Adrenoleukodystrophie, oder ALD, ist eine tödliche genetische Krankheit, von der 1 von 18.000 Menschen betroffen ist.

Adrenoleukodystrophie ist eine X-chromosomale Erkrankung, die auf einem Defekt in der peroxisomalen Beta-Oxidation von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) beruht. Das Vorhandensein von VLCFA im Myelin induziert eine Myelininstabilität, die zu einem immunvermittelten Prozess führt, bei dem die Präsentation eines Lipidantigens zu einer erheblichen Myelinzerstörung führen kann.

Die häufigste Form von ALD ist X-chromosomal und resultiert aus einer Mutation des ABCD1-kodierten Transporters für sehr langkettige Fettsäuren. Sie ist klinisch heterogen, wobei die zerebrale Form die schwerwiegendste ist. Sie wird in der Regel bei Jungen zwischen 4 und 8 Jahren diagnostiziert. Die Symptome schreiten rasch durch Rückgänge der Kognition, des Lernens und des Verhaltens bis hin zu Lähmungen und schließlich zu einem vegetativen Zustand und zum Tod fort. Das Spektrum der mit der ALDP-Mutation verbundenen klinischen Merkmale ist breit und reicht von der Nebennierenrindeninsuffizienz über die langsam fortschreitende Myelopathie bis hin zur zerebralen Demyelinisierung.

Für eine detaillierte Analyse des TOC für die Berichte, stöbern Sie durch: https://univdatos.com/report/global-adrenoleukodystrophy-pipeline-analysis-2019

Es gibt nur zwei verfügbare Behandlungen für die zerebrale X-ALD im Kindesalter: Lorenzoöl (ein Nahrungsergänzungsmittel) und Stammzelltransplantation. Ersteres verbessert die klinischen Symptome der Krankheit nicht wesentlich, während letzteres ernsthafte Einschränkungen aufweist. Die derzeitige therapeutische Option für die schwersten ALD-Fälle ist die Knochenmarktransplantation; das Verfahren selbst birgt jedoch erhebliche Risiken und ist nicht immer erfolgreich. Die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder in fortgeschritteneren Stadien der X-ALD oder der adulten Form der Erkrankung sind sehr begrenzt.

Zu den wichtigsten Akteuren, die an der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung der Adrenoleukodystrophie beteiligt sind, gehören Minoryx Therapeutics, Bluebird bio, MedDay Pharmaceuticals, ReceptoPharm, Magenta Therapeutics, Orpheris, SOM Biotech, Applied Genetic Technologies Corporation und Viking Therapeutics.

Adrenoleukodystrophie Pipeline Analyse

Berichtssegmentierung

Von Phase abgedeckte Produkte

• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Eingestellt

Therapeutische Bewertung nach Stadien

• Produkttyp
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Analysierte Top-Unternehmen

• Applied Genetic Technologies Corporation
• Bluebird bio
• Magenta Therapeutics
• MedDay Pharmaceuticals
• Minoryx Therapeutics
• NeuroVia
• Orpheris
• ReceptoPharm
• SOM Biotech
• Viking Therapeutics