

في 7MM (الأسواق الرئيسية السبعة) - الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي خمسة (EU5: فرنسا وألمانيا وإيطاليا وإسبانيا والمملكة المتحدة) واليابان - يختلف انتشار DMD ولكنه يقدر بأنه يؤثر على ما يقرب من 1 من كل 3500 مولود ذكر على مستوى العالم في عام 2024. على الرغم من ندرة حدوثه، يفرض DMD عبئًا كبيرًا على المرضى والعائلات وأنظمة الرعاية الصحية بسبب طبيعته الموهنة ومتطلبات الإدارة مدى الحياة. في حين أن التقدم في العلاج والرعاية الداعمة قد حسّن نتائج المرضى ونوعية حياتهم، لا تزال هناك حاجة غير ملباة للعلاجات المعدلة للمرض القادرة على وقف أو عكس تطور المرض.

داء دوشين الضموري العضلي: نظرة عامة على المرض

السبب: الطفرة الوراثية: - يحدث DMD بسبب طفرات في جين ديستروفين، الذي يوفر تعليمات لإنتاج بروتين ديستروفين. يعتبر ديستروفين ضروريًا للحفاظ على بنية ووظيفة الألياف العضلية.

الوراثة: DMD هو اضطراب متنحي مرتبط بالكروموسوم X يصيب الذكور بشكل أساسي. يمكن للإناث حمل الطفرة الوراثية دون إظهار أعراض ولكن قد ينقلنها إلى أطفالهن.

في داء دوشين الضموري العضلي، أدت جهود التبني والتنفيذ إلى تحقيق تقدم كبير في إدارة المرض ورعاية المرضى. سمحت الموافقات التنظيمية للعلاجات المبتكرة، مثل الأدوية التي تتخطى الإكسون والعلاجات الجينية، للمرضى بالوصول إلى العلاجات التي تستهدف الأسباب الوراثية الكامنة وراء المرض. على سبيل المثال، في 22 يونيو 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Elevidys، وهو أول علاج جيني لعلاج مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) مع وجود طفرة مؤكدة في جين DMD والذين ليس لديهم سبب طبي موجود مسبقًا يمنع العلاج بهذا العلاج.

علاوة على ذلك، تتيح منصات التطبيب عن بعد وتقنيات المراقبة عن بعد لمرضى DMD الوصول إلى الرعاية المتخصصة والاستشارة والمراقبة عن بعد.

داء دوشين الضموري العضلي: التشخيص

يبدأ تشخيص داء دوشين الضموري العضلي (DMD) عادة بملاحظة الأعراض السريرية، غالبًا في مرحلة الطفولة المبكرة، مثل صعوبة المشي والسقوط المتكرر وضعف العضلات. تظهر هذه الأعراض عادة بين سن 2 و 5 سنوات. تعتبر المستويات المرتفعة من كرياتين كيناز (CK) في الدم، غالبًا ما تكون أعلى من المعدل الطبيعي بـ 10 إلى 100 مرة، مؤشرًا أوليًا شائعًا لـ DMD. تؤكد الاختبارات الجينية التشخيص من خلال تحديد الطفرات في جين DMD على الكروموسوم X، المسؤول عن إنتاج بروتين ديستروفين.

وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة، في عام 2024، يتأثر ما يقرب من 1 من كل 3500 إلى 5000 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم بـ DMD. يمكن لخزعة العضلات، على الرغم من أنها أقل استخدامًا بسبب فعالية الاختبارات الجينية، أن تكشف أيضًا عن غياب أو نقص الديستروفين. يعد التشخيص المبكر والدقيق أمرًا بالغ الأهمية لإدارة DMD وتحسين نوعية الحياة للأفراد المتضررين، لأنه يسمح بالتدخل في الوقت المناسب بالعلاجات والرعاية الداعمة.

داء دوشين الضموري العضلي: العلاج

داء دوشين الضموري العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي تدريجي وغير قابل للشفاء حاليًا، ولكن العديد من العلاجات يمكن أن تساعد في إدارة الأعراض وتحسين نوعية الحياة وإبطاء تطور المرض.

العلاج الأولي - تعتبر الكورتيكوستيرويدات، وخاصة بريدنيزون وديفلازاكورت، علاجات الخط الأول لداء دوشين الضموري العضلي (DMD) للمساعدة في إدارة الأعراض وإبطاء تطور المرض. تقلل هذه الأدوية الالتهاب وتطيل وظائف العضلات لدى الأفراد المصابين بـ DMD. ثبت أن بريدنيزون وديفلازاكورت يحسنان قوة العضلات ويؤخران فقدان القدرة على المشي وإطالة العمر في الأشخاص المصابين بـ DMD.

في السوق، يتوفر بريدنيزون وديفلازاكورت في تركيبات مختلفة، بما في ذلك الأقراص والمعلق الفموي، لاستيعاب الفئات العمرية المختلفة ومتطلبات الجرعة. تمت الموافقة على كلا الدواءين لعلاج DMD في العديد من البلدان.

العلاجات الأخرى هي العلاج بتخطي الإكسون، والعلاج الجيني، ورعاية القلب، ورعاية الجهاز التنفسي، والعلاج الطبيعي والتمارين الرياضية، والتدخلات العظمية، والدعم الغذائي، والدعم النفسي والاجتماعي، والبحث والتجارب السريرية.

داء دوشين الضموري العضلي: استراتيجيات العلاج

الكورتيكوستيرويدات: يتوفر بريدنيزون وديفلازاكورت في تركيبات مختلفة، بما في ذلك الأقراص والمعلق الفموي، لاستيعاب الفئات العمرية المختلفة ومتطلبات الجرعة. تمت الموافقة على كلا الدواءين لعلاج DMD في العديد من البلدان.

العلاج بتخطي الإكسون: يشمل ذلك علاجات مثل Eteplirsen (Exondys 51)، التي تهدف إلى تخطي الأجزاء الخاطئة من جين DMD لإنتاج بروتين ديستروفين وظيفي.

العلاج الجيني: تم تصميم المناهج التجريبية مثل العلاج الجيني microdystrophin لتقديم نسخة وظيفية من جين ديستروفين إلى الخلايا العضلية.

العلاج الطبيعي والتمارين الرياضية: تساعد تمارين الإطالة والتقوية المنتظمة واستخدام الأجهزة المساعدة في الحفاظ على وظائف العضلات والمرونة والقدرة على الحركة.

داء دوشين الضموري العضلي: علم الأوبئة

يتضمن التقرير الخاص بعلم أوبئة داء دوشين الضموري العضلي بيانات تاريخية ومتوقعة، مقسمة حسب معايير مختلفة. ويغطي:

• إجمالي عدد السكان المنتشرين المصابين بداء دوشين الضموري العضلي


• عدد السكان المنتشرين المصابين بداء دوشين الضموري العضلي حسب العمر


• عدد السكان القادرين على الحركة وغير القادرين على الحركة المصابين بداء دوشين الضموري العضلي


• عدد السكان المنتشرين المصابين بداء دوشين الضموري العضلي الخاص بالطفرة

يشمل التحليل سوق 7MM، بما في ذلك الولايات المتحدة ودول الاتحاد الأوروبي الخمس (ألمانيا وفرنسا وإيطاليا وإسبانيا والمملكة المتحدة) واليابان، من عام 2024 إلى عام 2032.

رؤى رئيسية:

يقدم هذا القسم لمحة عامة عن علم أوبئة داء دوشين الضموري العضلي (DMD) عبر مناطق 7MM.

في عام 2023، كان إجمالي عدد السكان المنتشرين المصابين بـ DMD في 7MM ~ 30,000-35,000. كشف التقييم الوبائي لـ DMD أن حوالي 250,000 شخص في الولايات المتحدة يعانون من شكل من أشكال الضمور العضلي.

ضمن دول الاتحاد الأوروبي الخمس، كان لدى المملكة المتحدة أكبر عدد من حالات DMD المنتشرة في عام 2023؛ يولد حوالي 100 صبي مصابين بـ Duchenne MD كل عام. في ألمانيا، يعتبر انتشار DMD منخفضًا يصل إلى 1.5 لكل 100,000.

في الولايات المتحدة في عام 2023، لوحظ أعلى انتشار خاص بالعمر لـ DMD في الفئة العمرية 5-9 سنوات، تليها الفئة العمرية 10-14 عامًا.

في عام 2021، تمثل عمليات الحذف حوالي 60-70٪ من الطفرات في المرضى المصابين بـ DMD.

في عام 2021، يتراوح انتشار DMD من 1.9 إلى 3.4 لكل 100,000 فرد، ويوجد ما يقدر بنحو 2500 إلى 4000 مريض في اليابان.

تستحوذ الولايات المتحدة على الحصة المهيمنة من السوق في عام 2023.

داء دوشين الضموري العضلي (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي وراثي يتميز بالتدهور التدريجي لأنسجة العضلات. يصيب الذكور بشكل أساسي وينتج عن طفرات في جين ديستروفين الموجود على الكروموسوم X. أدت التطورات في تقنيات التشخيص وزيادة الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية والجمهور إلى الكشف المبكر والأكثر دقة عن حالات DMD. علاوة على ذلك، أدت التحسينات في الرعاية الداعمة والتدخلات الطبية إلى إطالة عمر الأفراد المصابين بـ DMD، مما ساهم في زيادة عدد السكان الذين تم تحديدهم والذين يعيشون مع هذه الحالة. بالإضافة إلى ذلك، تقدم جهود البحث المستمرة وتطوير علاجات جديدة الأمل في تحسين النتائج ونوعية الحياة لمرضى DMD في الولايات المتحدة.

في عام 2023، تؤثر اضطرابات الضمور الكلية على ما بين 1 من كل 5000 إلى 1 من كل 6000 شخص تم تعيينهم ذكورًا عند الولادة. يعاني حوالي 250,000 شخص في الولايات المتحدة من شكل من أشكال الضمور العضلي. يقدر الخبراء أن أقل من 50,000 شخص في الولايات المتحدة مصابون بـ DMD.

داء دوشين الضموري العضلي: ملف تعريف الدواء

يوفر ملف تعريف دواء داء دوشين الضموري العضلي (DMD) نظرة عامة شاملة على المشهد العلاجي لـ DMD. يغطي هذا القسم خيارات العلاج المختلفة المتاحة، بما في ذلك علاجات الرعاية القياسية الحالية، والأدوية الناشئة في خط الإنتاج، والعلاجات المبتكرة قيد التطوير. يتعمق كل قسم من الأدوية في آليات العمل والتقدم المحرز في التجارب السريرية والوضع التنظيمي والتأثير المحتمل لهذه الأدوية على إدارة DMD. من خلال استكشاف العلاجات الحالية والمستقبلية، يهدف هذا القسم إلى تقديم فهم مفصل للنموذج العلاجي المتطور لداء دوشين الضموري العضلي.

داء دوشين الضموري العضلي: العلاجات التي يتم تسويقها

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

الوصف

VYONDYS 53 هو علاج لضمور العضلات الدوشيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمرضى الذين لديهم طفرة وراثية مؤكدة في جين ديستروفين يمكن علاجها عن طريق تخطي الإكسون 53. في بعض المرضى، يساعد الجسم على إنتاج شكل أقصر من بروتين ديستروفين. تم تطوير Golodirsen بواسطة Sarepta Therapeutics وحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة في 12 ديسمبر 2019، بسبب الحاجة الملحة لهذا الدواء في المرضى الذين يعانون من شكل معين من DMD. Golodirsen هو قليل القسيمات المضادة للحس المورفوليني المصمم لعلاج حوالي 8٪ من المرضى المصابين بداء دوشين الضموري العضلي (DMD).

معلومات المنتج التفصيلية المضمنة في التقرير…

نظرة عامة على صناعة داء دوشين الضموري العضلي

سوق داء دوشين الضموري العضلي تنافسي، مع وجود العديد من اللاعبين في سوق 7MM والأسواق الدولية. يتبنى اللاعبون الرئيسيون استراتيجيات نمو مختلفة لتعزيز وجودهم في السوق، مثل الشراكات والاتفاقيات والتعاون وإطلاق منتجات جديدة والتوسعات الجغرافية وعمليات الاندماج والاستحواذ. بعض اللاعبين الرئيسيين العاملين في السوق هم Sarepta Therapeutics, Inc. ; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

أخبار سوق داء دوشين الضموري العضلي

في يناير 2023، أعلنت Sarepta Therapeutics عن توقيع اتفاقية توريد تجارية لشركة Catalent لتصنيع delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)، وهو العلاج الجيني الأكثر تقدمًا من Sarepta لعلاج داء دوشين الضموري العضلي (DMD).

تغطية تقرير سوق داء دوشين الضموري العضلي

أسباب شراء هذا التقرير:

• تتضمن الدراسة تحليل تقدير حجم السوق والتنبؤ به تم التحقق منه من قبل خبراء الصناعة الرئيسيين الموثوقين.


• يقدم التقرير مراجعة سريعة للأداء العام للصناعة في لمحة.


• يغطي التقرير تحليلًا متعمقًا لنظراء الصناعة البارزين مع التركيز الأساسي على البيانات المالية الرئيسية للأعمال ومحافظ المنتجات واستراتيجيات التوسع والتطورات الأخيرة.


• فحص مفصل للدوافع والقيود والاتجاهات الرئيسية والفرص السائدة في الصناعة.


• تغطي الدراسة بشكل شامل السوق عبر مختلف القطاعات.


• تحليل متعمق على المستوى الإقليمي للصناعة.

خيارات التخصيص:

يمكن تخصيص سوق داء دوشين الضموري العضلي العالمي بشكل أكبر وفقًا للمتطلبات أو أي قطاع سوق آخر. إلى جانب ذلك، تدرك UMI أن لديك احتياجات عمل خاصة بك، لذا لا تتردد في التواصل معنا للحصول على تقرير يناسب متطلباتك تمامًا.