Adrenoleukodystrophie, oder ALD, ist eine tödliche genetische Erkrankung, die 1 von 18.000 Menschen betrifft.

Adrenoleukodystrophie ist eine X-chromosomale Erkrankung, die auf einem Defekt der peroxisomalen Beta-Oxidation von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) beruht. Das Vorhandensein von VLCFA in Myelin induziert eine Myelinstabilität, die zu einem immunvermittelten Prozess führt, bei dem die Präsentation eines Lipidantigens zu einer erheblichen Myelindestruktion führen kann.

Die häufigste Form von ALD ist X-chromosomal und resultiert aus einer Mutation des ABCD1-kodierten Transporters für sehr langkettige Fettsäuren. Sie ist klinisch heterogen, wobei die zerebrale Form die schwerwiegendste ist. Sie wird in der Regel bei Jungen im Alter zwischen 4 und 8 Jahren diagnostiziert. Die Symptome schreiten rasch durch einen Rückgang der Kognition, des Lernens und des Verhaltens bis hin zu Lähmung und schließlich zu einem vegetativen Zustand und zum Tod fort. Das Spektrum der klinischen Merkmale, die mit der ALDP-Mutation assoziiert sind, ist breit und reicht von adrenokortikaler Insuffizienz über langsam fortschreitende Myelopathie bis hin zu zerebraler Demyelinisierung.

Für eine detaillierte Analyse des TOC für die Berichte, stöbern Sie durch: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Es gibt nur zwei verfügbare Behandlungen für die zerebrale X-ALD im Kindesalter: Lorenzoöl (ein Nahrungsergänzungsmittel) und Stammzelltransplantation. Ersteres verbessert die klinischen Symptome der Krankheit nicht wesentlich, während letzteres ernsthafte Einschränkungen aufweist. Die derzeitige therapeutische Option für die schwersten ALD-Fälle ist die Knochenmarktransplantation; das Verfahren selbst birgt jedoch erhebliche Risiken und ist nicht immer erfolgreich. Die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder in fortgeschritteneren Stadien der X-ALD oder für die Erwachsenenform der Krankheit sind sehr begrenzt.

Zu den wichtigsten Akteuren, die an der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung der Adrenoleukodystrophie beteiligt sind, gehören Minoryx Therapeutics; Bluebird bio; MedDay Pharmaceuticals; ReceptoPharm; Magenta Therapeutics; Orpheris; SOM Biotech; Applied Genetic Technologies Corporation und Viking Therapeutics, um nur einige zu nennen.

Adrenoleukodystrophie Pipeline-Analyse

Berichtssegmentierung

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Therapeutische Bewertung nach Stadien

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Top-Unternehmen analysiert

• Applied Genetic Technologies Corporation
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• Magenta Therapeutics
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