رؤية سوق الحثل العضلي الدوشيني، علم الأوبئة والتنبؤات (2024-2032)

حجم سوق الحثل العضلي الدوشيني والتوقعات

تمتلك سوق الحثل العضلي الدوشيني قيمة بلغت حوالي 800 مليون دولار أمريكي في عام 2023، ومن المتوقع أن تنمو بمعدل نمو سنوي مركب قوي يبلغ حوالي 7% خلال الفترة المتوقعة (2024-2032) بسبب نشاط خط الأنابيب القوي، والتقدم في الأبحاث الجينية، وتنمية الأدوية التي تركز على المريض.

تحليل سوق الحثل العضلي الدوشيني

الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب وراثي نادر يتميز بضعف العضلات التدريجي والتنكس. يؤثر في المقام الأول على الذكور، مع ظهور الأعراض عادة في مرحلة الطفولة المبكرة. ينتج DMD عن طفرات في جين DMD، والذي يشفر بروتين الديستروفين، وهو ضروري للحفاظ على سلامة العضلات. بدون الديستروفين الوظيفي، تتضرر ألياف العضلات ويتم استبدالها في النهاية بالأنسجة الليفية والدهنية، مما يؤدي إلى فقدان القدرة على الحركة، ومضاعفات الجهاز التنفسي، ومشاكل القلب.

في 7MM (الأسواق السبعة الكبرى) - الولايات المتحدة، والاتحاد الأوروبي الخمسة (EU5: فرنسا وألمانيا وإيطاليا وإسبانيا والمملكة المتحدة)، واليابان - يختلف انتشار DMD ولكنه يقدر بأنه يؤثر على حوالي 1 من كل 3500 ولادة ذكرية على مستوى العالم في عام 2024. على الرغم من حدوثه النادر، يفرض DMD عبئًا كبيرًا على المرضى والعائلات وأنظمة الرعاية الصحية بسبب طبيعته المنهكة ومتطلبات الإدارة مدى الحياة. في حين أن التقدم في العلاج والرعاية الداعمة قد حسن نتائج المرضى ونوعية حياتهم، لا تزال هناك حاجة غير ملباة للعلاجات المعدلة للأمراض القادرة على وقف أو عكس تقدم المرض.

الحثل العضلي الدوشيني: نظرة عامة على المرض

السبب:طفرة جينية: – ينتج DMD عن طفرات في جين الديستروفين، والذي يوفر تعليمات لإنتاج بروتين الديستروفين. الديستروفين ضروري للحفاظ على هيكل ووظيفة ألياف العضلات.

الوراثة:DMD هو اضطراب متنح مرتبط بالكروموسوم X يؤثر في المقام الأول على الذكور. يمكن للإناث حمل الطفرة الجينية دون إظهار الأعراض، ولكن يمكن أن ينقلوها إلى أطفالهن.

في الحثل العضلي الدوشيني، أدت جهود التبني والتنفيذ إلى تحقيق تقدم كبير في إدارة الأمراض ورعاية المرضى. منحت الموافقات التنظيمية للعلاجات المبتكرة، مثل الأدوية التي تتخطى الأكصون والعلاجات الجينية، المرضى الوصول إلى العلاجات التي تستهدف الأسباب الوراثية الكامنة وراء المرض. على سبيل المثال، في 22 يونيو 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Elevidys، وهو العلاج الجيني الأول لعلاج المرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرة مؤكدة في جين DMD والذين ليس لديهم سبب طبي موجود مسبقًا يمنع العلاج بهذه العلاج.

علاوة على ذلك، تتيح منصات التطبيب عن بعد وتقنيات المراقبة عن بعد لمرضى DMD الوصول إلى الرعاية المتخصصة والاستشارة والمراقبة عن بعد.

الحثل العضلي الدوشيني: التشخيص

يبدأ تشخيص الحثل العضلي الدوشيني (DMD) عادة بملاحظة الأعراض السريرية، غالبًا في مرحلة الطفولة المبكرة، مثل صعوبة المشي والسقوط المتكرر وضعف العضلات. تظهر هذه الأعراض عادة بين سن 2 و 5 سنوات. تعتبر المستويات المرتفعة من كيناز الكرياتين (CK) في الدم، غالبًا ما تكون أعلى بـ 10 إلى 100 مرة من المعتاد، مؤشرًا أوليًا شائعًا لـ DMD. يؤكد الاختبار الجيني التشخيص من خلال تحديد الطفرات في جين DMD على الكروموسوم X، المسؤول عن إنتاج بروتين الديستروفين.

وفقًا للمعهد الوطني للصحة، في عام 2024، يتأثر حوالي 1 من كل 3500 إلى 5000 ولادة ذكرية في جميع أنحاء العالم بـ DMD. يمكن أن تكشف خزعة العضلات، على الرغم من أنها أقل استخدامًا بسبب فعالية الاختبارات الجينية، أيضًا عن غياب أو نقص الديستروفين. يعد التشخيص المبكر والدقيق أمرًا بالغ الأهمية لإدارة DMD وتحسين نوعية الحياة للأفراد المتضررين، لأنه يسمح بالتدخل في الوقت المناسب من خلال العلاجات والرعاية الداعمة.

الحثل العضلي الدوشيني: العلاج

الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب وراثي تدريجي وغير قابل للشفاء حاليًا، ولكن يمكن للعديد من العلاجات والعلاجات أن تساعد في إدارة الأعراض وتحسين نوعية الحياة وإبطاء تطور المرض.

العلاج من الخط الأول - تعتبر الكورتيكوستيرويدات، وخاصة البريدنيزون والديفلازاكورت، علاجات من الخط الأول للحثل العضلي الدوشيني (DMD) للمساعدة في إدارة الأعراض وإبطاء تطور المرض. تقلل هذه الأدوية الالتهاب وتطيل وظائف العضلات لدى الأفراد المصابين بـ DMD. ثبت أن البريدنيزون والديفلازاكورت يحسنان قوة العضلات ويؤخران فقدان القدرة على الحركة ويطيلان البقاء على قيد الحياة لدى الأشخاص المصابين بـ DMD.

في السوق، تتوفر البريدنيزون والديفلازاكورت في تركيبات مختلفة، بما في ذلك الأقراص والمعلقات الفموية، لاستيعاب الفئات العمرية المختلفة ومتطلبات الجرعات. تمت الموافقة على كلا الدواءين لعلاج DMD في العديد من البلدان.

العلاجات الأخرى هي العلاج التخطي للأكصون، والعلاج الجيني، ورعاية القلب، ورعاية الجهاز التنفسي، والعلاج الطبيعي والتمارين الرياضية، والتدخلات العظمية، والدعم الغذائي، والدعم النفسي والاجتماعي، والبحث والتجارب السريرية.

الحثل العضلي الدوشيني: الاستراتيجيات العلاجية

الكورتيكوستيرويدات:تتوفر البريدنيزون والديفلازاكورت في تركيبات مختلفة، بما في ذلك الأقراص والمعلقات الفموية، لاستيعاب الفئات العمرية المختلفة ومتطلبات الجرعات. تمت الموافقة على كلا الدواءين لعلاج DMD في العديد من البلدان.

العلاج التخطي للأكصون:وهذا يشمل علاجات مثل Eteplirsen (Exondys 51)، والتي تهدف إلى تخطي الأجزاء المعيبة من جين DMD لإنتاج بروتين الديستروفين الوظيفي.

العلاج الجيني:تم تصميم النهج التجريبية مثل العلاج الجيني بالميكرودستروفين لتوصيل نسخة وظيفية من جين الديستروفين إلى الخلايا العضلية.

العلاج الطبيعي والتمارين الرياضية:تساعد تمارين التمدد والتقوية المنتظمة واستخدام الأجهزة المساعدة في الحفاظ على وظائف العضلات ومرونتها وقدرتها على الحركة.

الحثل العضلي الدوشيني: علم الأوبئة

يتضمن التقرير عن علم الأوبئة الخاص بالحثل العضلي الدوشيني كلًا من البيانات التاريخية والمتوقعة، مقسمة إلى معايير مختلفة. ويغطي:

• إجمالي عدد السكان المنتشرين للحثل العضلي الدوشيني


• السكان المنتشرون المرتبطون بالعمر من الحثل العضلي الدوشيني


• السكان المتنقلون وغير المتنقلين من الحثل العضلي الدوشيني


• السكان المنتشرون المرتبطون بالطفرات من الحثل العضلي الدوشيني

تمتد التحاليل لتشمل سوق 7MM، بما في ذلك الولايات المتحدة ودول الاتحاد الأوروبي الخمس (ألمانيا وفرنسا وإيطاليا وإسبانيا والمملكة المتحدة) واليابان، من عام 2024 إلى عام 2032.

رؤى رئيسية:

يقدم هذا القسم نظرة عامة على علم الأوبئة الخاص بالحثل العضلي الدوشيني (DMD) عبر مناطق 7MM.

في عام 2023، كان إجمالي عدد السكان المنتشرين لمرض DMD في 7MM حوالي 30000-35000. كشف التقييم الوبائي لـ DMD أن حوالي 250.000 شخص في الولايات المتحدة يعانون من شكل من أشكال الحثل العضلي.

داخل دول الاتحاد الأوروبي الخمس، سجلت المملكة المتحدة أكبر عدد من حالات DMD المنتشرة في عام 2023؛ يولد حوالي 100 صبي مصاب بمرض DMD كل عام. في ألمانيا، يبلغ انتشار DMD ما يصل إلى 1.5 لكل 100.000.

في الولايات المتحدة في عام 2023، لوحظ أعلى انتشار مرتبط بالعمر لـ DMD في الفئة العمرية 5-9 سنوات، تليها الفئة العمرية 10-14 سنة.

في عام 2021، حوالي 60-70٪ من الطفرات لدى المرضى المصابين بـ DMD هي عمليات حذف.

في عام 2021، يتراوح انتشار DMD بين 1.9 و 3.4 لكل 100000 فرد، وهناك ما يقدر بنحو 2500 إلى 4000 مريض في اليابان.

تحتفظ الولايات المتحدة بالحصة المهيمنة في السوق في عام 2023.

الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي وراثي يتميز بالتدهور التدريجي للأنسجة العضلية. يؤثر في المقام الأول على الذكور وينتج عن طفرات في جين الديستروفين الموجود على الكروموسوم X. أدت التطورات في تقنيات التشخيص وزيادة الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية والجمهور إلى اكتشاف حالات DMD في وقت مبكر وأكثر دقة. علاوة على ذلك، أدت التحسينات في الرعاية الداعمة والتدخلات الطبية إلى إطالة عمر الأفراد المصابين بـ DMD، مما ساهم في زيادة عدد السكان الذين يعيشون مع هذه الحالة. بالإضافة إلى ذلك، توفر جهود البحث الجارية وتطوير علاجات جديدة الأمل في تحسين النتائج ونوعية الحياة لمرضى DMD في الولايات المتحدة.

في عام 2023، تؤثر اضطرابات الحثل الإجمالية على أي مكان بين 1 من كل 5000 إلى 1 من كل 6000 شخص تم تحديدهم على أنهم ذكور عند الولادة. يعاني حوالي 250.000 شخص في الولايات المتحدة من شكل من أشكال الحثل العضلي. يقدر الخبراء أن أقل من 50000 شخص في الولايات المتحدة مصابون بـ DMD.

الحثل العضلي الدوشيني: ملف تعريف الدواء

يوفر ملف تعريف دواء الحثل العضلي الدوشيني (DMD) نظرة عامة شاملة على المشهد العلاجي لـ DMD. يغطي هذا القسم خيارات العلاج المختلفة المتاحة، بما في ذلك العلاجات القياسية الحالية للعناية، والأدوية الناشئة في خط الأنابيب، والعلاجات المبتكرة قيد التطوير. يتعمق كل قسم من الأدوية في آليات العمل والتقدم في التجارب السريرية والحالة التنظيمية والتأثير المحتمل لهذه الأدوية على إدارة DMD. من خلال استكشاف كل من العلاجات الحالية والقادمة، يهدف هذا القسم إلى تقديم فهم تفصيلي لنموذج العلاج المتطور للحثل العضلي الدوشيني.

ضمور العضلات الدوشيني: العلاجات المسوقة

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

وصف

VYONDYS 53 هو علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لضمور العضلات الدوشيني للمرضى الذين لديهم طفرة وراثية مؤكدة في جين الديستروفين والتي يمكن علاجها عن طريق تخطي الإكسون 53. في بعض المرضى، يساعد الجسم على تكوين شكل أقصر من بروتين الديستروفين. تم تطوير Golodirsen بواسطة Sarepta Therapeutics ومنح الموافقة السريعة من إدارة الغذاء والدواء في 12 ديسمبر 2019، نظرًا للحاجة الماسة لهذا الدواء للمرضى الذين يعانون من شكل معين من DMD. Golodirsen هو قليل النيوكليوتيدات المضادة للحساسية المورفولين المصمم لعلاج حوالي 8٪ من المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD).

معلومات مفصلة عن المنتج مضمنة في التقرير...

نظرة عامة على صناعة ضمور العضلات الدوشيني

سوق ضمور العضلات الدوشيني تنافسي، مع العديد من اللاعبين في السوق 7MM والدوليين. يتبنى اللاعبون الرئيسيون استراتيجيات نمو مختلفة لتعزيز وجودهم في السوق، مثل الشراكات والاتفاقيات والتعاون وإطلاق المنتجات الجديدة والتوسعات الجغرافية وعمليات الاندماج والاستحواذ. بعض اللاعبين الرئيسيين الذين يعملون في السوق هم Sarepta Therapeutics, Inc.؛ PTC Therapeutics؛ NIPPON SHINYAKU CO., LTD.؛ Pfizer Inc.؛ TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.؛ Percheron Therapeutics Limited؛ DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED؛ Solid Biosciences Inc.؛ FibroGen, Inc.؛ Capricor Therapeutics, Inc.

أخبار سوق ضمور العضلات الدوشيني

في يناير 2023، أعلنت شركة Sarepta Therapeutics عن توقيع اتفاقية توريد تجارية لشركة Catalent لتصنيع delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)، وهو المرشح للعلاج الجيني الأكثر تقدمًا لشركة Sarepta لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD).

تغطية تقرير سوق ضمور العضلات الدوشيني

أسباب شراء هذا التقرير:

• تتضمن الدراسة تحديد حجم السوق وتحليل التنبؤ الذي تم التحقق منه من قبل خبراء الصناعة الرئيسيين الموثوق بهم.


• يقدم التقرير مراجعة سريعة للأداء العام للصناعة في لمحة.


• يغطي التقرير تحليلًا متعمقًا لزملاء الصناعة البارزين مع التركيز الأساسي على البيانات المالية التجارية الرئيسية ومحافظ المنتجات واستراتيجيات التوسع والتطورات الأخيرة.


• فحص تفصيلي للعوامل المحركة والقيود والاتجاهات الرئيسية والفرص السائدة في الصناعة.


• تغطي الدراسة السوق بشكل شامل عبر قطاعات مختلفة.


• تحليل متعمق على المستوى الإقليمي للصناعة.

خيارات التخصيص:

يمكن تخصيص سوق ضمور العضلات الدوشيني العالمي بشكل أكبر حسب المتطلبات أو أي قطاع سوق آخر. بالإضافة إلى ذلك، تدرك UMI أنه قد تكون لديك احتياجات عمل خاصة بك، لذا لا تتردد في الاتصال بنا للحصول على تقرير يناسب متطلباتك تمامًا.