Fabry-Krankheit ist eine seltene genetische Erkrankung mit einem Mangel an einem Enzym namens Alpha-Galactosidase A

Fabry-Krankheit (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit)ist eine progressive X-chromosomal vererbte genetische Störung des Glykosphingolipid-Stoffwechsels aufgrund mangelnder oder fehlender lysosomaler α-Galactosidase-A-Aktivität. Es handelt sich um einen verheerenden angeborenen Stoffwechselfehler, bei dem insbesondere in den frühen Stadien die zelluläre Dysfunktion und die mikrovaskuläre Pathologie durch die lysosomale Glykosphingolipid-Ablagerung eine Rolle spielen. Das Fehlen oder die verminderte Aktivität der lysosomalen Exoglykohydrolyase α-Galactosidase A führt zu einer fortschreitenden Akkumulation von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden in Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.

Rekombinante Alpha-Galactosidase A (alpha-Gal A), das Enzym, das bei Patienten mit Fabry-Krankheit fehlt, und Migalastat-Hydrochlorid, ein orales pharmakologisches Chaperon, das den Transport von alpha-Gal A zu den Lysosomen erleichtert, sind therapeutische Optionen für geeignete Personen. Das therapeutische Management konzentriert sich in erster Linie auf die Kontrolle von Blutdruck, Lipiden und Proteinurie. ACE-Hemmer und/oder Blocker werden bei Patienten mit Proteinurie eingesetzt. Hypertonie und Hypercholesterinämie sind angemessen zu behandeln. Die Prophylaxe mit Antikoagulantien ist wichtig bei Patienten mit ischämischen Attacken oder Schlaganfall, und eine permanente Herzschrittmacherbehandlung wird bei Hochrisikopatienten in Betracht gezogen.

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Neue Behandlungsstrategien für die Fabry-Krankheit beinhalten die Entwicklung von niedermolekularen Verbindungen, die häufig zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden. Solche kleinen Moleküle machen etwa 80-90 % der vermarkteten Medikamente aus. Obwohl die Enzymersatztherapie wirksam ist, besteht Bedarf an anderen therapeutischen Strategien, die entweder als primäre oder ergänzende Behandlungen dienen können. Die Entwicklung von niedermolekularen Arzneimitteln ist vielversprechend, da sie zu neuen Behandlungen für die Fabry-Krankheit führen könnte. Die Entdeckung von nicht-inhibierenden Chaperonen, Aktivatoren oder Inhibitoren der Enzyme, die Glykosphingolipide abbauen, wäre ein Durchbruch. Zu den wichtigsten Akteuren, die an der Entwicklung der Therapeutika zur Behandlung der Fabry-Krankheit beteiligt sind, gehören Amicus Therapeutics; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals u. a.

Fabry-Krankheit Wettbewerbsanalyse

Berichtssegmentierung

Produkte nach Phase abgedeckt

• Vermarktet
• Phase III
• Phase II
• Phase I
• Präklinisch
• Dormant

Therapeutische Bewertung nach Stadien

• Produktart
• Verabreichungsweg
• Molekültyp

Top-Unternehmen analysiert

• Amicus Therapeutics
• Evotec
• Freeline
• Greenovation Biotech
• Idorsia Pharmaceuticals
• Moderna
• Pharming
• Protalix Biotherapeutics
• Resverlogix Corp
• Sangamo Therapeutics
• Sanofi Genzyme