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Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen: Aktuelle Analyse und Prognose (2022-2028)
Schwerpunkt auf Anwendung (Krebs, Neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselstörungen, Hämatologische Erkrankungen und Sonstige); Arzneimitteltyp (Biologika & Biosimilars und Nicht-Biologika); Vertriebskanal (Krankenhausapotheke, Online-Apotheke und Einzelhandelsapotheke); Region/Land.
Es wird erwartet, dass der Markt für Behandlungen von seltenen genetischen Erkrankungen im Prognosezeitraum mit einer starken CAGR von rund 11,9 % wachsen wird. Der Anstieg der Ausgaben für Forschung und Entwicklung durch wichtige Pharmaunternehmen auf dem Markt ist ein weiterer Faktor, der das Wachstum des Marktes beeinflusst. Da das öffentliche Bewusstsein und das Verständnis für seltene Krankheiten gewachsen sind, verfügen eine Reihe bedeutender Biopharma-Startups im klinischen Stadium und etablierte Marktteilnehmer nun über Orphan-Drug-Pipeline-Kandidaten in verschiedenen Phasen klinischer Studien. Beispielsweise erwarb Biogen im Jahr 2021 TMS-007, eine präklinische Gentherapie für Friedreich-Ataxie, eine seltene genetische Erkrankung, die das Nervensystem betrifft. Biogen kündigte außerdem Pläne zur Übernahme der Einheit für seltene Krankheiten von GSK für 5,1 Milliarden US-Dollar an, die mehrere Medikamente für seltene genetische Erkrankungen wie das Hunter-Syndrom und das Morquio-Syndrom umfasst.
Zu den wichtigsten Akteuren auf dem Markt gehören F. Hoffmann-La Roche Ltd.; Pfizer, Inc.; AstraZeneca; Bristol Myers Squibb; Sanofi; Novartis AG; AbbVie Inc.; GlaxoSmithKline Plc; Amgen Inc.; und Johnson & Johnson Inc. Mehrere Fusionen und Übernahmen sowie Partnerschaften wurden von diesen Akteuren eingegangen, um Kunden mit Hightech- und innovativen Produkten/Technologien zu versorgen.
Im Bericht präsentierte Einblicke
„Unter den Anwendungen wird das Segment der neurologischen Erkrankungen im Prognosezeitraum mit einer hohen CAGR wachsen“
Basierend auf der Anwendung ist der Markt in Krebs, neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, hämatologische Erkrankungen und andere unterteilt. Es wird erwartet, dass das Segment der neurologischen Erkrankungen im Prognosezeitraum mit einer hohen CAGR wachsen wird. Neurologische Erkrankungen sind eine häufige Art von seltener genetischer Erkrankung, mit einer geschätzten Prävalenz von 350 Millionen Menschen weltweit. Diese hohe Prävalenz hat Forschungs- und Entwicklungsbemühungen in diesem Bereich vorangetrieben. Seltene neurologische Erkrankungen werden durch genetische Mutationen verursacht, die das Gehirn und das Nervensystem betreffen. Einige Beispiele sind die Huntington-Krankheit, die spinale Muskelatrophie und die Niemann-Pick-Krankheit. Laut den National Institutes of Health (NIH) ist die spinale Muskelatrophie (SMA) beispielsweise eine seltene genetische Erkrankung, die das Nervensystem betrifft und Muskelschwäche und -schwund verursacht. Die steigende Anzahl von Produktzulassungen für seltene genetische Erkrankungen treibt das Wachstum des Segments voran. Evrysdi ist beispielsweise ein kleinmolekulares Medikament, das 2020 von der FDA zur Behandlung von SMA zugelassen wurde.
„Unter den Arzneimitteltypen wird erwartet, dass die Kategorie der Nicht-Biologika im Prognosezeitraum mit einer hohen CAGR wachsen wird“
Nach Arzneimitteltyp ist der Markt in Biologika & Biosimilars und Nicht-Biologika unterteilt. Es wird erwartet, dass die Kategorie der Nicht-Biologika im Prognosezeitraum mit einer hohen CAGR wachsen wird. Die Therapie mit Nicht-Biologika für seltene genetische Erkrankungen ist ein wachsendes Interessengebiet im Bereich der Medizin. Im Gegensatz zu Biologika, die aus lebenden Zellen oder Organismen hergestellt werden, sind Nicht-Biologika chemische Verbindungen, die in einem Labor synthetisiert werden. Es kann sich um kleine Moleküle, Peptide oder Nukleinsäure-basierte Therapien handeln, und sie sind oft stabiler und einfacher herzustellen als Biologika. Es wird erwartet, dass der Markt für die Therapie mit Nicht-Biologika für seltene genetische Erkrankungen in den kommenden Jahren erheblich wachsen wird, da immer mehr Therapien entwickelt und für die Anwendung zugelassen werden. Beispielsweise hat die US-amerikanische FDA im Dezember 2020 Oxlumo (Lumasiran) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zugelassen, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Nierenschäden und -versagen verursachen kann. Ein weiteres Beispiel: Im November 2020 hat die US-amerikanische FDA Lumasiran zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zugelassen, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Nierenschäden und -versagen verursachen kann.
Berichtsabdeckung des Marktes für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen
„Unter den Vertriebskanälen hatte die Kategorie der Krankenhausapotheken im Jahr 2021 einen bedeutenden Marktanteil“
Nach Vertriebskanal ist der Markt in Krankenhausapotheken, Online-Apotheken und Einzelhandelsapotheken unterteilt. Die Krankenhausapotheke hatte im Jahr 2021 einen bedeutenden Marktanteil. Krankenhausapotheken spielen eine entscheidende Rolle, um sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu diesen Behandlungen haben und dass sie sicher und effektiv eingesetzt werden. Krankenhausapotheker sind dafür verantwortlich, dass Medikamente sicher und effektiv verschrieben und abgegeben werden und dass die Patienten darüber aufgeklärt werden, wie sie ihre Medikamente richtig einnehmen. Darüber hinaus sind sie auch an der klinischen Forschung und Entwicklung beteiligt. Viele Krankenhäuser nehmen an klinischen Studien teil, um neue Orphan-Drugs zu testen und Daten über die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlungen zu sammeln.
„Nordamerika hatte im Jahr 2021 den größten Marktanteil“
Im Jahr 2021 hatte Nordamerika einen dominierenden Marktanteil. Die wachsende Nachfrage nach Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen ist auf den Anstieg der Prävalenz von seltenen Krebsarten und anderen Krankheiten zurückzuführen. Laut einem Artikel der American Cancer Society gab es in den USA im Januar 2022 jedes Jahr etwa 54.000 neue Fälle von oropharyngealem oder Mundhöhlenkrebs. Oropharyngealer oder Mundhöhlenkrebs fordert das Leben von 11.230 Menschen. Darüber hinaus wirkt sich auch der Anstieg der Gesundheitsausgaben als wichtiger Treiber für das Wachstum des Marktes in der Region aus.
Gründe für den Kauf dieses Berichts:
- Die Studie umfasst Marktgrößen- und Prognoseanalysen, die von authentifizierten wichtigen Branchenexperten validiert wurden.
- Der Bericht bietet einen schnellen Überblick über die Gesamtleistung der Branche auf einen Blick.
- Der Bericht umfasst eine eingehende Analyse der prominenten Branchenkollegen mit einem primären Fokus auf wichtige Geschäftszahlen, Produktportfolios, Expansionsstrategien und aktuelle Entwicklungen.
- Detaillierte Untersuchung von Treibern, Hemmnissen, wichtigen Trends und Chancen, die in der Branche vorherrschen.
- Die Studie deckt den Markt umfassend über verschiedene Segmente hinweg ab.
- Tiefgreifende regionale Analyse der Branche.
Anpassungsoptionen:
Der globale Markt für die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen kann weiter an die Anforderungen oder jedes andere Marktsegment angepasst werden. Darüber hinaus versteht UMI, dass Sie möglicherweise Ihre eigenen geschäftlichen Anforderungen haben. Zögern Sie daher nicht, sich mit uns in Verbindung zu setzen, um einen Bericht zu erhalten, der Ihren Anforderungen vollständig entspricht.
Inhaltsverzeichnis
Forschungsmethodik für die Marktanalyse von Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen (2022-2030)
Die Analyse des historischen Marktes, die Schätzung des aktuellen Marktes und die Prognose des zukünftigen Marktes für den globalen Markt für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen waren die drei wichtigsten Schritte, die unternommen wurden, um die Akzeptanz von Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen in wichtigen Regionen weltweit zu erstellen und zu analysieren. Es wurden umfassende Sekundärrecherchen durchgeführt, um die historischen Marktzahlen zu erfassen und die aktuelle Marktgröße zu schätzen. Zweitens wurden zahlreiche Erkenntnisse und Annahmen berücksichtigt, um diese Erkenntnisse zu validieren. Darüber hinaus wurden ausführliche Primärinterviews mit Branchenexperten entlang der Wertschöpfungskette des globalen Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen geführt. Nach der Annahme und Validierung der Marktzahlen durch Primärinterviews wandten wir einen Top-Down-/Bottom-Up-Ansatz an, um die vollständige Marktgröße zu prognostizieren. Danach wurden Methoden der Marktaufschlüsselung und Datentriangulation angewandt, um die Marktgröße von Segmenten und Untersegmenten der betreffenden Branche zu schätzen und zu analysieren. Die detaillierte Methodik wird im Folgenden erläutert:
Analyse der historischen Marktgröße
Schritt 1: Eingehende Untersuchung sekundärer Quellen:
Es wurde eine detaillierte Sekundärstudie durchgeführt, um die historische Marktgröße des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen aus unternehmensinternen Quellen wie Jahresberichten und Finanzberichten, Performance-Präsentationen, Pressemitteilungen usw. und aus externen Quellen wie Fachzeitschriften, Nachrichten und Artikeln, Regierungsveröffentlichungen, Wettbewerberveröffentlichungen, Branchenberichten, Datenbanken Dritter und anderen glaubwürdigen Veröffentlichungen zu erhalten.
Schritt 2: Marktsegmentierung:
Nachdem wir die historische Marktgröße des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen erhalten hatten, führten wir eine detaillierte Sekundäranalyse durch, um historische Markteinblicke und Anteile für verschiedene Segmente und Untersegmente für wichtige Regionen zu sammeln. Wichtige Segmente sind im Bericht als Anwendung, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal enthalten. Darüber hinaus wurden länderbezogene Analysen durchgeführt, um die allgemeine Akzeptanz von Testmodellen in dieser Region zu bewerten.
Schritt 3: Faktorenanalyse:
Nachdem wir die historische Marktgröße verschiedener Segmente und Untersegmente ermittelt hatten, führten wir eine detaillierte Faktorenanalyse durch, um die aktuelle Marktgröße des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen zu schätzen. Darüber hinaus führten wir eine Faktorenanalyse unter Verwendung abhängiger und unabhängiger Variablen wie Anwendung, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen durch. Es wurde eine gründliche Analyse für Nachfrage- und Angebotsseitenszenarien unter Berücksichtigung von Top-Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen, Geschäftsausweitungen und Produkteinführungen im Bereich des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen weltweit durchgeführt.
Aktuelle Marktgößenschätzung und -prognose
Aktuelle Marktgrößenbestimmung: Basierend auf verwertbaren Erkenntnissen aus den oben genannten 3 Schritten gelangten wir zur aktuellen Marktgröße, zu den wichtigsten Akteuren auf dem globalen Markt für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen und zu den Marktanteilen der Segmente. Alle erforderlichen prozentualen Anteile und Marktaufschlüsselungen wurden mithilfe des oben genannten sekundären Ansatzes ermittelt und durch Primärinterviews verifiziert.
Schätzung und Prognose: Für die Marktschätzung und -prognose wurden verschiedene Faktoren gewichtet, darunter Triebkräfte und Trends, Einschränkungen und Chancen, die den Beteiligten zur Verfügung stehen. Nach der Analyse dieser Faktoren wurden relevante Prognosetechniken, d. h. der Top-Down-/Bottom-Up-Ansatz, angewandt, um die Marktprognose für 2030 für verschiedene Segmente und Untersegmente in den wichtigsten Märkten weltweit zu erstellen. Die Forschungsmethodik, die zur Schätzung der Marktgröße angewendet wird, umfasst:
- Die Marktgröße der Branche in Bezug auf Umsatz (USD) und die Akzeptanzrate des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen in den wichtigsten Märkten im Inland
- Alle prozentualen Anteile, Aufteilungen und Aufschlüsselungen von Marktsegmenten und Untersegmenten
- Wichtige Akteure auf dem globalen Markt für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen in Bezug auf die angebotenen Produkte. Außerdem die Wachstumsstrategien, die diese Akteure anwenden, um im schnell wachsenden Markt zu konkurrieren
Validierung von Marktgröße und -anteil
Primärforschung: Es wurden eingehende Interviews mit den wichtigsten Meinungsbildnern (Key Opinion Leaders, KOLs) geführt, darunter Führungskräfte der obersten Ebene (CXO/VPs, Vertriebsleiter, Marketingleiter, Betriebsleiter, Regionalleiter, Länderleiter usw.) in den wichtigsten Regionen. Die Ergebnisse der Primärforschung wurden dann zusammengefasst, und es wurde eine statistische Analyse durchgeführt, um die aufgestellte Hypothese zu beweisen. Die Ergebnisse der Primärforschung wurden mit den sekundären Erkenntnissen zusammengeführt, wodurch Informationen in verwertbare Erkenntnisse umgewandelt wurden.
Aufteilung der primären Teilnehmer in verschiedene Regionen
Market Engineering
Die Datentriangulationstechnik wurde angewendet, um die gesamte Marktschätzung abzuschließen und präzise statistische Zahlen für jedes Segment und Untersegment des globalen Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen zu erhalten. Die Daten wurden in mehrere Segmente und Untersegmente aufgeteilt, nachdem verschiedene Parameter und Trends in den Bereichen Anwendung, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal auf dem globalen Markt für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen untersucht wurden.
Das Hauptziel der Global Rare Genetic Disorders Treatment Market Study
Die aktuellen und zukünftigen Markttrends des globalen Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen wurden in der Studie genau bestimmt. Investoren können strategische Einblicke gewinnen, um ihre Entscheidung für Investitionen auf die qualitative und quantitative Analyse in der Studie zu stützen. Aktuelle und zukünftige Markttrends bestimmten die Gesamtattraktivität des Marktes auf regionaler Ebene und boten den industriellen Teilnehmern eine Plattform, um den unerschlossenen Markt zu nutzen und von einem First-Mover-Vorteil zu profitieren. Weitere quantitative Ziele der Studien sind:
- Analyse der aktuellen und prognostizierten Marktgröße des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen in Bezug auf den Wert (USD). Analysieren Sie auch die aktuelle und prognostizierte Marktgröße verschiedener Segmente und Untersegmente
- Die Segmente in der Studie umfassen die Bereiche Anwendung, Arzneimitteltyp und Vertriebskanal
- Definition und Analyse des regulatorischen Rahmens für die Industrie der Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen
- Analyse der Wertschöpfungskette mit der Präsenz verschiedener Intermediäre sowie Analyse des Kunden- und Wettbewerberverhaltens der Branche
- Analyse der aktuellen und prognostizierten Marktgröße des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen für die Hauptregion
- Zu den wichtigsten Ländern der in dem Bericht untersuchten Regionen gehören Asien-Pazifik, Europa, Nordamerika und der Rest der Welt
- Unternehmensprofile des Marktes für Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen und die Wachstumsstrategien, die von den Marktakteuren angewendet werden, um sich in dem schnell wachsenden Markt zu behaupten
- Tiefgehende regionale Analyse der Branche
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