- الرئيسية
- معلومات عنا
- صناعة
- الخدمات
- قراءة
- اتصل بنا
مرض فابري العالمي - تحليل خط الإنتاج 2019
داء فابري (المعروف أيضًا باسم مرض أندرسون فابري) هو اضطراب وراثي تدريجي مرتبط بالكروموسوم X في استقلاب الغليكوسفينغوليبيد بسبب نقص أو غياب نشاط إنزيم ألفا جالاكتوسيداز A الليزوزومي. وهو خطأ أيضي خلقي مدمر، خاصة في المراحل المبكرة، يتمثل في اختلال وظيفي خلوي وأمراض الأوعية الدموية الدقيقة الناجمة عن ترسب الغليكوسفينغوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط إنزيم ألفا جالاكتوسيداز A الليزوزومي الخارجي إلى تراكم تدريجي للغلوبوتريا أوسيل سيراميد والغليكوسفينغوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات خلوية موجودة في كل مكان.
تظهر الأعراض السريرية الأولى التي تتداخل مع صحة الطفل وأدائه في مرحلة الطفولة، عادة بين سن 3 و 10 سنوات، وعمومًا بعد بضع سنوات لدى الفتيات مقارنة بالفتيان. مع التقدم في العمر، يتطور تلف تدريجي للأجهزة الحيوية في كلا الجنسين مما يؤدي إلى فشل الأعضاء. تحد أمراض الكلى في المرحلة النهائية والمضاعفات القلبية الوعائية أو الدماغية الوعائية التي تهدد الحياة من متوسط العمر المتوقع. العلامات السريرية متعددة الأنظمة وغير متجانسة وتدريجية.
تقسيم المنتجات العلاجية
يتم إثبات التشخيص الكيميائي الحيوي لمرض فابري عن طريق قياس نشاط α-gal A في البلازما أو الكريات البيض المأخوذة من الدم المحيطي أو الخلايا الليفية المستنبتة أو باستخدام العينات المستخرجة من بقع الدم الموجودة على ورق الترشيح. يمكن أن ينشأ تشخيص مرض فابري من خلال الدراسات السريرية والأدوات الدقيقة، جنبًا إلى جنب مع بيانات التاريخ العائلي والتفسير الدقيق للتحليلات الجينية والإنزيمية. يؤكد تحديد المتغير الممرض GLA نصفي الزيجوت عن طريق الاختبارات الجينية الجزيئية التشخيص في الطليق الذكر.
يتكون خط الأنابيب العلاجي لمرض فابري من ما يقرب من 9+ منتجات في مراحل مختلفة من التطوير. حاليًا، يوجد 2+ من الأدوية في المرحلة الثالثة من التطوير والأدوية الرئيسية في المرحلة ما قبل السريرية.
أفضل شركة تم تحليلها
تشمل بعض الجهات الفاعلة الرئيسية Amicus Therapeutics؛ Evotec؛ Freeline؛ Greenovation Biotech؛ Idorsia Pharmaceuticals؛ Moderna؛ Pharming؛ Protalix Biotherapeutics؛ Resverlogix Corp؛ Sangamo Therapeutics و Sanofi Genzyme.
نطاق الدراسة:
يقدم لمحة عامة عن نشاط خط الأنابيب العلاجي لمرض فابري عبر دورة تطوير المنتج الكاملة بما في ذلك جميع المراحل السريرية وغير السريرية
يتكون التقرير من ملفات تعريف تفصيلية للمنتجات العلاجية لمرض فابري مع تغطية رئيسية للأنشطة التنموية بما في ذلك صفقات الترخيص والتعاون وبراءات الاختراع الصادرة والتسميات والتقنيات والمعلومات الكيميائية
التقييم العلاجي لمنتجات خط الأنابيب النشط حسب المرحلة ونوع المنتج ونوع الجزيء وطريقة الإدارة
تم تضمين ملفات تعريف تفصيلية للمنتجات الخاملة في التقرير
أسباب الشراء:
يقدم خط أنابيب مرض فابري الملف التعريفي التفصيلي للأدوية. التحليل المقدم في التقرير هو مزيج من البحث الثانوي المتعمق ومدخلات من قادة الرأي الرئيسيين في الصناعة
يقدم التقرير مراجعة سريعة للسيناريو الحالي فيما يتعلق بتطوير الأدوية للمؤشر في لمحة واحدة
يغطي التقرير تحليلاً متعمقًا لأقران الصناعة البارزين مع التركيز الأساسي على توحيد الشركات والتسمية والتكنولوجيا والاتفاقيات وبراءات الاختراع المتعلقة بالعلاج
فحص تفصيلي للتشخيص والعلاج والإرشادات السائدة في الصناعة
فحص جاذبية الصناعة بمساعدة الجداول الزمنية للإطلاق
تغطي الدراسة بشكل شامل السوق عبر الأدوية في مراحل مختلفة من التطوير
تدعم المعرفة الواسعة بالمجال حول مجالات العلاج العميل في عملية صنع القرار فيما يتعلق بمحفظته العلاجية من خلال تحديد السبب وراء المنتجات غير النشطة أو المتوقفة
خيارات التخصيص:
يمكن تخصيص تقرير تحليل خط أنابيب مرض فابري على مستوى الدولة أو أي قطاع تنافسي آخر. إلى جانب ذلك، تدرك UMI أن لديك حاجة عمل خاصة بك، وبالتالي فإننا نقدم أيضًا حلولًا مخصصة بالكامل للعملاء.
نظرة عامة على أنشطة تطوير خط الأنابيب لتحليل خط أنابيب داء فابري للأدوية العلاجية لا يقتصر على وصف الأدوية وأنشطة التطوير ولكن يركز أيضًا على النتائج السريرية وغير السريرية. ويشمل أيضًا التسميات وتوحيد الشركات & صفقات الترخيص والمنح والتكنولوجيا وتفاصيل براءات الاختراع. يتم إجراء تجزئة علاجية للمنتجات الخاصة بداء فابري بناءً على مرحلة تطوير الأدوية. يتكون التقرير من تقييم علاجي مقارن لخطوط الأنابيب جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف تفصيلي للأدوية لمنتجات خطوط الأنابيب حسب مرحلة التطوير ونوع العلاج ونوع الجزيء وطريق الإعطاء عبر هذا المؤشر. يتكون التقرير أيضًا من الجداول الزمنية للإطلاق المتوقعة للعلاجات القادمة لخطوط الأنابيب. بالإضافة إلى ذلك، تم التركيز على رؤية المحللين لتقديم ملخص بشأن سيناريو السوق الحالي. تم توضيح الملفات التعريفية التفصيلية للمنتجات الخاملة في التقرير الكامل مع الأسباب ذات الصلة لخمولها.
بحث ثانوي
تم إجراء دراسة ثانوية تفصيلية للحصول على تحليل خط أنابيب داء فابري من خلال مصادر الشركة الداخلية مثل التقارير السنوية والعروض التقديمية للأداء والإصدارات الصحفية وما إلى ذلك، والمصادر الخارجية بما في ذلك المجلات التجارية والأخبار & المقالات والمنشورات الحكومية ومنشورات المنافسين وتقارير القطاعات ومنشورات الهيئات التنظيمية ومنظمات معايير السلامة وقاعدة بيانات الطرف الثالث والمنشورات الموثوقة الأخرى.
يتم إجراء البحث الثانوي حول المصادر الداخلية والخارجية للحصول على معلومات نوعية وكمية تتعلق بكل سوق.
يتم تحديد اتجاهات خطوط الأنابيب الحالية لداء فابري في الدراسة. يمكن للمستثمرين اكتساب رؤى استراتيجية لارتكاز تقديرهم للاستثمارات من التحليل النوعي والكمي الذي تم إجراؤه في الدراسة. ستحدد اتجاهات خطوط الأنابيب الحالية والمستقبلية الجاذبية الإجمالية للسوق، مما يوفر منصة للمشارك الصناعي لاستغلال السوق غير المستغلة للاستفادة كميزة المحرك الأول. تشمل الأهداف الكمية للتقرير ما يلي:
العملاء الذين اشتروا هذا المنتج اشتروا أيضًا