Adrenoleukodystrophie, oder ALD, ist eine tödliche genetische Erkrankung, die 1 von 18.000 Menschen betrifft.

Adrenoleukodystrophie ist eine X-chromosomale Erkrankung, die auf einem Defekt in der peroxisomalen Beta-Oxidation von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) beruht. Das Vorhandensein von VLCFA in Myelin induziert Myelinstabilität, was zu einem immunvermittelten Prozess führt, bei dem die Präsentation eines Lipidantigens zu einer erheblichen Myelindestruktion führen kann.

Die häufigste Form von ALD ist X-chromosomal und resultiert aus einer Mutation des ABCD1-kodierten Transporters für sehr langkettige Fettsäuren. Sie ist klinisch heterogen, wobei die zerebrale Form die schwerste ist. Sie wird in der Regel bei Jungen zwischen 4 und 8 Jahren diagnostiziert. Die Symptome schreiten rasch fort, von kognitiven, Lern- und Verhaltensstörungen bis hin zu Lähmung und schließlich zu einem vegetativen Zustand und Tod. Das Spektrum der klinischen Merkmale, die mit der ALDP-Mutation assoziiert sind, ist breit und reicht von adrenokortikaler Insuffizienz über langsam fortschreitende Myelopathie bis hin zu zerebraler Demyelinisierung.

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Es gibt nur zwei verfügbare Behandlungen für zerebrale X-ALD im Kindesalter: Lorenzoöl (ein Nahrungsergänzungsmittel) und Stammzelltransplantation. Ersteres verbessert die klinischen Symptome der Krankheit nicht wesentlich, während letzteres серьезe Einschränkungen aufweist. Die derzeitige therapeutische Option für die schwersten ALD-Fälle ist die Knochenmarktransplantation; das Verfahren selbst birgt jedoch erhebliche Risiken und ist nicht immer erfolgreich. Die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder in fortgeschritteneren Stadien der X-ALD oder für die adulte Form der Krankheit sind sehr begrenzt.

Einige der wichtigsten Akteure, die an der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung der Adrenoleukodystrophie beteiligt sind, sind Minoryx Therapeutics, Bluebird bio, MedDay Pharmaceuticals, ReceptoPharm, Magenta Therapeutics, Orpheris, SOM Biotech, Applied Genetic Technologies Corporation und Viking Therapeutics, um nur einige zu nennen.

Adrenoleukodystrophie Pipeline Analyse

Berichtssegmentierung

Produkte, die von Phase abgedeckt werden

• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Eingestellt

Therapeutische Bewertung nach Stadien

• Produkttyp
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Top-Unternehmen analysiert

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics