Duchenne-Muskeldystrophie Markt Einblick, Epidemiologie und Prognose (2024-2032)

Duchenne Muskeldystrophie Marktgröße & Prognose

Der Markt für Duchenne Muskeldystrophie wurde im Jahr 2023 auf etwa 800 Millionen USD geschätzt und wird voraussichtlich im Prognosezeitraum (2024-2032) mit einer starken CAGR von rund 7 % wachsen, was auf die robuste Pipeline-Aktivität, Fortschritte in der genetischen Forschung und patientenzentrierte Arzneimittelentwicklung zurückzuführen ist.

Duchenne Muskeldystrophie Marktanalyse

Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche und -degeneration gekennzeichnet ist. Sie betrifft hauptsächlich Männer, wobei die Symptome typischerweise in der frühen Kindheit auftreten. DMD wird durch Mutationen im DMD-Gen verursacht, das für das Protein Dystrophin kodiert, das für die Aufrechterhaltung der Muskelintegrität unerlässlich ist. Ohne funktionelles Dystrophin werden die Muskelfasern geschädigt und schließlich durch fibrotisches und Fettgewebe ersetzt, was zu Mobilitätsverlust, respiratorischen Komplikationen und Herzproblemen führt.

In den 7MM (Sieben wichtigsten Märkten) – den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union Fünf (EU5: Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich) und Japan – variiert die DMD-Prävalenz, wird aber schätzungsweise etwa 1 von 3.500 männlichen Geburten weltweit im Jahr 2024 betreffen. Trotz ihres seltenen Vorkommens stellt DMD aufgrund ihrer schwächenden Natur und der lebenslangen Managementanforderungen eine erhebliche Belastung für Patienten, Familien und Gesundheitssysteme dar. Während Fortschritte in der Behandlung und unterstützenden Versorgung die Ergebnisse und die Lebensqualität der Patienten verbessert haben, besteht nach wie vor ein ungedeckter Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien, die in der Lage sind, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten oder umzukehren.

Duchenne Muskeldystrophie: Krankheitsübersicht

Ursache: Genetische Mutation: – DMD wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht, das Anweisungen für die Produktion des Proteins Dystrophin liefert. Dystrophin ist entscheidend für die Aufrechterhaltung der Struktur und Funktion der Muskelfasern.

Vererbung: DMD ist eine X-chromosomal rezessive Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft. Frauen können die genetische Mutation tragen, ohne Symptome zu zeigen, aber sie an ihre Kinder weitergeben.

Bei der Duchenne-Muskeldystrophie haben Adoptions- und Implementierungsbemühungen zu erheblichen Fortschritten im Krankheitsmanagement und in der Patientenversorgung geführt. Zulassungen für innovative Therapien wie Exon-Skipping-Medikamente und Gentherapien ermöglichten den Patienten den Zugang zu Behandlungen, die auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen der Krankheit abzielen. So genehmigte die US-amerikanische Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittel (Food and Drug Administration) am 22. Juni 2023 Elevidys, die erste Gentherapie zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die keine bereits bestehende medizinische Ursache haben, die eine Behandlung mit dieser Therapie verhindert.

Darüber hinaus ermöglichen Telemedizin-Plattformen und Fernüberwachungstechnologien DMD-Patienten den Fernzugriff auf spezialisierte Versorgung, Beratung und Überwachung.

Duchenne Muskeldystrophie: Diagnose

Die Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beginnt typischerweise mit der Beobachtung klinischer Symptome, oft in der frühen Kindheit, wie z. B. Schwierigkeiten beim Gehen, häufiges Stürzen und Muskelschwäche. Diese Symptome treten in der Regel im Alter zwischen 2 und 5 Jahren auf. Erhöhte Kreatinkinase-Werte (CK) im Blut, oft 10 bis 100 Mal höher als normal, sind ein häufiger anfänglicher Indikator für DMD. Gentests bestätigen die Diagnose, indem sie Mutationen im DMD-Gen auf dem X-Chromosom identifizieren, das für die Produktion des Proteins Dystrophin verantwortlich ist.

Laut dem National Institute of Health ist im Jahr 2024 weltweit etwa 1 von 3.500 bis 5.000 männlichen Geburten von DMD betroffen. Eine Muskelbiopsie, die aufgrund der Wirksamkeit von Gentests seltener eingesetzt wird, kann auch das Fehlen oder den Mangel an Dystrophin aufdecken. Eine frühe und genaue Diagnose ist entscheidend für die Behandlung von DMD und die Verbesserung der Lebensqualität der Betroffenen, da sie eine rechtzeitige Intervention mit Therapien und unterstützender Versorgung ermöglicht.

Duchenne Muskeldystrophie: Behandlung

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende und derzeit unheilbare genetische Erkrankung, aber verschiedene Behandlungen und Therapien können helfen, die Symptome zu lindern, die Lebensqualität zu verbessern und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

First-Line-Behandlung – Kortikosteroide, insbesondere Prednison und Deflazacort, gelten als First-Line-Behandlungen für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), um die Symptome zu lindern und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Diese Medikamente reduzieren Entzündungen und verlängern die Muskelfunktion bei Personen mit DMD. Es hat sich gezeigt, dass Prednison und Deflazacort die Muskelkraft verbessern, den Verlust der Gehfähigkeit verzögern und das Überleben von Menschen mit DMD verlängern.

Auf dem Markt sind Prednison und Deflazacort in verschiedenen Formulierungen erhältlich, darunter Tabletten und Suspension zum Einnehmen, um verschiedenen Altersgruppen und Dosierungsanforderungen gerecht zu werden. Beide Medikamente sind in mehreren Ländern für die Behandlung von DMD zugelassen.

Die anderen Behandlungen sind Exon-Skipping-Therapie, Gentherapie, Herzversorgung, Atemwegsversorgung, Physiotherapie und Bewegung, orthopädische Interventionen, Ernährungsunterstützung, psychologische und soziale Unterstützung, Forschung und klinische Studien.

Duchenne Muskeldystrophie: Therapeutische Strategien

Kortikosteroide: Prednison und Deflazacort sind in verschiedenen Formulierungen erhältlich, darunter Tabletten und Suspension zum Einnehmen, um verschiedenen Altersgruppen und Dosierungsanforderungen gerecht zu werden. Beide Medikamente sind in mehreren Ländern für die Behandlung von DMD zugelassen.

Exon-Skipping-Therapie: Dazu gehören Behandlungen wie Eteplirsen (Exondys 51), die darauf abzielen, fehlerhafte Teile des DMD-Gens zu überspringen, um ein funktionelles Dystrophin-Protein zu produzieren.

Gentherapie: Experimentelle Ansätze wie die Microdystrophin-Gentherapie zielen darauf ab, eine funktionelle Version des Dystrophin-Gens an Muskelzellen zu liefern.

Physiotherapie und Bewegung: Regelmäßiges Dehnen, Kräftigungsübungen und die Verwendung von Hilfsmitteln helfen, die Muskelfunktion, Flexibilität und Mobilität zu erhalten.

Duchenne Muskeldystrophie: Epidemiologie

Der Bericht über die Epidemiologie der Duchenne-Muskeldystrophie umfasst sowohl historische als auch prognostizierte Daten, die nach verschiedenen Parametern segmentiert sind. Er umfasst:

• Gesamtprävalente Population der Duchenne-Muskeldystrophie


• Alterspezifische Prävalente Population der Duchenne-Muskeldystrophie


• Ambulante und nicht-ambulante Population der Duchenne-Muskeldystrophie


• Mutationsspezifische Prävalente Population der Duchenne-Muskeldystrophie

Die Analyse erstreckt sich über den 7MM-Markt, einschließlich der Vereinigten Staaten, der EU5-Länder (Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien und dem Vereinigten Königreich) und Japan, von 2024 bis 2032.

Wesentliche Erkenntnisse:

Dieser Abschnitt bietet einen Überblick über die Epidemiologie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den 7MM-Regionen.

Im Jahr 2023 betrug die gesamte prävalente Population von DMD in den 7MM ~30.000-35.000. Die epidemiologische Bewertung für DMD ergab, dass etwa 250.000 Menschen in den Vereinigten Staaten an einer Form von Muskeldystrophie leiden.

Innerhalb der EU-5-Länder hatte das Vereinigte Königreich im Jahr 2023 die höchste Anzahl prävalenter DMD-Fälle; etwa 100 Jungen werden jedes Jahr mit Duchenne-MD geboren. In Deutschland liegt die Prävalenz von DMD bei nur 1,5 pro 100.000.

In den Vereinigten Staaten wurde im Jahr 2023 die höchste altersspezifische Prävalenz von DMD in der Altersgruppe der 5- bis 9-Jährigen beobachtet, gefolgt von der Altersgruppe der 10- bis 14-Jährigen.

Im Jahr 2021 sind etwa 60–70 % der Mutationen bei Patienten mit DMD Deletionen.

Im Jahr 2021 beträgt die Prävalenz von DMD 1,9 bis 3,4 pro 100.000 Einwohner, und es gibt schätzungsweise 2.500 bis 4.000 Patienten in Japan.

Die Vereinigten Staaten halten im Jahr 2023 den größten Marktanteil.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die durch die fortschreitende Degeneration von Muskelgewebe gekennzeichnet ist. Sie betrifft hauptsächlich Männer und wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen auf dem X-Chromosom verursacht. Fortschritte bei den Diagnoseverfahren und ein größeres Bewusstsein bei Gesundheitsdienstleistern und der Öffentlichkeit haben zu einer früheren und genaueren Erkennung von DMD-Fällen geführt. Darüber hinaus haben Verbesserungen bei der unterstützenden Versorgung und den medizinischen Interventionen die Lebensdauer von Personen mit DMD verlängert, was zu einer größeren identifizierten Population beiträgt, die mit der Erkrankung lebt. Darüber hinaus bieten laufende Forschungsbemühungen und die Entwicklung neuartiger Therapien Hoffnung auf verbesserte Ergebnisse und eine höhere Lebensqualität für DMD-Patienten in den Vereinigten Staaten.

Im Jahr 2023 betreffen die gesamten Dystrophie-Erkrankungen zwischen 1 von 5.000 und 1 von 6.000 Menschen, die bei der Geburt dem männlichen Geschlecht zugeordnet wurden. Etwa 250.000 Menschen in den Vereinigten Staaten haben eine Form von Muskeldystrophie. Experten schätzen, dass weniger als 50.000 Menschen in den Vereinigten Staaten an DMD leiden.

Duchenne Muskeldystrophie: Arzneimittelprofil

Das Duchenne-Muskeldystrophie-(DMD)-Arzneimittelprofil bietet einen umfassenden Überblick über die therapeutische Landschaft für DMD. Dieser Abschnitt behandelt die verschiedenen verfügbaren Behandlungsoptionen, einschließlich der aktuellen Standardtherapien, der aufkommenden Arzneimittel in der Pipeline und der innovativen Behandlungen in der Entwicklung. Jeder Abschnitt über Arzneimittel befasst sich mit den Wirkmechanismen, dem Fortschritt klinischer Studien, dem Zulassungsstatus und den potenziellen Auswirkungen dieser Arzneimittel auf die Behandlung von DMD. Durch die Erforschung sowohl bestehender als auch kommender Therapien zielt dieser Abschnitt darauf ab, ein detailliertes Verständnis des sich entwickelnden Behandlungsparadigmas für die Duchenne-Muskeldystrophie zu vermitteln.

Duchenne Muskeldystrophie: Vermarktete Therapien

Vyondys 53: Sarepta Therapeutics

Beschreibung

VYONDYS 53 ist eine von der FDA zugelassene Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie für Patienten, bei denen eine bestätigte genetische Mutation im Dystrophin-Gen vorliegt, die durch das Überspringen von Exon 53 behandelt werden kann. Bei einigen Patienten hilft es dem Körper, eine kürzere Form des Dystrophin-Proteins herzustellen. Golodirsen wurde von Sarepta Therapeutics entwickelt und erhielt am 12. Dezember 2019 die beschleunigte FDA-Zulassung aufgrund des dringenden Bedarfs an diesem Medikament bei Patienten, die an einer bestimmten Form von DMD leiden. Golodirsen ist ein Morpholino-Antisense-Oligomer, das entwickelt wurde, um etwa 8 % der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu behandeln.

Detaillierte Produktinformationen im Bericht enthalten…

Duchenne Muskeldystrophie Industrieübersicht

Der Markt für Duchenne-Muskeldystrophie ist wettbewerbsintensiv, mit mehreren 7MM- und internationalen Marktteilnehmern. Die wichtigsten Akteure verfolgen unterschiedliche Wachstumsstrategien, um ihre Marktpräsenz zu verbessern, wie z. B. Partnerschaften, Vereinbarungen, Kooperationen, neue Produkteinführungen, geografische Expansionen sowie Fusionen und Übernahmen. Einige der wichtigsten auf dem Markt tätigen Akteure sind Sarepta Therapeutics, Inc.; PTC Therapeutics; NIPPON SHINYAKU CO., LTD.; Pfizer Inc.; TAIHO PHARMACEUTICAL CO., LTD.; Percheron Therapeutics Limited; DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED; Solid Biosciences Inc.; FibroGen, Inc.; Capricor Therapeutics, Inc.

Duchenne Muskeldystrophie Marktnachrichten

Im Januar 2023 gab Sarepta Therapeutics die Unterzeichnung einer kommerziellen Liefervereinbarung mit Catalent zur Herstellung von Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001), dem am weitesten fortgeschrittenen Gentherapie-Kandidaten von Sarepta zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt.

Duchenne Muskeldystrophie Marktabdeckungsbericht

Gründe für den Kauf dieses Berichts:

• Die Studie umfasst eine Marktdimensionierungs- und Prognoseanalyse, die von authentifizierten wichtigen Branchenexperten validiert wurde.


• Der Bericht bietet einen schnellen Überblick über die Gesamtleistung der Branche auf einen Blick.


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• Detaillierte Untersuchung von Treibern, Einschränkungen, wichtigen Trends und Chancen, die in der Branche vorherrschen.


• Die Studie deckt den Markt umfassend über verschiedene Segmente hinweg ab.


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Anpassungsoptionen:

Der globale Markt für Duchenne-Muskeldystrophie kann gemäß den Anforderungen oder einem anderen Marktsegment weiter angepasst werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihre eigenen geschäftlichen Bedürfnisse haben. Zögern Sie daher nicht, sich mit uns in Verbindung zu setzen, um einen Bericht zu erhalten, der Ihren Anforderungen vollständig entspricht.