Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen: Aktuelle Analyse und Prognose (2022-2028)

Betonung auf Anwendung (Krebs, neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselstörungen, hämatologische Erkrankungen und andere); Medikamententyp (Biologika & Biosimilars und Nicht-Biologika); Vertriebskanal (Krankenhausapotheke, Online-Apotheke und Einzelhandelsapotheke); Region/Land.

Geografie:

Global

Letzte Aktualisierung:

May 2023

Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen
Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen

Es wird erwartet, dass der Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen im Prognosezeitraum mit einer starken CAGR von rund 11,9 % wachsen wird.Der Anstieg der Forschungs- und Entwicklungsausgaben der wichtigsten Pharmaunternehmen auf dem Markt ist ein weiterer Faktor, der das Marktwachstum beeinflusst. Da das öffentliche Bewusstsein und das Verständnis für seltene Krankheiten gewachsen sind, verfügen eine Reihe bedeutender biopharmazeutischer Start-ups im klinischen Stadium und etablierte Marktteilnehmer nun über Arzneimittelkandidaten für seltene Krankheiten in verschiedenen Phasen klinischer Studien.So erwarb Biogen beispielsweise 2021 TMS-007, eine präklinische Gentherapie für Friedreich-Ataxie, eine seltene genetische Erkrankung, die das Nervensystem betrifft. Biogen kündigte außerdem Pläne zum Erwerb der Sparte für seltene Krankheiten von GSK für 5,1 Milliarden US-Dollar an, die mehrere Medikamente für seltene genetische Erkrankungen wie Hunter-Syndrom und Morbus Morquio umfasst.


Zu den wichtigsten Akteuren auf dem Markt gehören F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; und Johnson & Johnson Inc. Mehrere Fusionen und Übernahmen sowie Partnerschaften wurden von diesen Akteuren durchgeführt, um Kunden mit Hightech- und innovativen Produkten/Technologien zu unterstützen.


In der Studie präsentierte Erkenntnisse


“Innerhalb der Anwendung wird das Segment der neurologischen Erkrankungen im Prognosezeitraum mit hoher CAGR wachsen”


Basierend auf der Anwendung wird der Markt in Krebs, neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselstörungen, hämatologische Erkrankungen und andere unterteilt. Es wird erwartet, dass das Segment der neurologischen Erkrankungen im Prognosezeitraum mit hoher CAGR wachsen wird. Neurologische Erkrankungen sind eine häufige Art von seltenen genetischen Erkrankungen mit einer geschätzten Prävalenz von 350 Millionen Menschen weltweit. Diese hohe Prävalenz hat Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen in diesem Bereich vorangetrieben. Seltene neurologische Erkrankungen werden durch genetische Mutationen verursacht, die das Gehirn und das Nervensystem betreffen. Einige Beispiele sind Chorea Huntington, spinale Muskelatrophie und Niemann-Pick-Krankheit. Laut den National Institutes of Health (NIH) ist beispielsweise die spinale Muskelatrophie (SMA) eine seltene genetische Erkrankung, die das Nervensystem betrifft und Muskelschwäche und -atrophie verursacht. Die steigende Zahl der Produktzulassungen für seltene genetische Erkrankungen treibt das Wachstum des Segments voran. Zum Beispiel wurde Evrysdi im Jahr 2020 von der FDA für die Behandlung von SMA zugelassen.


“Innerhalb des Medikamententyps wird die Kategorie der Nicht-Biologika im Prognosezeitraum mit hoher CAGR wachsen”


Nach Medikamententyp ist der Markt in Biologika & Biosimilars und Nicht-Biologika unterteilt. Es wird erwartet, dass die Kategorie der Nicht-Biologika im Prognosezeitraum mit hoher CAGR wachsen wird. Die Nicht-Biologika-Therapie für seltene genetische Erkrankungen ist ein wachsendes Interessengebiet in der Medizin. Im Gegensatz zu Biologika, die aus lebenden Zellen oder Organismen hergestellt werden, sind Nicht-Biologika chemische Verbindungen, die in einem Labor synthetisiert werden. Sie können kleine Moleküle, Peptide oder Therapien auf Nukleinsäurebasis sein und sind oft stabiler und leichter herzustellen als Biologika. Es wird erwartet, dass der Markt für die Nicht-Biologika-Therapie für seltene genetische Erkrankungen in den kommenden Jahren deutlich wachsen wird, da weitere Therapien entwickelt und für den Einsatz zugelassen werden. So hat die US-amerikanische FDA im Dezember 2020 Oxlumo (Lumasiran) für die Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zugelassen, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Nierenschäden und -versagen verursachen kann. Im November 2020 genehmigte die US-amerikanische FDA Lumasiran für die Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1), einer seltenen genetischen Erkrankung, die Nierenschäden und -versagen verursachen kann.


Berichterstattung über den Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen


Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen
Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen

“Innerhalb des Vertriebskanals hielt die Krankenhausapothekenkategorie im Jahr 2021 einen signifikanten Marktanteil”


Nach Vertriebskanal wird der Markt in Krankenhausapotheke, Online-Apotheke und Einzelhandelsapotheke unterteilt. Die Krankenhausapotheke hielt im Jahr 2021 einen erheblichen Marktanteil. Krankenhausapotheken spielen eine entscheidende Rolle, um sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu diesen Behandlungen haben und dass sie sicher und effektiv eingesetzt werden. Krankenhausapotheker sind dafür verantwortlich, sicherzustellen, dass Medikamente sicher und effektiv verschrieben und abgegeben werden und dass Patienten über die korrekte Einnahme ihrer Medikamente aufgeklärt werden. Darüber hinaus sind sie auch an der klinischen Forschung und Entwicklung beteiligt. Viele Krankenhäuser nehmen an klinischen Studien teil, um neue Arzneimittel für seltene Krankheiten zu testen und Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlungen zu sammeln.


“Nordamerika hielt 2021 einen dominanten Marktanteil”


Im Jahr 2021 hielt Nordamerika einen dominanten Marktanteil. Die wachsende Nachfrage nach Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen kann auf den Anstieg der Prävalenz seltener Krebsarten und anderer Krankheiten zurückgeführt werden. Laut einem Artikel der American Cancer Society in den USA im Januar 2022 gibt es jedes Jahr schätzungsweise 54.000 neue Fälle von Mundhöhlen- oder Mundkrebs. Mundhöhlen- oder Mundkrebs fordert das Leben von 11.230 Menschen. Darüber hinaus wirkt sich auch die steigende Gesundheitsausgaben als Haupttreiber für das Marktwachstum in der Region aus.


Gründe für den Kauf dieses Berichts:



  • Die Studie umfasst eine Marktgrößen- und Prognoseanalyse, die von authentifizierten Branchenexperten validiert wurde.

  • Der Bericht gibt einen schnellen Überblick über die Gesamtleistung der Branche auf einen Blick.

  • Der Bericht enthält eine eingehende Analyse prominenter Branchenkollegen mit Schwerpunkt auf wichtigen Geschäftsfinanzen, Produktportfolios, Expansionsstrategien und jüngsten Entwicklungen.

  • Detaillierte Untersuchung der in der Branche vorherrschenden Treiber, Einschränkungen, wichtigsten Trends und Chancen.

  • Die Studie deckt den Markt umfassend über verschiedene Segmente ab.

  • Detaillierte Analyse der Branche auf regionaler Ebene.


Anpassungsoptionen:


Der globale Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen kann weiter an die Anforderungen oder jedes andere Marktsegment angepasst werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihre eigenen Geschäftsanforderungen haben, daher können Sie sich gerne mit uns in Verbindung setzen, um einen Bericht zu erhalten, der Ihren Anforderungen vollständig entspricht.


Inhaltsverzeichnis

Forschungsmethodik für die Marktanalyse zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen (2022-2030)


Die Analyse des historischen Marktes, die Schätzung des aktuellen Marktes und die Prognose des zukünftigen Marktes des globalen Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen waren die drei wichtigsten Schritte, die unternommen wurden, um die Akzeptanz der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen in wichtigen Regionen weltweit zu erstellen und zu analysieren. Es wurden umfassende Sekundärrecherchen durchgeführt, um die historischen Marktzahlen zu sammeln und die aktuelle Marktgröße zu schätzen. Zweitens wurden zur Validierung dieser Erkenntnisse zahlreiche Ergebnisse und Annahmen berücksichtigt. Darüber hinaus wurden auch umfassende Primärinterviews mit Branchenexperten entlang der Wertschöpfungskette des globalen Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen durchgeführt. Nach Annahme und Validierung der Marktzahlen durch Primärinterviews wandten wir einen Top-down-/Bottom-up-Ansatz an, um die vollständige Marktgröße zu prognostizieren. Danach wurden Methoden der Marktaufschlüsselung und Datentriangulation angewendet, um die Marktgröße von Segmenten und Untersegmenten der jeweiligen Branche zu schätzen und zu analysieren. Eine detaillierte Methodik wird im Folgenden erläutert:


Analyse der historischen Marktgröße


Schritt 1: Eingehende Untersuchung von Sekundärquellen:


Es wurde eine detaillierte Sekundärstudie durchgeführt, um die historische Marktgröße des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen aus unternehmensinternen Quellen wieJahresberichten und Finanzberichten, Leistungsvorstellungen, Pressemitteilungen usw.und externe Quellen einschließlichZeitschriften, Nachrichten und Artikel, Veröffentlichungen der Regierung, Veröffentlichungen von Wettbewerbern, Branchenberichte, Datenbanken von Drittanbietern und andere glaubwürdige Veröffentlichungen.


Schritt 2: Marktsegmentierung:


Nachdem wir die historische Marktgröße des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen ermittelt hatten, führten wir eine detaillierte Sekundäranalyse durch, um historische Markteinblicke und -anteile für verschiedene Segmente und Untersegmente für wichtige Regionen zu sammeln. Die wichtigsten Segmente sind im Bericht als Anwendung, Medikamententyp und Vertriebskanal enthalten. Darüber hinaus wurden Analysen auf Länderebene durchgeführt, um die Gesamtakzeptanz von Testmodellen in dieser Region zu bewerten.


Schritt 3: Faktorenanalyse:


Nachdem wir die historische Marktgröße verschiedener Segmente und Untersegmente ermittelt hatten, führten wir eine detaillierteFaktorenanalysedurch, um die aktuelle Marktgröße des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen zu schätzen. Darüber hinaus führten wir eine Faktorenanalyse mit abhängigen und unabhängigen Variablen wie Anwendung, Medikamententyp und Vertriebskanal des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen durch. Eine gründliche Analyse wurde für Nachfrage- und Angebotszenarien unter Berücksichtigung von Top-Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen, Geschäftserweiterungen und Produkteinführungen im Bereich der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen weltweit durchgeführt.


Schätzung und Prognose der aktuellen Marktgröße


Aktuelle Marktgrößenbestimmung:Basierend auf umsetzbaren Erkenntnissen aus den oben genannten 3 Schritten kamen wir zur aktuellen Marktgröße, zu den wichtigsten Akteuren auf dem globalen Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen und zu den Marktanteilen der Segmente. Alle erforderlichen prozentualen Anteilsaufteilungen und Marktaufschlüsselungen wurden unter Verwendung des oben genannten sekundären Ansatzes ermittelt und durch Primärinterviews verifiziert.


Schätzung & Prognose:Für die Marktschätzung und -prognose wurden verschiedenen Faktoren, einschließlich Treibern und Trends, Einschränkungen und Chancen für die Stakeholder, Gewichte zugewiesen. Nach der Analyse dieser Faktoren wurden relevante Prognosetechniken, d. h. der Top-down-/Bottom-up-Ansatz, angewendet, um die Marktprognose für 2030 für verschiedene Segmente und Untersegmente in den wichtigsten Märkten weltweit zu ermitteln. Die Forschungsmethodik zur Schätzung der Marktgröße umfasst:



  • Die Marktgröße der Branche, gemessen am Umsatz (USD) und die Akzeptanzrate des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen in den wichtigsten Märkten im Inland

  • Alle prozentualen Anteile, Aufteilungen und Aufschlüsselungen der Marktsegmente und -untersegmente

  • Schlüsselakteure im globalen Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen hinsichtlich der angebotenen Produkte. Ebenso die Wachstumsstrategien, die diese Akteure anwenden, um in dem schnell wachsenden Markt zu konkurrieren


Validierung von Marktgröße und -anteil


Primärforschung:Tiefgehende Interviews wurden mit den wichtigsten Meinungsführern (KOLs) geführt, einschließlich Führungskräften der obersten Ebene (CXO/VPs, Vertriebsleiter, Marketingleiter, Betriebsleiter, Regionalleiter, Länderleiter usw.) in wichtigen Regionen. Die Ergebnisse der Primärforschung wurden dann zusammengefasst und eine statistische Analyse durchgeführt, um die aufgestellte Hypothese zu belegen. Die Erkenntnisse aus der Primärforschung wurden mit den Sekundärbefunden konsolidiert, wodurch Informationen in umsetzbare Erkenntnisse umgewandelt wurden.


Aufteilung der primären Teilnehmer in verschiedenen Regionen


Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen
Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen

Markttechnik


Die Datentriangulationstechnik wurde eingesetzt, um die gesamte Marktabschätzung abzuschließen und präzise statistische Zahlen für jedes Segment und jedes Untersegment des globalen Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen zu erhalten. Die Daten wurden nach der Untersuchung verschiedener Parameter und Trends in den Bereichen Anwendung, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal im globalen Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen in mehrere Segmente und Untersegmente aufgeteilt.


Hauptziel der Globalen Marktstudie für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen


Die aktuellen und zukünftigen Markttrends des globalen Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen wurden in der Studie ermittelt. Investoren können strategische Erkenntnisse gewinnen, um ihre Investitionsentscheidung auf der Grundlage der in der Studie durchgeführten qualitativen und quantitativen Analyse zu treffen. Aktuelle und zukünftige Markttrends bestimmten die allgemeine Attraktivität des Marktes auf regionaler Ebene und boten den industriellen Teilnehmern eine Plattform, um den unerschlossenen Markt zu nutzen und von einem First-Mover-Vorteil zu profitieren. Weitere quantitative Ziele der Studien umfassen:



  • Analyse der aktuellen und prognostizierten Marktgröße des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen in Bezug auf den Wert (USD). Analysieren Sie auch die aktuelle und prognostizierte Marktgröße verschiedener Segmente und Untersegmente

  • Zu den Segmenten der Studie gehören Anwendungsbereiche, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal

  • Definition und Analyse des regulatorischen Rahmens für die Branche der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen

  • Analyse der Wertschöpfungskette, die mit der Präsenz verschiedener Intermediäre verbunden ist, sowie Analyse des Kunden- und Wettbewerbsverhaltens der Branche

  • Analyse der aktuellen und prognostizierten Marktgröße des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen für die Hauptregion

  • Zu den wichtigsten Ländern der in dem Bericht untersuchten Regionen gehören der asiatisch-pazifische Raum, Europa, Nordamerika und der Rest der Welt

  • Unternehmensprofile des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen und die Wachstumsstrategien der Marktteilnehmer, um sich in dem schnell wachsenden Markt zu behaupten

  • Detaillierte Analyse der Branche auf regionaler Ebene



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