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Morbus Fabry – Pipeline-Analyse 2019
Globaler Morbus Fabry – Pipeline-Analyse 2019
Morbus Fabry (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit)ist eine progressive X-chromosomal vererbte genetische Störung des Glykosphingolipid-Stoffwechsels aufgrund einer defizienten oder fehlenden lysosomalen α-Galactosidase-A-Aktivität. Es ist ein verheerender angeborener Stoffwechselfehler, bei dem insbesondere in den frühen Stadien zelluläre Dysfunktion und mikrovaskuläre Pathologie durch die lysosomale Glykosphingolipid-Ablagerung induziert werden. Das Fehlen oder die mangelnde Aktivität der lysosomalen Exoglycohydrolase α-Galactosidase A führt zur progressiven Akkumulation von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden innerhalb von Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.
Die ersten klinischen Symptome, die das Wohlbefinden und die Leistungsfähigkeit des Kindes beeinträchtigen, treten im Kindesalter auf, typischerweise zwischen dem 3. und 10. Lebensjahr, und im Allgemeinen einige Jahre später bei Mädchen als bei Jungen. Mit zunehmendem Alter kommt es bei beiden Geschlechtern zu fortschreitenden Schädigungen lebenswichtiger Organsysteme, die zu Organversagen führen. Terminale Niereninsuffizienz und lebensbedrohliche kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Komplikationen schränken die Lebenserwartung ein. Die klinischen Anzeichen sind multisystemisch, heterogen und progressiv.
Aufschlüsselung therapeutischer Produkte
Die biochemische Diagnose des Morbus Fabry wird durch Messung der α-Gal-A-Aktivität in Plasma oder Leukozyten, die aus peripherem Blut gewonnen wurden, kultivierten Fibroblasten oder unter Verwendung der aus den Blutpunkten auf Filterpapier extrahierten Proben festgestellt. Die Diagnose von FD kann durch sorgfältige klinische und instrumentelle Untersuchungen, zusammen mit Familienanamnese-Daten und einer genauen Interpretation genetischer und enzymatischer Analysen erfolgen. Die Identifizierung einer hemizygoten GLA-pathogenen Variante durch molekulargenetische Tests bestätigt die Diagnose bei einem männlichen Probanden.
Die therapeutische Pipeline des Morbus Fabry besteht aus ungefähr 9+ Produkten in verschiedenen Entwicklungsstadien. Derzeit befinden sich 2+ Medikamente in der Phase III der Entwicklung, und wichtige Medikamente befinden sich im präklinischen Stadium.
Top-Unternehmen analysiert
Zu den wichtigsten Akteuren gehören Amicus Therapeutics; Evotec; Freeline; Greenovation Biotech; Idorsia Pharmaceuticals; Moderna; Pharming; Protalix Biotherapeutics; Resverlogix Corp; Sangamo Therapeutics und Sanofi Genzyme.
Umfang der Studie:
Bietet einen Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für Morbus Fabry über den gesamten Produktentwicklungszyklus, einschließlich aller klinischen und nicht-klinischen Stadien
Der Bericht umfasst detaillierte Profile therapeutischer Produkte für Morbus Fabry mit wichtigen Informationen zu Entwicklungsaktivitäten, einschließlich Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen, erteilten Patenten, Bezeichnungen, Technologien und chemischen Informationen
Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg
Detaillierte Profile der ruhenden Produkte wurden in den Bericht aufgenommen
Gründe für den Kauf:
Die Morbus-Fabry-Pipeline stellt das detaillierte Profil der Medikamente dar. Die in dem Bericht angebotene Analyse ist eine Kombination aus eingehender Sekundärforschung und Input von Key Opinion Leadern der Branche
Der Bericht bietet einen schnellen Überblick über das aktuelle Szenario bezüglich der Medikamentenentwicklung der Indikation auf einen Blick
Der Bericht umfasst eine eingehende Analyse prominenter Branchenteilnehmer mit einem Schwerpunkt auf Unternehmenszusammenschlüssen, -bezeichnungen, -technologien, -vereinbarungen und -patenten in Bezug auf die Therapie
Detaillierte Untersuchung der Diagnose, Behandlung und Richtlinien in der Branche
Untersuchung der Attraktivität der Branche mithilfe von Produkteinführungszeitplänen
Die Studie deckt umfassend den Markt über Medikamente in verschiedenen Entwicklungsphasen ab
Umfassendes Domänenwissen in Therapiebereichen unterstützt den Kunden bei der Entscheidungsfindung in Bezug auf sein therapeutisches Portfolio, indem die Gründe für inaktive oder eingestellte Produkte ermittelt werden
Anpassungsoptionen:
Der Morbus-Fabry-Pipeline-Analysebericht kann auf Länderebene oder ein beliebiges anderes Wettbewerbssegment angepasst werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise einen eigenen geschäftlichen Bedarf haben, daher bieten wir auch vollständig angepasste Lösungen für Kunden an.
Inhaltsverzeichnis
Überblick über die Pipeline-Entwicklungsaktivitäten für Morbus Fabry Die Pipeline-Analyse therapeutischer Medikamente beschränkt sich nicht nur auf die Medikamentenbeschreibung und Entwicklungsaktivitäten, sondern konzentriert sich auch auf klinische und nicht-klinische Ergebnisse. Sie umfasst auch Bezeichnungen, Unternehmenszusammenschlüsse und Lizenzvereinbarungen, Zuschüsse, Technologie- und Patentdetails. Die therapeutische Segmentierung der Produkte für Morbus Fabry erfolgt auf der Grundlage der Entwicklungsphase der Medikamente. Der Bericht umfasst eine vergleichende therapeutische Pipeline-Bewertung zusammen mit einem detaillierten Medikamentenprofil der Pipeline-Produkte nach Entwicklungsstadium, Therapieart, Molekültyp und Verabreichungsweg für diese Indikation. Der Bericht enthält auch die prognostizierten Produkteinführungszeitpläne für die kommenden Pipeline-Therapien. Darüber hinaus wurde auch der Analyst Insight in den Mittelpunkt gerückt, um eine Zusammenfassung des aktuellen Marktszenarios zu geben. Die detaillierten Profile der ruhenden Produkte wurden im vollständigen Bericht mit den relevanten Gründen für ihre Inaktivität erläutert.
Sekundärforschung
Es wurde eine detaillierte Sekundärstudie durchgeführt, um die Morbus-Fabry-Pipeline-Analyse durch unternehmensinterne Quellen wieJahresberichte, Leistungspräsentationen, Pressemitteilungen usw. sowie externe Quellen wie Fachzeitschriften, Nachrichten & Artikel, Veröffentlichungen der Regierung, Veröffentlichungen von Wettbewerbern, Branchenberichte, Veröffentlichungen von Aufsichtsbehörden, Organisationen für Sicherheitsstandards, Datenbanken von Drittanbietern und andere glaubwürdige Veröffentlichungen zu erhalten.
Die Sekundärforschung zu internen und externen Quellen wird durchgeführt, um qualitative und quantitative Informationen zu jedem Markt zu beschaffen.
- Websites von Unternehmen, Jahresberichte, Quartalsberichte, Finanzberichte, Brokerberichte, Investorenpräsentationen und SEC-Anmeldungen
- Branchenfachzeitschriften und andere Literatur
- Nationale Regierungsdokumente, statistische Datenbanken und Marktberichte
- Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und Webcasts, die sich auf die im Markt tätigen Unternehmen beziehen
- Mehrere Datenbanken für Patente und klinische Studien
Hauptziel der Morbus Fabry – Pipeline-Analyse 2019
Die aktuellen Pipeline-Trends des Morbus Fabry werden in der Studie aufgezeigt. Investoren können strategische Erkenntnisse gewinnen, um ihre Ermessensentscheidung für Investitionen aus der in der Studie durchgeführten qualitativen und quantitativen Analyse zu treffen. Aktuelle und zukünftige Pipeline-Trends würden die Gesamtattraktivität des Marktes bestimmen und eine Plattform für die Industrie schaffen, um den unerschlossenen Markt zu nutzen und von einem First-Mover-Vorteil zu profitieren. Die quantitativen Ziele für den Bericht umfassen:
- Ein Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für Morbus Fabry über den gesamten Produktentwicklungszyklus, einschließlich aller klinischen und nicht-klinischen Stadien
- Analysieren Sie die detaillierten Profile therapeutischer Morbus-Fabry-Produkte mit wichtigen Informationen zu Entwicklungsaktivitäten, einschließlich Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen, erteilten Patenten, Bezeichnungen, Technologien und Informationen zu chemischen Eigenschaften
- Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg
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