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Fabry-Krankheit – Pipeline-Analyse 2019
Globale Fabry-Krankheit – Pipeline-Analyse 2019
Morbus Fabry (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit) ist eine progressive, X-chromosomal vererbte genetische Stoffwechselstörung der Glykosphingolipid-Metabolisierung aufgrund einer verminderten oder fehlenden lysosomalen α-Galaktosidase-A-Aktivität. Es handelt sich um einen verheerenden angeborenen Stoffwechseldefekt, der insbesondere in den frühen Stadien durch zelluläre Dysfunktion und mikrovasikuläre Pathologie gekennzeichnet ist, die durch lysosomale Glykosphingolipid-Ablagerungen induziert werden. Das Fehlen oder die verminderte Aktivität der lysosomalen Exoglycohydrolase α-Galaktosidase A führt zu einer fortschreitenden Anreicherung von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden innerhalb von Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.
Die ersten klinischen Symptome, die das Wohlbefinden und die Leistungsfähigkeit des Kindes beeinträchtigen, treten im Kindesalter auf, typischerweise zwischen dem 3. und 10. Lebensjahr, und im Allgemeinen einige Jahre später bei Mädchen als bei Jungen. Mit zunehmendem Alter entwickelt sich bei beiden Geschlechtern eine fortschreitende Schädigung vitaler Organsysteme, die zu Organversagen führt. Nierenversagen im Endstadium und lebensbedrohliche kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Komplikationen begrenzen die Lebenserwartung. Die klinischen Zeichen sind multisystemisch, heterogen und progressiv.
Aufteilung der therapeutischen Produkte
Die biochemische Diagnose von Morbus Fabry wird durch Messung der α-Gal-A-Aktivität in Plasma oder Leukozyten aus peripherem Blut, kultivierten Fibroblasten oder unter Verwendung von aus Filterpapier-Blutflecken extrahierten Proben gestellt. Die Diagnose von FD kann aus sorgfältigen klinischen und instrumentellen Untersuchungen, zusammen mit Familienanamnese-Daten und genauer Interpretation von genetischen und enzymatischen Analysen resultieren. Der Nachweis einer hemizygoten pathogenen GLA-Variante durch molekulargenetische Tests bestätigt die Diagnose bei einem männlichen Probanden.
Die therapeutische Pipeline von Morbus Fabry besteht aus etwa 9+ Produkten in verschiedenen Entwicklungsstadien. Derzeit befinden sich 2+ Medikamente in Phase-III-Entwicklung und wichtige Medikamente im präklinischen Stadium.
Top-Unternehmen analysiert
Zu den wichtigsten Akteuren gehören Amicus Therapeutics, Evotec, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals, Moderna, Pharming, Protalix Biotherapeutics, Resverlogix Corp, Sangamo Therapeutics und Sanofi Genzyme.
Umfang der Studie:
Bietet einen Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für Morbus Fabry über den gesamten Produktentwicklungszyklus hinweg, einschließlich aller klinischen und nicht-klinischen Phasen
Der Bericht enthält detaillierte Profile von therapeutischen Produkten für Morbus Fabry mit wichtiger Abdeckung der Entwicklungsaktivitäten, einschließlich Lizenzierungs- und Kooperationsvereinbarungen, erteilter Patente, Bezeichnungen, Technologien und chemischer Informationen
Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg
Detaillierte Profile der ruhenden Produkte wurden in den Bericht aufgenommen
Gründe für den Kauf:
Die Morbus-Fabry-Pipeline präsentiert das detaillierte Profil von Medikamenten. Die im Bericht angebotene Analyse ist eine Kombination aus detaillierter Sekundärforschung und Beiträgen von Key Opinion Leadern der Branche
Der Bericht bietet einen schnellen Überblick über das aktuelle Szenario in Bezug auf die Medikamentenentwicklung der Indikation auf einen Blick
Der Bericht umfasst eine detaillierte Analyse prominenter Branchenkollegen mit einem primären Fokus auf Unternehmenskonsolidierung, Bezeichnung, Technologie, Vereinbarungen und Patente in Bezug auf die Therapie
Detaillierte Untersuchung der Diagnose, Behandlung und Richtlinien, die in der Branche vorherrschen
Untersuchung der Attraktivität der Branche mit Hilfe von Launch-Zeitplänen
Die Studie deckt umfassend den Markt für Medikamente in verschiedenen Entwicklungsphasen ab
Umfassendes Fachwissen in Therapiebereichen unterstützt den Kunden bei der Entscheidungsfindung in Bezug auf sein therapeutisches Portfolio, indem die Gründe für inaktive oder eingestellte Produkte identifiziert werden
Anpassungsoptionen:
Der Fabry-Krankheit-Pipeline-Analysebericht kann auf Länderebene oder jedes andere Wettbewerbssegment zugeschnitten werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihren eigenen geschäftlichen Bedarf haben, daher bieten wir den Kunden auch vollständig kundenspezifische Lösungen.
Inhaltsverzeichnis
Überblick über die Pipeline-Entwicklungsaktivitäten für die Fabry-Krankheit. Die Fabry-Krankheit-Pipeline-Analyse von therapeutischen Medikamenten beschränkt sich nicht auf die Beschreibung der Medikamente und die Entwicklungsaktivitäten, sondern konzentriert sich auch auf klinische und nicht-klinische Ergebnisse. Sie umfasst auch Bezeichnungen, Unternehmenszusammenschlüsse und Lizenzvereinbarungen, Zuschüsse, Technologie- und Patentdetails. Die therapeutische Segmentierung von Produkten für die Fabry-Krankheit erfolgt auf der Grundlage der Entwicklungsphase der Medikamente. Der Bericht umfasst eine vergleichende Bewertung der Pipeline-Therapeutika zusammen mit einem detaillierten Arzneimittelprofil der Pipeline-Produkte nach Entwicklungsstadium, Therapieart, Molekültyp und Verabreichungsweg über diese Indikation hinweg. Der Bericht enthält auch die für die kommenden Pipeline-Therapien prognostizierten Einführungszeitpläne. Darüber hinaus wurde der Analyst Insight berücksichtigt, um eine Zusammenfassung des aktuellen Marktszenarios zu geben. Die detaillierten Profile der ruhenden Produkte wurden im vollständigen Bericht mit den entsprechenden Gründen für ihre Ruhephase erläutert.
Sekundärforschung
Es wurde eine detaillierte Sekundärstudie durchgeführt, um die Fabry-Krankheit-Pipeline-Analyse aus unternehmensinternen Quellen wie Jahresberichten, Performance-Präsentationen, Pressemitteilungen usw. und externen Quellen wie Fachzeitschriften, Nachrichten und Artikeln, Regierungsveröffentlichungen, Wettbewerbsveröffentlichungen, Branchenberichten, Veröffentlichungen von Aufsichtsbehörden, Sicherheitsstandardorganisationen, Datenbanken von Drittanbietern und anderen glaubwürdigen Veröffentlichungen zu erhalten.
Die Sekundärforschung zu internen und externen Quellen wird durchgeführt, um qualitative und quantitative Informationen zu jedem Markt zu beschaffen.
- Unternehmenswebseiten, Jahresberichte, Quartalsberichte, Finanzberichte, Brokerberichte, Investorenpräsentationen und SEC-Einreichungen
- Branchenfachzeitschriften und andere Literatur
- Nationale Regierungsdokumente, statistische Datenbanken und Marktberichte
- Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und Webcasts, die sich speziell auf die auf dem Markt tätigen Unternehmen beziehen
- Mehrere Datenbanken für Patente und klinische Studien
Hauptziel der Fabry-Krankheit – Pipeline-Analyse 2019
Die aktuellen Pipeline-Trends der Fabry-Krankheit werden in der Studie genau bestimmt. Investoren können strategische Einblicke gewinnen, um ihre Entscheidungen für Investitionen auf der Grundlage der in der Studie durchgeführten qualitativen und quantitativen Analyse zu treffen. Aktuelle und zukünftige Pipeline-Trends würden die Gesamtattraktivität des Marktes bestimmen und eine Plattform für den industriellen Teilnehmer bieten, um den unerschlossenen Markt zu nutzen und als First Mover einen Vorteil zu erzielen. Die quantitativen Ziele des Berichts umfassen:
- Einen Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für die Fabry-Krankheit über den gesamten Produktentwicklungszyklus hinweg, einschließlich aller klinischen und nicht-klinischen Stadien
- Analyse der detaillierten Profile von Fabry-Krankheit-Therapieprodukten mit wichtiger Abdeckung der Entwicklungsaktivitäten, einschließlich Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen, erteilter Patente, Bezeichnungen, Technologien und Informationen zu chemischen Eigenschaften
- Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg
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