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Fabry-Krankheit – Pipeline-Analyse 2019
Globale Fabry-Krankheit – Pipeline-Analyse 2019
Morbus Fabry (auch bekannt als Anderson-Fabry-Krankheit) ist eine fortschreitende, X-chromosomal vererbte genetische Stoffwechselstörung der Glykosphingolipid-Metabolismus aufgrund einer verminderten oder fehlenden lysosomalen α-Galaktosidase-A-Aktivität. Es handelt sich um einen schwerwiegenden angeborenen Stoffwechseldefekt, der insbesondere in den frühen Stadien durch zelluläre Dysfunktion und mikro-vaskuläre Pathologie gekennzeichnet ist, die durch lysosomale Glykosphingolipid-Ablagerungen induziert werden. Das Fehlen oder die verminderte Aktivität der lysosomalen Exoglycohydrolase α-Galaktosidase A führt zu einer fortschreitenden Anreicherung von Globotriaosylceramid und verwandten Glykosphingolipiden innerhalb von Lysosomen, die allgegenwärtige subzelluläre Organellen sind.
Die ersten klinischen Symptome, die das Wohlbefinden und die Leistungsfähigkeit des Kindes beeinträchtigen, treten im Kindesalter auf, typischerweise zwischen dem 3. und 10. Lebensjahr, und im Allgemeinen einige Jahre später bei Mädchen als bei Jungen. Mit zunehmendem Alter entwickelt sich bei beiden Geschlechtern eine fortschreitende Schädigung der lebenswichtigen Organsysteme, die zu Organversagen führt. Nierenversagen im Endstadium und lebensbedrohliche kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Komplikationen begrenzen die Lebenserwartung. Die klinischen Anzeichen sind multisystemisch, heterogen und fortschreitend.
Aufteilung der therapeutischen Produkte
Die biochemische Diagnose von Morbus Fabry wird durch Messung der α-gal A-Aktivität in Plasma oder Leukozyten aus peripherem Blut, kultivierten Fibroblasten oder unter Verwendung von Proben, die aus den Filterpapier-Blutpunkten extrahiert wurden, gestellt. Die Diagnose von FD kann sich aus sorgfältigen klinischen und instrumentellen Untersuchungen, zusammen mit Familienanamnese-Daten und einer genauen Interpretation genetischer und enzymatischer Analysen ergeben. Der Nachweis einer hemizygoten pathogenen GLA-Variante durch molekulargenetische Tests bestätigt die Diagnose bei einem männlichen Probanden.
Die therapeutische Pipeline von Morbus Fabry umfasst ca. 9+ Produkte in verschiedenen Entwicklungsstadien. Derzeit befinden sich 2+ Medikamente in Phase-III-Entwicklung und wichtige Medikamente im präklinischen Stadium.
Top-Unternehmen analysiert
Zu den wichtigsten Akteuren gehören Amicus Therapeutics, Evotec, Freeline, Greenovation Biotech, Idorsia Pharmaceuticals, Moderna, Pharming, Protalix Biotherapeutics, Resverlogix Corp, Sangamo Therapeutics und Sanofi Genzyme.
Umfang der Studie:
Bietet einen Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für Morbus Fabry über den gesamten Produktentwicklungszyklus hinweg, einschließlich aller klinischen und nicht-klinischen Phasen.
Der Bericht enthält detaillierte Profile von therapeutischen Produkten für Morbus Fabry mit wichtigen Informationen über Entwicklungsaktivitäten, einschließlich Lizenzierungs- und Kooperationsvereinbarungen, erteilte Patente, Bezeichnungen, Technologien und chemische Informationen.
Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg.
Detaillierte Profile der ruhenden Produkte sind im Bericht enthalten.
Gründe für den Kauf:
Die Morbus Fabry-Pipeline präsentiert das detaillierte Profil der Medikamente. Die im Bericht angebotene Analyse ist eine Kombination aus detaillierter Sekundärforschung und Beiträgen von Key Opinion Leadern der Branche.
Der Bericht bietet einen schnellen Überblick über das aktuelle Szenario in Bezug auf die Medikamentenentwicklung der Indikation auf einen Blick.
Der Bericht umfasst eine eingehende Analyse prominenter Branchenkollegen mit einem primären Fokus auf Unternehmenskonsolidierung, Bezeichnung, Technologie, Vereinbarungen und Patente in Bezug auf die Therapie.
Detaillierte Untersuchung der Diagnose, Behandlung und der in der Industrie geltenden Richtlinien.
Untersuchung der Attraktivität der Branche mit Hilfe von Launch-Zeitplänen.
Die Studie deckt umfassend den Markt für Medikamente in verschiedenen Entwicklungsphasen ab.
Umfassendes Domänenwissen über Therapiebereiche unterstützt den Kunden bei der Entscheidungsfindung in Bezug auf sein therapeutisches Portfolio, indem der Grund für die inaktiven oder eingestellten Produkte identifiziert wird.
Anpassungsoptionen:
Der Fabry-Krankheit-Pipeline-Analysebericht kann auf die Länderebene oder jedes andere Wettbewerbssegment zugeschnitten werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihre eigenen geschäftlichen Bedürfnisse haben, daher bieten wir Kunden auch vollständig kundenspezifische Lösungen an.
Inhaltsverzeichnis
Überblick über die Pipeline-Entwicklungsaktivitäten für die Fabry-Krankheit. Die Fabry Disease Pipeline Analyse von therapeutischen Medikamenten beschränkt sich nicht auf die Beschreibung und Entwicklung von Medikamenten, sondern konzentriert sich auch auf klinische und nicht-klinische Ergebnisse. Sie umfasst auch Bezeichnungen, Unternehmenszusammenschlüsse & Lizenzvereinbarungen, Zuschüsse, Technologie- und Patentdetails. Die therapeutische Segmentierung von Produkten für die Fabry-Krankheit erfolgt auf der Grundlage der Entwicklungsphase der Medikamente. Der Bericht umfasst eine vergleichende Bewertung der Pipeline-Therapeutika zusammen mit einem detaillierten Arzneimittelprofil der Pipeline-Produkte nach Entwicklungsstadium, Therapieart, Molekültyp und Verabreichungsweg für diese Indikation. Der Bericht enthält auch die für die kommenden Pipeline-Therapien prognostizierten Markteinführungstermine. Darüber hinaus wurde der Analyst Insight berücksichtigt, um eine Zusammenfassung des aktuellen Marktszenarios zu geben. Die detaillierten Profile der ruhenden Produkte wurden im vollständigen Bericht mit den entsprechenden Gründen für ihre Ruhephase erläutert.
Sekundärforschung
Es wurde eine detaillierte Sekundärstudie durchgeführt, um die Fabry Disease Pipeline Analysis aus unternehmensinternen Quellen wie Jahresberichten, Performance-Präsentationen, Pressemitteilungen usw. und externen Quellen wie Fachzeitschriften, Nachrichten & Artikeln, Regierungsveröffentlichungen, Wettbewerbsveröffentlichungen, Sektorberichten, Veröffentlichungen von Aufsichtsbehörden, Organisationen für Sicherheitsstandards, Datenbanken von Drittanbietern und anderen glaubwürdigen Veröffentlichungen zu erhalten.
Die Sekundärforschung zu internen und externen Quellen wird durchgeführt, um qualitative und quantitative Informationen zu jedem Markt zu beschaffen.
- Unternehmenswebsites, Jahresberichte, Quartalsberichte, Finanzberichte, Brokerberichte, Investorenpräsentationen und SEC-Einreichungen
- Fachzeitschriften und andere Literatur
- Nationale Regierungsdokumente, statistische Datenbanken und Marktberichte
- Nachrichtenartikel, Pressemitteilungen und Webcasts, die sich speziell auf die auf dem Markt tätigen Unternehmen beziehen
- Mehrere Datenbanken für Patente und klinische Studien
Hauptziel der Fabry Disease – Pipeline Analysis 2019
Die aktuellen Pipeline-Trends der Fabry-Krankheit werden in der Studie genau bestimmt. Investoren können strategische Einblicke gewinnen, um ihre Entscheidungen für Investitionen auf der Grundlage der in der Studie durchgeführten qualitativen und quantitativen Analysen zu treffen. Aktuelle und zukünftige Pipeline-Trends würden die Gesamtattraktivität des Marktes bestimmen und den industriellen Teilnehmern eine Plattform bieten, um den unerschlossenen Markt zu nutzen und als First Mover Advantage zu profitieren. Zu den quantitativen Zielen des Berichts gehören:
- Ein Überblick über die therapeutische Pipeline-Aktivität für die Fabry-Krankheit über den gesamten Produktentwicklungszyklus hinweg, einschliesslich aller klinischen und nicht-klinischen Stadien.
- Analysieren Sie die detaillierten Profile der Fabry Disease-Therapieprodukte mit einer wichtigen Abdeckung der Entwicklungsaktivitäten einschliesslich Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen, erteilte Patente, Bezeichnungen, Technologien und Informationen zu chemischen Eigenschaften.
- Therapeutische Bewertung der aktiven Pipeline-Produkte nach Stadium, Produkttyp, Molekültyp und Verabreichungsweg.
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