- الرئيسية
- معلومات عنا
- صناعة
- الخدمات
- قراءة
- اتصل بنا
مرض فابري العالمي - تحليل خط الإنتاج 2019

داء فابري (المعروف أيضًا باسم داء أندرسون فابري) هو اضطراب وراثي تدريجي مرتبط بالكروموسوم X في استقلاب الغليكوسفينغوليبيد بسبب نقص أو غياب نشاط إنزيم ألفا-جالاكتوسيداز A الليزوزومي. وهو خطأ أيضي خلقي مدمر، خاصة في المراحل المبكرة، يتمثل في خلل وظيفي خلوي وإمراضية الأوعية الدموية الدقيقة الناجمة عن ترسب الغليكوسفينغوليبيد الليزوزومي. يؤدي غياب أو نقص نشاط إنزيم ألفا-جالاكتوسيداز A الليزوزومي إلى تراكم تدريجي لغلوبوترياوسيل سيراميد والغليكوسفينغوليبيدات ذات الصلة داخل الليزوزومات وهي عضيات خلوية شاملة.
تظهر الأعراض السريرية الأولى التي تتداخل مع رفاهية الطفل وأدائه في مرحلة الطفولة، عادة بين سن 3 و 10 سنوات، وعمومًا بعد بضع سنوات في الفتيات مقارنة بالفتيان. مع التقدم في العمر، يتطور تلف تدريجي للأجهزة الحيوية في كلا الجنسين مما يؤدي إلى فشل الأعضاء. تحد أمراض الكلى في المراحل النهائية ومضاعفات القلب والأوعية الدموية أو الدماغية الوعائية التي تهدد الحياة من متوسط العمر المتوقع. العلامات السريرية متعددة الأنظمة وغير متجانسة وتدريجية.
توزيع المنتجات العلاجية
يتم تأكيد التشخيص الكيميائي الحيوي لداء فابري عن طريق قياس نشاط α-gal A في البلازما أو الكريات البيض المأخوذة من الدم المحيطي أو الخلايا الليفية المستزرعة أو باستخدام العينات المستخرجة من بقع الدم على ورق الترشيح. يمكن أن ينشأ تشخيص داء فابري من التحقيقات السريرية والآلية الدقيقة، جنبًا إلى جنب مع بيانات التاريخ العائلي والتفسير الدقيق للتحليلات الجينية والإنزيمية. يؤكد تحديد متغير GLA الممرض نصف الزيجوت عن طريق الاختبار الجيني الجزيئي التشخيص في فرد ذكر مصاب.
يتكون خط العلاج لداء فابري من ما يقرب من 9+ منتجات في مراحل مختلفة من التطوير. حاليًا، يوجد 2+ عقاقير في المرحلة الثالثة من التطوير والعقاقير الرئيسية في المرحلة ما قبل السريرية.
أفضل الشركات التي تم تحليلها
يشمل بعض اللاعبين الرئيسيين Amicus Therapeutics؛ Evotec؛ Freeline؛ Greenovation Biotech؛ Idorsia Pharmaceuticals؛ Moderna؛ Pharming؛ Protalix Biotherapeutics؛ Resverlogix Corp؛ Sangamo Therapeutics و Sanofi Genzyme.
نطاق الدراسة:
يوفر نظرة عامة على نشاط خط العلاج لداء فابري عبر دورة تطوير المنتج بأكملها بما في ذلك جميع المراحل السريرية وغير السريرية
يتكون التقرير من ملفات تعريف مفصلة لمنتجات علاج داء فابري مع تغطية رئيسية للأنشطة التنموية بما في ذلك صفقات الترخيص والتعاون وبراءات الاختراع الصادرة والتسميات والتقنيات والمعلومات الكيميائية
التقييم العلاجي لمنتجات خط العلاج النشطة حسب المرحلة ونوع المنتج ونوع الجزيء وطريقة الإعطاء
تم تضمين ملفات تعريف مفصلة للمنتجات الخاملة في التقرير
أسباب الشراء:
يقدم خط علاج داء فابري الملف التعريفي المفصل للأدوية. التحليل المقدم في التقرير هو مزيج من البحث الثانوي المتعمق ومدخلات من قادة الرأي الرئيسيين في الصناعة
يقدم التقرير مراجعة سريعة للسيناريو الحالي فيما يتعلق بتطوير الأدوية للمؤشر في لمحة
يغطي التقرير تحليلاً متعمقًا لأقران الصناعة البارزين مع التركيز الأساسي على توحيد الشركة والتسمية والتكنولوجيا والاتفاقيات وبراءات الاختراع المتعلقة بالعلاج
فحص مفصل للتشخيص والعلاج والمبادئ التوجيهية السائدة في الصناعة
فحص جاذبية الصناعة بمساعدة الجداول الزمنية للإطلاق
تغطي الدراسة بشكل شامل السوق عبر الأدوية في مراحل مختلفة من التطوير
تدعم المعرفة الواسعة بالنطاق في مجالات العلاج العميل في عملية صنع القرار فيما يتعلق بمحفظته العلاجية من خلال تحديد السبب وراء المنتجات غير النشطة أو المتوقفة
خيارات التخصيص:
يمكن تخصيص تقرير تحليل خط علاج داء فابري على مستوى الدولة أو أي جزء تنافسي آخر. إلى جانب ذلك، تدرك UMI أن لديك احتياجات عمل خاصة بك، وبالتالي فإننا نقدم أيضًا حلولًا مخصصة بالكامل للعملاء.
نظرة عامة على أنشطة تطوير خط الأنابيب لتحليل خط أنابيب مرض فابري للأدوية العلاجية لا يقتصر على وصف الدواء وأنشطة التطوير ولكن يركز أيضًا على النتائج السريرية وغير السريرية. ويشمل أيضًا التسميات وعمليات دمج الشركات وصفقات الترخيص والمنح والتكنولوجيا وتفاصيل براءات الاختراع. يتم إجراء تجزئة علاجية للمنتجات لمرض فابري بناءً على مرحلة تطوير الأدوية. يتكون التقرير من تقييم مقارن للعلاجات في خط الأنابيب جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف تفصيلي للدواء لمنتجات خط الأنابيب حسب مرحلة التطوير ونوع العلاج ونوع الجزيء وطريق الإعطاء عبر هذا المؤشر. يتكون التقرير أيضًا من الجداول الزمنية للإطلاق المتوقعة للعلاجات القادمة في خط الأنابيب. بالإضافة إلى ذلك، تم التركيز أيضًا على رؤية المحللين لتقديم ملخص بشأن سيناريو السوق الحالي. تم توضيح الملفات التعريفية التفصيلية للمنتجات الخاملة في التقرير الكامل مع الأسباب ذات الصلة لعدم نشاطها.
بحث ثانوي
تم إجراء دراسة ثانوية تفصيلية للحصول على تحليل خط أنابيب مرض فابري من خلال مصادر الشركة الداخلية مثل التقارير السنوية وعروض الأداء والنشرات الصحفية وما إلى ذلك، والمصادر الخارجية بما في ذلك المجلات التجارية والأخبار والمقالات والمنشورات الحكومية ومنشورات المنافسين وتقارير القطاعات ومنشورات الهيئات التنظيمية ومنظمات معايير السلامة وقاعدة بيانات الطرف الثالث والمنشورات الموثوقة الأخرى.
يتم إجراء البحث الثانوي حول المصادر الداخلية والخارجية للحصول على معلومات نوعية وكمية تتعلق بكل سوق.
يتم تحديد اتجاهات خط الأنابيب الحالية لمرض فابري في الدراسة. يمكن للمستثمرين الحصول على رؤى استراتيجية لترسيخ تقديرهم للاستثمارات من التحليل النوعي والكمي الذي تم إجراؤه في الدراسة. ستحدد اتجاهات خط الأنابيب الحالية والمستقبلية الجاذبية الإجمالية للسوق، مما يوفر منصة للمشارك الصناعي لاستغلال السوق غير المستغلة للاستفادة كميزة المحرك الأول. تشمل الأهداف الكمية للتقرير ما يلي:
العملاء الذين اشتروا هذا المنتج اشتروا أيضًا